t0chka
1 298 подписчиков123 подписки
Ещё больше о биотехах здесь: https://t.me/long_hands Автор - нейрофармаколог, врач общей практики, научный сотрудник в доклинической лаборатории.
Объем портфеля
до 500 000 
За 30 дней
13 сделок
За год
60,47%
Мнение автора не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
​​Топ важных событий 2022 в фарм отрасли: 4️⃣ Новости по разработкам для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ). 📖 НАСГ это форма неалкогольной жировой болезни печени (НАЖБП, отложение жира в печени) с наихудшим прогнозом. Специфической терапии до сих пор не существует, так что первый одобренный препарат можно будет считать значимым прорывом в медицине. В 2022 ожидаются новости двух компаний, которые усиленно занимаются разработками препаратов-кандидатов для лечения НАСГ: Intercept Pharmaceuticals ( $ICPT) и Madrigal Pharmaceuticals ( $MDGL). 📢 В 1 половине 2022 планируется встреча $ICPT с FDA для обсуждения будущей заявки на расширение показаний обетихолевой кислоты (OCALIVA®) на основании дополненных промежуточных результатов КИ 3 фазы REGENERATE, которые тоже вот-вот должны огласить. В 3 квартале 2022 ожидаются результаты КИ 3 фазы REVERSE. 💊 OCALIVA® - полусинтетическая желчная кислота в форме таблеток, введение которой способствует снижению концентрации желчных кислот в печени (за счет уменьшения их синтеза и улучшения выведения). Назначается внутрь, 1 раз в день. 📢 Уже сегодня $MDGL выступят на глобальном конгрессе по НАСГ, а 22-26 июня - на конференции EASL International Liver Congress. Представят в том числе свежие результаты КИ MAESTRO-NAFLD-1 после 52 недель лечения ресметиромом. Данные об эффективности этого препарата согласно результатам биопсии печени в КИ MAESTRO-NASH (около 2000 пациентов) - ожидаются в 4 квартале 2022. 💊 Ресметиром - селективный активатор рецептора гормона щитовидной железы β (THR); таблетки для приема внутрь, 1 раз в день. Действие ресметирома основано на активации THR, что приводит к увеличению выработки гормона трийодтиронина. Трийодтиронин стимулирует выведение холестерина и липолиз (процесс расщепления жиров). По этим компаниям, наконец, готов долгожданный обзор с подробным сравнением результатов, полученных по указанным препаратам на сегодня. Вот теперь можно и обсудить 🤗 Пишите 💬 или в чат. Обзор здесь: https://telegra.ph/Obzor-lechenie-nealkogolnogo-steatogepatita-NASG-03-22
9
Нравится
3
Топ важных событий 2022 в фарм отрасли: 3️⃣ Новости по разработкам для лечения ахондроплазии. 📖 Ахондроплазия - это генетическое заболевание, возникающее в результате точечных мутаций в основном в гене FGFR. Эти мутации приводят к излишней активности рецептора FGFR, из-за чего нарушается рост костей. 👉 Самый известный человек с этим заболеванием - Питер Динклейдж, сыгравший Тириона Ланнистера в «Игре Престолов». В этом году ожидаются новости по двум препаратам-кандидатам: 📢 Результаты КИ 2 фазы ACcomplisH, где изучается препарат TransCon CNP компании Ascendis Pharma ( $ASND, в ТИ ее нет) ожидаются в 4 квартале 2022. 💊 TransCon CNP это натрийуретический пептид типа С (CNP), модифицированный с использованием технологии TransCon™ компании Ascendis. CNP это естественный стимулятор рост костей, однако его невозможно использовать в качестве лечения, он быстро разрушается. TransCon™ позволяет продлить действие этого белка так, что вводить его надо лишь раз в неделю (подкожно). Кстати, похожий по механизму действия препарат возоритид (vosoritide, VOXZOGO™), разработанный компанией BioMarin Pharmaceutical ( $BMRN ), совсем недавно (в 2021) был одобрен в Европе и США. 📢 Промежуточные данные КИ 2 фазы инфигратиниба компании BridgeBio Pharma ( $BBIO ) ожидаются в середине 2022. 💊 Инфигратиниб (infigratinib, BGJ398) - это блокатор рецептора FGFR1-3 для приема внутрь. В отличие от CNP, который противодействует последствиям чрезмерной активности рецептора FGFR, инфигратиниб не позволяет им произойти. По крайней мене, в теории.
3
Нравится
5
Топ важных событий 2022 в фарм отрасли: 2️⃣ Психиатрия и неврология. Ну конечно, куда без наших любимых антидепрессантов) 📢 Во 2 квартале 2022 ожидается долгожданное решение FDA по AXS-05 компании Axsome Therapeutics, $AXSM для лечения большого депрессивного расстройства (БДР). Подробный обзор по этому препарату и другим разработкам Axsome – в-месте-о-котором здесь-нельзя-говорить. 📢 Промежуточные результаты пререгистрационного КИ 3 фазы Reliance III, где REL-1017 (Relmada Therapeutics, $RMLD, в ТИ ее нет) назначается пациентам с БДР, ожидаются в середине 2022, а данные КИ Reliance I и Reliance II (REL-1017 в сочетании со стандартной терапией) – во второй половине года. 💊 REL-1017 мы не упоминали, когда рассматривали антидепрессанты (ссылки: презентация, обзор Axsome и Sage Therapeutics). Это тоже блокатор NMDA рецептора, как и декстрометорфан в составе AXS-05; назначается внутрь, 1 раз в день. 📢 Решение FDA по AMX0035 (Amylyx Pharmaceuticals, $AMLX, в ТИ ее нет) для лечения бокового амиотрофического склероза назначено на 29 июня 2022. 💊 AMX0035 это комбинация фенилбутирата натрия и таурурсодиола, про него есть отличная статья на Мосмедпрепараты, если интересно. 📢 Результаты пререгистрационного КИ 3 фазы EMERGENT-2 KarXT (Karuna Therapeutics, $KRTX) для лечения шизофрении ожидаются в 3 квартале 2022. А вот данные КИ 3 фазы EMERGENT-3 будут уже в следующем году (1 квартал 2023). Всего в ходу 6 КИ 3 фазы этого препарата по данному показанию. Кроме того, в середине 2022 Karuna планирует начать КИ 3 фазы для оценки KarXT в качестве средства для лечения психоза при болезни Альцгеймера. 💊 KarXT - довольно интересный препарат, это комбинация ксаномелина (xanomeline) и троспиума (trospium). Агонист мускариновых рецепторов ксаномелин обладает антипсихотическими свойствами (за счет активации центральных рецепторов), но вызывает нежелательные явления (НЯ), связанные с холинергической передачей (за счет активации периферических рецепторов). Троспиум является блокатором периферических мускариновых рецепторов, и таким образом, должен уменьшать нежелательные реакции на введение ксаномелина. В КИ 2 фазы EMERGENT-1 (n = 182) наблюдалось ослабление симптомов шизофрении, однако с НЯ оказалось сложнее, чем в этой простой гипотезе.
13
Нравится
12
Начни инвестировать сегодня
Обменивай валюту по выгодному курсу и торгуй акциями известных компаний
Открыть счет
Привет ✌️Сегодня и далее - рассмотрим топ важных событий 2022 в фарм отрасли: 1️⃣ Болезнь Альцгеймера (кстати, кто присоединился недавно – у нас есть подробный обзор, обратите внимание, что заголовки – это ссылки на странички подразделов с подробностями): ожидается апдейт по антителам против амилоида бета, все три имеют статус прорывной терапии: 📢 Результаты КИ 3 фазы GRADUATE 1 и 2 гантенерумаба (gantenerumab, Roche) (2 половина 2022). 📢 PDUFA для донанемаба (donanemab, Eli Lilly, $LLY). В октябре 2021 была начата последовательная подача заявки BLA (rolling submission), а ее окончание ожидалось в конце первого квартала - задерживают 🤔. Также ожидаются результаты КИ 3 фазы TRAILBLAZER-ALZ 4 - сравнение эффективности донанемаба и адуканумаба (aducanumab, Aduhelm®, Biogen $BIIB). Дата первичного окончания на clinicaltrials - август 2022, а раньше там был июнь 🤷🏼. 📢 Результаты КИ 3 фазы (Clarity AD) леканемаба (lecanemab, $BIIB и Eisai) (2 половина 2022). Результаты этого КИ могут стать решающими для одобрения леканемаба. Начатая в сентябре 2021 последовательная подача заявки BLA завершена в мае 2022. Если FDA примет BLA, будет установлена дата PDUFA. Почти стих 😁 📍 Донанемаб и леканемаб ведут по программе ускоренного одобрения (accelerated approval), по которой был одобрен Aduhelm®.
11
Нравится
2
Всем привет! Еще неделю-две моя занятость - на пределе (новая работа и переезд), но после все должно нормализоваться и я снова выйду к ежедневным постам с 2-3 подробными разборами компаний в неделю. А пока - пишу когда успеваю 🤗. При этом, кстати, мне на пользу и в радость отвлекаться на ваши вопросы в чате! Сейчас готовлю для вас обзор разработок $ICPT , $MDGL и др. для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ). Это заболевание печени, возникновение которого связывают с диабетом и ожирением. Им страдает 1.5% - 6.5% взрослых, а одобренной лекарственной терапии пока не существует. Coming soon 😃
17
Нравится
5
Продолжение обзора Xencor $XNCR: клинические программы. В пайплайне компании 6 биспецифических антител, которые в настоящее время проходят клинические исследования (КИ). Основные разработки - вудалимаб и пламотамаб. Все КИ на ранних стадиях, так что результатов, по которым можно было бы оценить их перспективы, пока нет. 💊 Вудалимаб (vudalimab, XmAb®717) - связывает PD1 и CTLA4 рецепторы на иммунных клетках. Эти рецепторы являются контрольными точками иммунного ответа, так что их блокада имеет потенциал значительно усилить противоопухолевую активность иммунных клеток. Участвует в пяти КИ 1-2 фаз, три из которых стартовали в этом году. В одном из них (DUET-2) изучается влияние препарата аж на 28 видов рака. - Активный поиск нужной популяции 🤯 📢 Ближайшие результаты сообщат во второй половине 2022 по КИ 2 фазы (с участием мужчин с запущенным раком предстательной железы), а после ноября 2022 планируется оглашение промежуточных результатов КИ 1 фазы DUET-2. Интересно, какой 🦞 победит? или вернее проиграет... 💊 Пламотамаб (plamotamab, XmAb®676) связывает CD20 на опухолевых клетках и CD3 на Т-лимфоцитах. Это антитело теоретически должно усилить противоопухолевую активность лимфоцитов против раковых клеток, на которых есть рецептор CD20 (это в основном В-клеточные лимфомы). Проходит два КИ 1-2 фаз с участием пациентов с лимфомами и лейкозом. Пламотамаб назначается отдельно или в сочетании с тафаситамабом (tafasitamab, Monjuvi®, Incyte $INCY и MorphoSys) и леналидомид (lenalidomide, REVLIMID®, Bristol-Myers Squibb $BMY) внутривенно или подкожно. 📢 Ближайшие результаты по КИ 1 фазы (монотерапия) обещали во второй половине 2022. 💊 XmAb104 - еще одно биспецифичное антитело, изучается в комбинации с ипилимумабом (ipilimumab, Yervoy® - антитело против CTLA-4 компании Bristol-Myers Squibb $BMY) 📢 Промежуточные данные КИ 1 фазы DUET-3 представят во время конференции ASCO в июне 2022. ⛔️ Стоит отметить, что впервые при обзоре компании мне встретилось аж 3 остановленных программы разработки (вибекотамаб, который исследовали Novartis $NVS, тидутамаб и XmAb®841). Что думаете: деятельность этой компании более прозрачна, у нее просто больше кандидатов, вот и отсев активней или компанию преследует неудача? Пишите 💬 или в чат. ✅ Полный обзор Xencor и всех 6 препаратов здесь: https://telegra.ph/Obzor-Xencor-Live-05-10 А краткий вывод следующий: в целом, интересная компания с широким пайплайном, которая уже умудряется заработать (сотрудничество и продажи прав на разработку - см. картинку с партнерскими программами). Но все исследования на ранней фазе, а сейчас не лучшее время, чтобы вкладываться в идею, ИМХО. ❗UPD: В-месте-о-котором-нельзя-говорить также выложен обзор подписчика - там много интересных и полезных подробностей.
Всем привет! Рынки все падают, но разработки наших любимых биотехов не стоят на месте. Сегодня представлю вам интересную компанию Xencor ($XNCR). Терапевтическая область: иммуноонкология, аутоиммунные заболевания Капитализация (11.05.22): $1.46 млрд, кэш: $683.6 млн, обязательства: $94,9 млн, Сотрудники (11.05.22): 254 Год основания: 1997 🧲 Фокус компании: Разработка антител для лечения рака и аутоиммунных заболеваний. Xencor имеет запатентованную платформу XmAb, которая позволяет различные модификации Fc-домена антител, значительно улучшающие их свойства. 📖 Антитела - это особые белки, имеющие Y-образную форму и довольно сложное строение. В организме они вырабатываются клетками иммунной системы (B-лимфоцитами) для нейтрализации чужеродных веществ - патогенов (бактерий, грибов, паразитов, вирусов и др.). Модификации, которые позволяет платформа XmAb: ➡️ В основном, это биспецифичные антитела, то есть способные связываться с двумя мишенями, например, с раковой клеткой и иммунной Т-клеткой с противоопухолевой активностью. ➡️ Антитела с увеличенным сродством Fc-домена к рецептору FcγRIIb (CD32b) на В-клетках. Это в конечном счете препятствует активации иммунных путей, играющих важную роль в аутоиммунных, аллергических и воспалительных заболеваниях. ✔️ Эта технология используется в двух препаратах-кандидатах, разрабатываемых партнерами: обекселимаб (XmAb5871) и AIMab7195 (XmAb7195), лицензию на разработку и коммерциализацию которых компания Xencor предоставила Zenas BioPharma и Aimmune Therapeutics, соответственно. ➡️ Модификация домена Fc, которая позволяет увеличить его сродство с рецептором FcγRIIIa на иммунных NK-клетках (натуральных киллерах), что значительно усиливает их способность уничтожать опухолевые клетки, и на других клетках, например, макрофагах, что может усиливать противоопухолевый иммунный ответ. ✔️ Эта технология используется в двух партнерских препаратах, проходящих КИ, и в одном одобренном к применению лекарстве - тафаситамабе (tafasitamab, Monjuvi®) компаний Incyte ( $INCY ) и MorphoSys. ➡️ Xtend™ - позволяет увеличить сродство Fc-домена с рецептором FcRn на лизосомах эндотелиальных клеток, выстилающих сосуды, что защищает антитела Xencor от разрушения, а значит вводить их нужно реже (стоимость лечения ниже). Более длительный период полувыведения также позволяет подкожное введение препарата (обычно антитела вводят внутривенно). ✔️ Технология Xtend™ в настоящее время используется в 13 препаратах, проходящих КИ и в двух одобренных к применению лекарствах: равулизумаб (ravulizumab-cwvz, Ultomiris®) компании Alexion (приобретенная AstraZeneca, $AZN ) и сотровимаб (sotrovimab, Xevudy®) Vir Biotechnology ( $VIR ) и GlaxoSmithKline. ✅ Как видно, платформа XmAb может быть использована для разработки антител для совершенно разных патологий (инфекционные, аутоиммунные и воспалительные заболевания и различные виды рака). Именно потому Xencor активно развивает сотрудничество с другими компаниями, включая Биг Фарму - Novartis ( $NVS ) и Amgen ( $AMGN ). 💰 Благодаря таким коллаборациям Xencor в 2021 получила прибыль $82.6 млн. В следующий раз, рассмотрим основные разработки компании и попробуем оценить их перспективы. Вся информация будет доступна в общем обзоре. 🤝 Отдельное спасибо подписчику VIX, который подготовил большое количество материала по Xencor и к тому же тоже оказался автором-любителем. А вы уже знали б этой компании? Что думаете о ней? Пишите 💬 или в чат. ❗ UPD: В-месте-о-котором-нельзя-говорить также выложен обзор подписчика - там много интересных и полезных подробностей.
19
Нравится
9
Привет! Полагаю, большинство из вас уже знакомы с компанией Esperion Therapeutics $ESPR. А мое с ней знакомство произошло совсем недавно 😅. Терапевтическая область: сердечно сосудистые заболевания (атеросклероз) Капитализация (06.05.22): $362 млн, кэш: $268.5 млн, обязательства: $578 млн Сотрудники (06.05.22): 218 Год основания: 1998 Фокус компании: Разработка средств, способствующих снижению уровня липопротеинов низкой плотности (ЛПНП). 📖 Повышенный уровень ЛПНП, которые являются основными переносчиками холестерина, считается фактором риска развития сердечно-сосудистых заболеваний, сопровождающихся атеросклерозом. ✅ Основная разработка Esperion - бемпедоевая кислота (bempedoic acid, ETC-1002), которая является источником двух продуктов: NEXLETOL® и NEXLIZET® (бемпедоевая кислота в комбинации с эзетимибом). Клинические исследования ➡️ В КИ CLEAR Outcomes (n = 14014 пациента 32-х стран) Esperion поставили вопрос: способно ли снижение уровня холестерина ЛПНП с использованием бемпедоевой кислоты повлиять на риск возникновения сердечно-сосудистых осложнений у пациентов с непереносимостью статинов? 📢 Планируемая дата завершения: декабрь 2022, оглашение результатов ожидается в 1 квартале 2023. В случае успеха, положительные результаты данного КИ лягут в основу заявки на расширение (или обновление) показаний к назначению бемпедоевой кислоты как средства для снижения риска развития сердечно-сосудистых осложнений в США, Европе и других странах. В этом случае заявку компания планирует подать во второй половине 2023. ✅ Однозначные выводы сделать не вышло (подробно - в полном обзоре ( https://telegra.ph/Obzor-Esperion-Therapeutics-Live-05-06 ): вероятность успеха КИ CLEAR Outcomes довольно высока, но и риск доп. выпуска акций в 1 половине 2023 тоже. 🤔 Рынок сейчас нестабильный, но если б не это можно было бы сделать ставку на рост к публикации данных этого КИ. А вы что думаете? Пишите 💬 или в чат.
18
Нравится
6
Привет! Пришло время поближе познакомиться с Iovance Biotherapeutics, $IOVA. Терапевтическая область: иммуноонкология Капитализация (04.05.22): $2.5 млрд На 31 декабря 2021: кэш: $275.9 млн, обязательства: $41.9 млн Сотрудники (04.05.22): 319 Год основания: 2007 🔄 Фокус компании: разработка иммунотерапии рака на базе инфильтрирующих опухоль лимфоцитов (tumor infiltrating lymphocytes, TIL, также называется Т-клеточной терапией). 📖 TIL - это лимфоциты, которые распознают раковые клетки, скапливаются вокруг и растворяют клетки опухоли. Проблема в том, что раковые клетки быстро адаптируются. Т-клеточная терапия, которую разрабатывает Iovance - это собственные клетки пациента, которые извлекают, активируют вне организма (ex vivo) и вводят обратно. Такое лечение проводится всего один раз. 📍Перед таким вмешательством больного нужно подготовить, разрушив все его лимфоциты, а после введения TIL требуются инфузии интерлейкина-2 (активирует TIL). 💊 В пайплайне компании 5 разработок, 3 из которых на клинической стадии исследований. Основные кандидаты - LN-144 (lifileucel) и LN-145 изучаются отдельно и в комбинациях в качестве лечения 4 видов рака (меланома, рак шейки матки, немелкоклеточный рак легкого, плоскоклеточный рак области головы и шеи). Iovance наиболее продвинулась в изучении использования lifileucel у пациентов с запущенной меланомой. Частота общего ответа при использовании стандартной химиотерапии у пациентов, которым не помогает первая линия всего 4-10%, так что 36% после лечения lifileucel (открытое КИ 2 фазы C-144-01, n = 66) выглядят довольно неплохо. 📍 Lifileucel для лечения запущенной миеломы имеет статус орфанного лекарства и приоритетный статус рассмотрения от FDA. 📢 Ближайшая важная новость компании (если не считать завтрашний квартальный отчет) - встреча с FDA по поводу BLA (заявка на маркетинг биопрепарата), она запланирована на июль 2022. А уже в августе 2022 компания ожидает закончить подачу BLA. Более полный обзор можно почитать здесь: https://telegra.ph/Obzor-Iovance-Biotherapeutics-Live-05-01. Расскажите и вы, чем заинтересовала эта компания? Пишите 💬 или в чат.
14
Нравится
1
Даты #PDUFA для битехов, акции которых доступны для не квалов, в мае: 28 мая Расширение показаний комбинации ипилимумаба (ipilimumab, Yervoy® - антитело против CTLA-4) с ниволумабом (nivolumab, OPDIVO® - антитело против PD-1, оба препарата - ингибиторы контрольных точек компании $BMY, Bristol-Myers Squibb) или стандартной химиотерапией для лечения запущенного плоскоклеточного рака пищевода. 29 мая AT-GAA – это двухкомпонентное лечение, разработанное Amicus Therapeutics ( $FOLD ), для пациентов с болезнью Помпе: ципаглюкозидаза альфа (cipaglucosidase alfa, ATB200 препарат ферментной заместительной терапии) и миглустат (miglustat, AT2221 – стабилизирует ципаглюкозидазу альфа). Для коммерциализации AT-GAA поданы две заявки в FDA по каждому из компонентов, PDUFA назначены на 29 мая и 29 июля. ➡️ И один перенос: 20 мая -> 19 августа: перенос решения по бетицелу (BETI-CEL, betibeglogene autotemcel, $BLUE, Bluebird bio). Это генная терапия на основе лентивирусного вектора. Содержит функциональный ген бета-глобина (кодирует белок для построения бета-цепи гемоглобина) и предназначен для для лечения бета-таласемии у пациентов, которым необходимы постоянные переливания крови. Ранее FDA запросило дополнительную информацию по КИ, интересно, чем все закончится. Пишите 💬 или в чат, если что-то из этого списка вам интересно - попробуем оценить шансы на одобрение.
18
Нравится
5
Всем привет! Посмотрим, какие решения были приняты FDA по намеченным в апреле датам #PDUFA (все препараты биотехов, акции которых доступны для не квалов). ➡️ 5 из 8 заявок были одобрены. Правда новый препарат был только один - мавакамтен компании Bristol-Myers, обозревали НЕ здесь. Так же есть 1 отказ и 2 переноса. 1 апреля -> 1 июля: перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, $MRK, Merck 14 апреля -> 14 июля: перенос решения по вутрисирану $ALNY, Alnylam Pharmaceuticals. 30 апреля: Axsome Therapeutics ( $AXSM ) получила CRL по заявке на маркенинг AXS-07 для купирования приступа мигрени. 22 апреля компания в форме 8-К предупредила, что ждет именно такое решение, новость обсуждали в чате. Причина отказа была связана не с эффективностью или безопасностью, которые у нового лекарства не ахти, но в порядке (обозревали тоже НЕ здесь), а с недостатком данных в разделе заявки "Химия, производство и контроль". Этот раздел включает описание синтеза и производства нового лекарства, его физических и химических свойств, а также тестов, которые использовались для контроля качества. Axsome считает, что вопросы, поднятые в CRL, можно решить и намеревается указать возможные сроки для повторной подачи после консультации с FDA. Но очевидно, что компания не договаривает что-то и нам и FDA. 🤔 Напомню, что в августе 2021 при рассмотрении заявки на маркетинг AXS-05 для лечения большого депрессивного расстройства тоже были выявлены недостатки в разделе "Химия, производство и контроль" (тогда дату PDUFA перенесли, а решение, кстати, ждем во 2 квартале 2022). История, выходит, повторяется, но почему-то Axsome не смогла заранее предотвратить схожие проблемы с AXS-07. Уж не связано ли это с тем, что оба AXS-05 и AXS-07 - это комбинации уже существующих на рынке лекарств? #новости_фарма
10
Нравится
14
Привет! Путем голосования вы выбрали компанию Compugen и обзор по ней готов 👌Как вам наша демократия? Компания: Compugen, $CGEN Терапевтическая область: иммунология Капитализация (27.04.22): $197 млн На 31 декабря 2021: Кэш: $118 млн, обязательства: $17 млн. Сотрудники (27.04.22): 73 Год основания: 1993 💻 Фокус компании: разработка иммунотерапии рака с использованием вычислительных моделей. Новые мишени, обнаруженные Compugen - это контрольные точки иммунного ответа PVRIG, TIGIT и ILDR2. Блокада этих рецепторов может способствовать усилению противоопухолевой активности иммунных клеток. Для каждой из этих мишеней разрабатываются антитела, способные их связывать и блокировать - ингибиторы контрольных точек. Особая надежда на усиленный эффект тройной комбинации - антител против PVRIG, TIGIT и PD-1. 💊 COM701 (антитело против PVRIG) изучается отдельно и в комбинации с ниволумабом (nivolumab, OPDIVO® - антитело против PD-1) и BMS-986207 (антитело против TIGIT) компании Bristol Myers Squibb ( $BMY ), 💊 COM902 - отдельно и в сочетании с COM701. 💊 Другие разработки компания передала AstraZeneca ( $AZN - AZD2936) и Bayer ( $BAYN@DE - bapotulimab). 📢 Все исследования сейчас в фазе 1 или 1/2, ближайшие результаты по ним ожидаются осенью. Предварительные данные есть только по COM701, но их пока недостаточно, чтобы делать выводы. Полный обзор можно почитать здесь: https://telegra.ph/Obzor-Compugen-Live-04-24. А краткий вывод следующий: ✅ Первые ингибиторы контрольных точек, а именно CTLA-4 (ипилимумаб - Yervoy®, $BMY, Bristol-Myers Squibb) и PD-1 (пембролизумаб - KEYTRUDA® от $MRK, Merck) произвели революцию в онкологии. В то же время Compugen свои новые ингибиторы контрольных точек разрабатывает в основном для двойных и тройных комбинаций с тем же антителом против PD-1. Поэтому, ИМХО, очередной революции ждать не стоит, но захвата хорошей доли рынка в случае успеха - вполне. Только вот будет ли успех до завершения КИ 1-2 фаз предсказать невозможно. Думаю вернуться к ней в начале 2023 и проанализировать первые клинические находки, там перспективы будут яснее. 🤔 Расскажите и вы, чем к Compugen вызван такой интерес? Пишите 💬 или в чат. #фарма_для_чайников
33
Нравится
8
Уфф, наконец, с меня сняли бан) Оказывается не всем здесь можно приглашать подписчиков послушать мнение коллеги и свое. Я о нашей онлайн встрече с Dogtor в прошлую субботу. Привожу кратко (так как информации было много) сводку того, что написать здесь не было возможности (аж 6 дней 😶): ➡️ Спасибо всем, кто принял участие в обсуждении антидепрессантов и перспектив четырех биотехов, которые занимаются их разработками! Было очень интересно! В презентации под слайдами привожу даже немного больше информации, чем успели обсудить, так что, кто пропустил - не расстраивайтесь. ➡️ Обновили нашу базу информационных ресурсов (список основных сайтов и других источников, которые можно использовать для сбора и анализа информации о биотехах и фарм компаниях – в закрепленных сообщениях). ➡️ Рассмотрели, что из себя представляет AXS-07 (Axsome Therapeutics, $AXSM), так как близится дата решения FDA - 30 апреля 2022. ✅ В целом, AXS-07 выглядит как еще один препарат для купирования приступа мигрени, который особо не лучше имеющихся на рынке (есть некоторые преимущества перед ризатриптаном, но по основному показателю эффективности - купирование боли через 2 часа уступает и ризатриптану и более эффективному элетриптану). Тем не менее, это вряд ли может стать причиной отказа FDA: шансов за одобрение - больше. ➡️ Обсудили новости BioXcel Therapeutics $BTAI (компания объявила об основании отдельной дочерней компании OnkosXcel Therapeutics и заключила соглашение с Oaktree и Qatar Investment Authority, по которому получит до 260 млн$ для поддержки продвижения IGALMI™); Cassava Sciences $SAVA (вышла новая статья о их вероятном мошенничестве); Axsome Therapeutics $AXSM (компания согласилась с постмаркетинговыми требованиями/обязательствами, предложенными FDA по AXS-05 (для лечения большого депрессивного расстройства) и о том, что решение по нему будет объявлено во 2 квартале 2022). 📍По последней новости: важно понимать, что это могут быть как требования проведения КИ 4 фазы, для дальнейшего подтверждения эффективности, так и условия, которые могут ограничить распространение или использование лекарства. Есть еще варианты? Хороших пока не приходит на ум... ➡️ Прочитали вторую главу книги Питера Гётше, одного из основателей Кокрейновского сообщества, "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность". Там привожу несколько интересных тезисов, самые горячие обсуждения в чате вызвал тот, что об отсутствии доказательств эффективности противовирусных препаратов. ➡️ Рассмотрели пристально PRAX-114 компании Praxis Precision Medicine $PRAX. 📍У PRAX-114 тот же механизм действия, что и у зуранолона (Sage Therapeutics $SAGE), но есть особенности, которые дают некоторые преимущества. Результаты по основным КИ (Aria и Acapella) ожидаются в июне 2022. Лично у меня есть вопросы к Praxis, которые не дают покоя. Сложилось впечатление, что компания что-то недоговаривает. ➡️ Рассмотрели шансы на одобрение FDA мавакамтена (Bristol-Myers $BMY) – это первый в своем классе препарат с уникальным действием для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии. ✅ В целом причин для отказа я не вижу. С момента подачи NDA были опубликованы результаты других КИ (VALOR, EXPLORER-LTE), также подтверждающих пользу мавакамтена. В отличие от FDA мне REMS оценить не удалось, но компании нет предпосылок не доверять. ➡️ Выбрали компанию, обзор которой сделаю на следующей неделе (к сожалению, она у меня будет сильно загружена, поэтому только одну). В бане скучно, скажу я вам. Ни лайкнуть, ни оставить в комменте свое экспертное мнение 😜, при этом информация накапливается, а делиться ей с вами не могу. Что ж буду знать, что здесь не обо всем можно писать 😔... (Хорошо есть основное место, где все эти посты появились вовремя) Хороших выходных!
32
Нравится
15
Привет! Мы раньше упоминали ее вскользь, но пора познакомиться подробнее, так что, сегодня о компании $TGTX, TG Therapeutics. Терапевтическая область: онкология (онкогематология), аутоиммунные заболевания Капитализация (13.04.22): 1.35 млрд $ На 31 декабря 2021: кэш 350 млн $, траты на R&D 62.6 млн $/квартал (222.6 млн $ за год) Сотрудники: 286 Год основания: 1993 🅱️ Фокус компании: Разработка препаратов, способных тормозить чрезмерный рост В-лимфоцитов. Такие лекарства могут помочь при лечении заболеваний, которые сопровождаются усиленным ростом и активностью В-клеток - это лимфомы и, вероятно, рассеянный склероз. ✅ Есть продукт - умбралисиб (UKONIQ™, таблетки для приема внутрь) - препарат второй линии терапии некоторых B-клеточных лимфом. В пайплайне TG 10 программ, 9 (4 молекулы) из которых на клинической стадии. 💊 Основная разработка - ублитуксимаб (ublituximab, TG-1101, антитело класса IgG1 против CD20 на В-клетках). U2 - комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) сейчас рассматривается FDA как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы, имеет статус Fast Track и орфанного лекарства. PDUFA была перенесена с 25 марта на 25 июня, так как в феврале 2022 года были запрошены данные по общей выживаемости (ОВ). Кроме того, на 22 апреля было назначено заседание Консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC). Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™. 📍 Основные вопросы будут касаться соотношения риск/польза U2 - то есть, профиль безопасности и ОВ. Также комитет беспокоят дозы препаратов, выбранные для комбинации. 📍 Заявка NDA для U2 основана на данных КИ 3 фазы UNITY-CLL. К сожалению, TG Therapeutics не поделилась данными по ОВ, предоставленными FDA, с инвесторами (видимо, они "не очень"), сообщила лишь, что смертность в лечебной группе оказалась несколько больше (статистически незначимо) и что дополнительные смерти могут быть связаны с COVID-19. Если их исключить, ОВ не отличается между группами. Стоит отметить, что отсутствие значимых различий указывает на отсутствие эффекта U2 на ОВ 🤷🏼. Что касается эффективности комбинации: ➕ Выживаемость без прогрессирования (PFS) была достигнута (медиана 31.9 мес против 17.9 мес в контрольной группе) при медиане наблюдения 36.7 мес. ➕ Общая частота ответа составила 83% (в контрольной группе - 68.7%, p<0.001), включая полный ответ у 5% ➖ Безопасность у обоих препаратов не радует: в нескольких КИ сообщается о частых нежелательных явлениях, при назначении UKONIQ™, например, они случаются у 99% участников, при этом у четверти пациентов - серьезные. ❗️ В настоящее время все КИ умбралисиба и ублитуксимаба с участием пациентов с хроническим лимфолейкозом и неходжкинской лимфомой частично приостановлены. 📍 Ублитуксимаб также разрабатывается для лечения рассеянного склероза. BLA на рассмотрении FDA и PDUFA назначена на 28 сентября. Рассмотрим ее отдельно, ближе к делу. ✅ Полный обзор здесь: https://telegra.ph/Obzor-TG-Therapeutics-04-08 Краткий вывод: У компании очень узкий фокус, но хорошая фундаментальная база научной идеи и широкий пайплайн. Тем не менее, ИМХО, тут страдает и финансовая часть (кэша - на год или даже меньше, а стоит компания дорого), и клиническая (невозможно оценить отношение риск/польза, проблемы с безопасностью). Так как мне не известны все данные, которые получили FDA, решение комитета предсказать не берусь. 💬 Среди вас есть те, кто держит акции $TGTX? Какие мысли? #фарма_для_чайников
14
Нравится
20
Привет! Как договорились в чате, разбираю основные текущие разработки $AFMD Affimed. Чего ждать от компании дальше? 💊 AFM13 изучают отдельно и в комбинации для лечения различных лимфом. Используется биомаркер предсказывающий ответ на лечение (почему это важно - ниже в ленте). ➡️ В КИ 2 фазы REDIRECT закончен набор пациентов. Результаты (безопасность, частота ответа) ожидаются во 2 половине 2022. ➡️ В КИ 1/2 фазы AFM13-104 AFM13 изучают в комбинации с NK-клетками для лечения лимфом. 📍Трансплантация клеток чревата опасным осложнением - реакцией «трансплантат против хозяина». Поэтому предварительно проводят терапию, подавляющую иммунный ответ. - предыдущие результаты сохраняются: лечение дает 100% ответ 🤩! - на AACR (8-13 апреля 2022) сообщили и обновленные данные (добавили 1️⃣ пациента и второй цикл лечения): полный ответ произошел у 8/13 (62%) после двух циклов терапии (ранее сообщалось об ответе у 5/12 (42%) после первого цикла терапии). - из побочек - только реакции на укол (но это без учета побочек предварительной иммуносупрессии). - планируется добрать до 40 пациентов и провести 4 цикла терапии. Апдейт обещали во второй половине 2022 🧐 Результаты впечатляющие, но взглянем через призму скепсиса: - выборка пока крайне мала и следующие 10 пациентов могут полностью изменить картину; - частота полного ответа увеличилась, но после 2 цикла терапии: больше циклов = больше побочек от иммуносупрессии; - нужен контроль, чтобы понять, что именно помогло пациентам: иммуносупрессивная химиотерапия, NK клетки с AFM13 или только все это вместе. 💊 AFM24 участвует в трех исследованиях в качестве терапии солидных опухолей. Биомаркером служит экспрессия EGFR. ➡️ В КИ фазы 1/2a фазы изучают монотерапию AFM24: - На AACR сообщается, что первая цель достигнута - нашли оптимальную дозу. - стабилизация заболевания была наилучшим ответом у 8 из 24 (33%) пациентов (скромно); - основные побочки - снова реакции в месте введения, но также были тошнота и головная боль. ➡️ Также AFM24 исследуют в комбинации атезолизумабом (Tecentriq®, Roche) и с SNK-01 (NKGen Biotech) у пациентов с немелкоклеточным раком легкого, раком желудка, поджелудочной железы, плоскоклеточным раком области головы и шеи и колоректальным раком. Результатов пока нет. 📢 По КИ AFM24 компания обещала апдейт также во второй половине 2022. ✅ Полный обзор - здесь: https://telegra.ph/Obzor-Affimed-NV-Live-04-11 Краткий вывод: очень интересная история на 1-2 года, за которой определенно стоит следить. Основной риск сейчас - растущий пиар и хайп, что чревато переоценкой препарата, да и компании в целом. PS Кстати, решили с Догтором устроить стрим в это воскресенье 😎 Примете участие в выборе темы? (голосовалка в месте-о-котором-здесь-нельзя-говорить)
28
Нравится
6
Всем привет! Идёт 4 день крупнейшей конференции онкологов AACR. Многие компании уже сообщили новые данные своих исследований, так что неплохо бы разобраться, как их читать. Каждая компания норовит выставить свои результаты так, чтобы они казались бомбическими и сулящими 🚀. Об этом как раз пишет Питер Гётше, член Кокрейновского сообщества, в своей книге "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность", которую мне недавно посоветовали почитать, еще раз огромное спасибо! Буду делиться тезисами 🤓 Но вернемся к AACR. Перед изучением данных пресс-релиза нужно настроить свой взгляд скептически и приготовиться к скрупулёзной оценке. Ведь если мы хотим обыграть новость, надо понимать, чего ждал рынок и дождался ли он этого. ➡️ У каждой фазы КИ есть своя цель, вспомнить их можно здесь https://www.tinkoff.ru/invest/social/profile/t0chka/0fa44536-edc7-4ccb-93cb-9cba5f9bd054?utm_source=share В первую очередь, стоит осознать на каком этапе сейчас новое лекарство и оценить достигнута ли поставленная цель. ➡️ В каждой области есть свои специфические клинические исходы - показатели, на которые ориентируются исследователи, чтобы составить представление об эффективности нового лекарства. В онкологии это: Частота общего ответа (objective response rate, ORR) - % пациентов, у которых опухоль исчезла полностью или уменьшилась. Этот исход дополняют данными о % пациентов, достигнувших полного (complete responses, CR) и частичного ответа (partial response, PR). Часто сообщают уже на 2 фазе КИ, которые иногда проводят без контроля. ❗️ Чем выше % и чем больше вклад в него пациентов с полным ответом – тем лучше. Обязательными конечными точками 3 фазы являются надежные объективные показатели - выживаемость без прогрессирования (progression free survival, PFS) и общая выживаемость (overall survival, OS). PFS - это время от начала исследования до даты прогрессирования болезни или смерти пациента. Данные о PFS могут начать собирать уже на 2 фазе, которая потом может «перейти» в 3-ю. OS - время от начала исследования до смерти пациента. Это «золотой стандарт» оценки эффективности в КИ 3 фазы, признанный FDA. Учитываются только умершие пациенты, причем причина смерти - не важна. Иногда рассчитывается % выживших за определенный период времени (стандарт - 5-ти летняя выживаемость, но часто сообщают и 2-х летнюю). OS требует намного больше времени для оценки, чем другие исходы, поэтому компании часто подают заявки на маркетинг (NDA) без данных об OS для ускоренного одобрения (accelerated approval). При этом должен быть показан хороший эффект препарата на другие показатели (частота общего ответа и упомянутая выше PFS). ❗️ Эффект лекарства на PFS и OS можно с уверенностью трактовать как положительный, только если есть значимые различия с контрольной группой. ➡️ Итак, из интересных результатов на сегодня: Blueprint Medicines Corporation ( $BPMC ) рассказала о своем BLU-945 (КИ фазы 1/2 SYMPHONY) для лечения немелкоклеточного рака легкого с мутацией EGFR. Пресс-релиз: https://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-blu-945-proof-concept-data Affimed N.V. ( $AFMD ) - об эффектах комбинации AFM13 с донорскими NK клетками (немного обсудили вчера в чате) у пациентов с разными лимфомами и о монотерапии AFM24 при опухолях, экспрессирующих EGFR. Пресс-релиз по AFM13: https://www.affimed.com/affimed-presents-updated-clinical-data-from-phase-1-2-study-of-afm13-precomplexed-with-cord-blood-derived-nk-cells-at-aacr-annual-meeting/ Пресс-релиз по AFM24: https://www.affimed.com/affimed-presents-findings-from-the-dose-escalation-phase-of-the-first-in-human-study-of-afm24-in-patients-with-egfr-positive-solid-tumors/ Большинство же новостей касались доклиники. Реакция на них скорее зависит от хайпа, чем от чего-то еще, поэтому о них не пишу. 💬 Если что не понятно из новостей - спрашивайте! #фарма_для_чайников
20
Нравится
8
​​Привет! В тему к крупнейшей онкологической конференции AACR (8-13 апреля), о которой пишет @Dogtor Разработки для лечения рака составляют около трети от всех, имеющихся в пайплайнах компаний. Как мы обнаружили ранее, частота одобрений у лекарств против рака, вступивших 1 фазу КИ, по данным 1993-2015 года была всего 9% (при средней для всех препаратов 14%). По последним данным (2021Q4) эта цифра составляет всего около 4% 😱, при этом вероятность продвижения на рынок с 3 фазы - примерно 30%. Тем не менее, количество исследований в онкологии неуклонно растет, а методы - совершенствуются, как ни в одной другой области. В том числе все чаще используются биомаркеры. Биомаркер - это любой биологический параметр, который можно измерить и который является индикатором заболевания или лучшего ответа на терапию. ❗️Вероятность одобрения противоопухолевых средств, исследование которых проводилось с использованием биомаркеров, может достигать 40%! Наиболее перспективные терапевтические области при использовании биомаркеров - рак печени и рак крови (острые лейкемии и Ходжкинская лимфома, множественная миелома - см. картинку, для сравнения там пунктирная линия - это 14%, то есть средняя частота одобрения нового лекарства). Кто же ими занимается? Если не брать Биг Фарму, то оказалось, что не так-то просто найти пример 😵‍💫. В общем, пока могу привести только AFM13 ( $AFMD, Affimed - не зря за ним следит Dogtor) и NTLA-5001 ( $NTLA, Intellia Therapeutics). 💊 AFM13 активирует клетки иммунной системы для нацеливания на клетки опухоли, на которых присутствует рецептор CD30. Так вот, в исследование включают только пациентов с разными лимфомами, для которых наличие CD30 подтверждено результатами биопсии. 💊 NTLA-5001 – (TCR)-T клеточная терапия, разработанная с использованием CRISPR/Cas9. Мишенью являются антигены Вильмса, которые часто экспрессируются на пораженных клетках при острой миелоидной лейкемии. В КИ включаются только пациенты с определенной мутацией HLA-A(02:01), наличие которой предсказывает лучший ответ на лечение Чтобы узнать, используются ли в исследовании биомаркеры (а значит у этого исследования выше шанс на успех), можно посмотреть критерии включения пациентов на clinicaltrials. Насколько лайфхаков по использованию этой базы данных КИ можно найти у меня в ленте: https://www.tinkoff.ru/invest/social/profile/t0chka/9fb118e1-4cf9-4adf-9f15-9f2180b98e9e?utm_source=share #фарма_для_чайников #прояви_себя_в_пульсе #пульс_оцени #учу_в_пульсе
36
Нравится
3
Всем привет! Сводка событий апреля ( #PDUFA ). ➡️ Опять с запозданием 😳, так что начнем с итогов первой недели. 1 апреля Одобрено расширение показаний Yescarta® ( $GILD, Gilead Company). Йескарта (Yescarta®, axicabtagene ciloleucel) - это лекарство на основе CAR T для лечения второй лини В-клеточной лимфомы. Можно назначать пациентам, которым не помогает химиоиммунотерапия первой линии. 5 апреля Одобрен BXCL501 (IGALMI™, $BTAI, BioXcel Therapeutics) для лечения ажитации на фоне биполярного расстройства и шизофрении. ➡️ Что еще намечается? 14 апреля Вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, $ALNY, Alnylam Pharmaceuticals) препарат на основе РНК-интерференции, способный подавлять экспрессию гена, который вызывает транстиретиновый амилоидоз (ATTR-амилоидоз). 21 апреля Расширение показаний ZERBAXA® (ceftolozane и tazobactam - комбинация антибиотика и средства, подавляющего действие β-лактамаз бактерий, что ослабляет их защиту) компании $MRK, Merk для лечения осложненных инфекции мочеполовой системы у детей (кстати, он был недавно отозван с рынка из-за нарушения стерильности). 22 апреля (как исключение, не PDUFA) Заседание консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC), где обсудят U2. Это комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) компании $TGTX, TG Therapeutics, которая сейчас на рассмотрении как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы. Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™, который был одобрен в рамках ускоренной процедуры (accelerated approval) 😵. Скоро о нем расскажу отдельно. 28 апреля Мавакамтен (mavacamten, MYK-461, $BMY, Bristol-Myers) - малая молекула, способная снижать сократимость сердечной мышцы, рассматривается для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (наследственное заболевание сердца). 29 апреля Расширение показаний вилоксазина (viloxazine, Qelbree™, $SUPN, Supernus Pharmaceuticals) для лечения синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ) у взрослых. Это антидепрессант, который в апреле 2021 был одобрен для терапии СДВГ у детей 6-17 лет. 30 апреля AXS-07 (комбинация meloxicam и rizatriptan, $AXSM, Axsome Therapeutics) для лечения острого приступа мигрени. Мелоксикам это старый противовоспалительный препарат, и он, кстати, входит в комбинацию Zynrelef (bupivacaine и meloxicam), разработанную $HRTX, Heron Therapeutics для лечения послеоперационной боли 😃. А ризатриптан уже давно применяется для лечения мигрени, он был разработан Merck еще в 1995. ➡️ Был также один перенос: 1 апреля -> 1 июля (перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, $MRK, Merck) Ваксневанс (пневмококковая 15-валентная конъюгированная вакцина) - предназначен для профилактики заболеваний, вызываемых Streptococcus pneumoniae некоторых серотипов у взрослых в возрасте 18 лет и старше. Рассматривается возможность назначения вакцины детям. ✅ Кстати, в марте у нас было намечено 5 дат PDUFA. В итоге: 4 одобрения и 1 перенос (расширение показаний Reblozyl® компании $BMY, Bristol Myers Squibb перенесено на 3 месяца). Пишите 💬 или в чат, если что-то из того списка вам интересно - попробуем оценить шансы на одобрение! Про AXS-07 уже договорились - на следующей неделе про него опубликую обзор. #новости_фарма #пульс_оцени #прояви_себя_в_пульсе
25
Нравится
8
Итак, поздравляю, всех кто ждал и верил! BXCL501 компании $BTAI (BioXcel Therapeutics) получил одобрение FDA. Хотя возможно рано еще поздравлять, что будет с ценой акций к открытию биржи? ✅ BXCL501 под торговым наименованием IGALMI™ выйдет на рынок уже в этом квартале и пациенты с шизофренией или биполярным расстройством и легкой, умеренной или даже тяжелой (🤯) ажитацией смогут принимать его самостоятельно, НО под присмотром мед. работника. 📢 Cледующие новости, вероятно, подача заявки в EMA и результаты КИ этого препарата у пациентов с деменцией. 😒 Еще кое-что на заметку: в инструкции указано о таких побочках как снижение артериального давления и замедление сердцебиения. Они свойственны дексмедетомидину при внутривенном введении. Частота первого в инструкции IGALMI™ - 18%, 16%, и 9% в группах 180 мг, 120 мг и плацебо, соответственно. При этом в КИ SERENITY II была указана частота 5%, 6% и 0%... В пресс-релизе об обоих КИ (SERENITY I и II) оба этих побочных эффекта не указаны вовсе. А в итоге, в инструкции предупреждение и необходим контроль состояния пациента в первые часы после приема. «Избегайте использования IGALMI у пациентов с артериальной гипотензией, ортостатической гипотензией, выраженной блокадой сердца, тяжелой дисфункцией желудочков или обмороками в анамнезе. После введения IGALMI пациенты должны быть адекватно гидратированы и должны сидеть или лежать до тех пор, пока жизненные показатели не будут в пределах нормы.» Вот такая вот BioXcel Therapeutics 🤷🏼 __________________________________________ Об одобрении: https://ir.bioxceltherapeutics.com/news-releases/news-release-details/bioxcel-therapeutics-announces-fda-approval-igalmitm Инструкция: https://pi.bioxceltherapeutics.com/igalmi-pi.pdf Результаты КИ SERENITY II: https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2789315?guestAccessKey=6e5bce40-d6db-4c06-8611-c8bdd4a0d23d&utm_source=For_The_Media&utm_medium=referral&utm_campaign=ftm_links&utm_content=tfl&utm_term=022222 Пресс-релиз об обоих КИ: https://www.globenewswire.com/news-release/2020/07/20/2064253/0/en/BioXcel-Therapeutics-Announces-Primary-and-Secondary-Endpoints-Met-in-Two-Pivotal-Phase-3-Trials-of-BXCL501-for-the-Acute-Treatment-of-Agitation-in-Patients-with-Schizophrenia-and-.html
25
Нравится
43
Всем привет! Сегодня познакомимся с $FULC Fulcrum Therapeutics - еще один биотех, который использует технологии искусственного интеллекта. Терапевтическая область: генетические заболевания Капитализация: 0.96 млрд $ Сотрудники: 104 (данные на момент публикации) Год основания: 2015 Фокус компании: платформа FulcrumSeekTM, которая подразумевает использование данных секвенирования, биомаркеров, клеточных моделей и ИИ (в том числе, машинное обучение) для обнаружения мишеней, способных модулировать экспрессию генов, участвующих в развитии определенных заболеваний. 💊 Лосмапимод (losmapimod, GW856553X) - это разработка, приобретенная у GlaxoSmithKline. Его исследовали для лечения больных с заболеваниями сердечно-сосудистой системы, легких, почек, с ревматоидным артритом и даже с депрессией, но эффекта не увидели. Сейчас Fulcrum Therapeutics изучает возможность лечения лосмапимодом плече-лопаточно-лицевой миопатии (форма миопатии Ландузи-Дежерина, FSHD), так как это ингибитор киназ p38α/β MAPK. 📖 Выключение этих киназ подавляет экспрессию гена DUX4 , которая ненормально повышена при данной миопатии. Проблема в том, что выключение p38 может привести и к обратному эффекту - нарушению образования мышечной ткани. А еще p38 играет важную роль во многих других процессах, вмешательство в которые чревато, поэтому очень важны будут результаты долгосрочного наблюдения. Но пока у препарата проблемы только с эффективностью. В КИ 2b фазы ReDUX4 (n = 80) подавление экспрессии DUX4 (первичная конечная точка и основной биомаркер эффективности) не подтвердилось. Хотя, некоторые положительные эффекты все же были, поэтому КИ продолжили. 📢 Во 2 квартале 2022 ожидается начало 3 фазы REACH. Дизайн был согласован с FDA. 🧐 Ранее, лосмапимодом, кстати, Fulcrum пытались лечить COVID-19. В целом молекула неоднозначная, а значит и риск сложно оценить. 💊 FTX-6058 - вторая разработка компании, проходит КИ 1b фазы, как средство для лечения серповидно-клеточной анемии. Это малая молекула (таблетка для приема внутрь), способная увеличивать синтез фетального гемоглобина. В чем тут суть, а заодно и о конкурентах в виде генной терапии можно почитать здесь: https://telegra.ph/Obzor-Podhody-k-lecheniyu-serpovidnokletochnoj-anemii-12-22 📢 Промежуточные данные были положительные, а результаты 1b фазы ожидаются во 2 квартале 2022. Также планируется изучение FTX-6058 при других гемоглобинопатиях, для чего во 2 же квартале стартует КИ 1 фазы. #фарма_для_чайников ______________________________________________ Дисклеймер специально для хейтеров 😜: я не даю сигналов к покупке или продаже акций и мои посты не следует рассматривать как таковые, а потом намекать на мое причастие к сливу вашего депозита. Мои посты не претендуют и на всеобъемлющие обзоры компаний, вы же видите, здесь отсутствует финансовая составляющая. Я пишу о том, в чем хорошо разбираюсь - о фарме и биотехнологиях. Как использовать эту инфу или не использовать - каждый решает сам. А вот аргументированная критика помогает улучшить контент и весьма приветствуется 🤗.
15
Нравится
15
Привет! Хочу поделиться своим списком основных сайтов, которые можно использовать для сбора и анализа информации о биотехах и фарм компаниях. В него входят: ➡️ Базы данных лекарственных средств. Здесь можно найти информацию о механизме действия препарата и о его мишенях, например, посмотреть все вещества, которые взаимодействуют с определенным рецептором. ➡️ Базы данных клинических исследований (общемировая, США, с переводом на русский). ➡️ Общеобразовательные источники (Медицинские библиотеки, клинические рекомендации по лечению различных заболеваний). ➡️ FDA трекеры (можно посмотреть даты PDUFA, но имейте ввиду, их надо проверять, так как иногда их переносят или решение выносят раньше). ➡️ Источники новостей о фарме и биотехах. ➡️ Список телеграм-каналов/чатов, посвященных биотехнологиям, фармакологии, фармацевтике в контексте фондового рынка и не только. ➡️ Общие источники (ТА, финансовая информация, инсайдеры, скринеры, новости, аналитика и многое другое). Все ссылки там, где их можно удобно постить, не боясь, что тебя забанят (см. профиль).
17
Нравится
9
Хорошие новости! (и это не розыгрыш 😄) Сегодня компания $SAGE Sage Therapeutics сообщила положительные данные исследования 2 фазы LUMINARY, где SAGE-718 назначен 26 пациентам с легкой или умеренной деменцией на фоне болезни Альцгеймера на 14 дней. пресс-релиз: https://investor.sagerx.com/news-releases/news-release-details/sage-therapeutics-announces-presentation-promising-results-phase ➡️ Показано, что прием SAGE-718 на 14 день способствует улучшению когнитивных функций, а также обучения и памяти. ➡️ Кроме того, на 28 день наблюдалось значимое улучшение по шкале Montreal Cognitive Assessment (MoCA) (+2.3 балла, исходный балл был 15-24). ➡️ При этом сообщается о 8 случаях нежелательных явлений легкой или умеренной степени у 7 пациентов. ✅ Это хорошие результаты, но не стоит их переоценивать: LUMINARY - открытое исследование без контрольной группы, и курс лечения всего 2 недели. Но и цель 2 фазы - проверить саму возможность лечения того или иного состояния. Ждем подробности и оглашение дальнейших планов по данному направлению. 🎁 И еще кое-что для вас - решено делать обзоры компаний (и возможно другие обзоры тоже) - живыми. То есть, буду их обновлять при поступлении новой информации. Так у нас получится в конце концов что-то вроде брошюры инвестора с историей открытия и создания лекарств 🤩 В этом ключе обновлен мой старый обзор Sage Therapeutics https://telegra.ph/Sage-Therapeutics-noyabr-2021-12-07 Enjoy! #новости_фарма #антидепрессанты
16
Нравится
6
Привет! Сегодня про микробиотех - $SLDB Solid Biosciences Терапевтическая область: генетические_заболевания Капитализация: 133 млн $, кэш: 207.8 млн $, траты за 2021 год: 58.7 млн $ Сотрудники: 104 (данные на момент публикации) Год основания: 2013 📖 Миодистрофия Дюшена - орфанное (т.е. редкое) наследственное заболевание, которым страдает 0.02-0.03% мальчиков. Причина заболевания в мутациях, из-за которых перестает вырабатываться белок дистрофин. Этот белок отвечает за прочность мышечной ткани, соответственно, его отсутствие проявляется прогрессирующей мышечной слабостью, вплоть до потери возможности передвигаться и, в конце концов, дышать. 🧬 Фокус компании: Разработка генной терапии для лечения миодистрофии Дюшена. Генная терапия направлена на устранение причины заболевания - это искусственный ген микродистрофина, с которого в организме пациента должен синтезироваться нормальный белок (упрощенная версия дистрофина). Для доставки гена используют аденоассоциированные вирусы (AAV). 💊 SGT-001 - основной кандидат Solid Biosciences проходит 5-ти летнее КИ 1/2 фазы IGNITE DMD, следующий апдейт по которому ожидается в 1 половине 2022 года (9 пациентов, всего планируется 16). Остальные разработки (SGT-003 и вторая пока без названия, изучается в сотрудничестве с Ultragenyx) отличаются использованием AAV нового поколения. ➡️ Специфические лекарства для миодистрофии Дюшена существуют, это аталурен (ataluren, Translarna®, разработан компанией $PTCT, PTC Therapeutics) и вилтоларсен (viltolarsen, Viltepso®, NS Pharma), а также eteplirsen (EXONDYS 51), golodirsen (VYONDYS 53), casimersen (AMONDYS 45) компании $SRPT, Sarepta Therapeutics. Это все терапия на основе РНК, она подходит только детям с определенными мутациями и не лечит, а лишь стабилизирует заболевание. У Sarepta Therapeutics, кстати, еще 11 кандидатов этой же группы, 4 программы генной терапии и еще 2 разработки, направленные на редактирование генома. Самые продвинутые конкуренты - delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001, $SRPT) и fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926) $PFE, Pfizer - тоже генная терапия, в основе которой доставка микродистрофина с использованием AAV. Оба проходят сейчас КИ 3 фазы. КИ 3 фазы Pfizer пока приостановлено из за проблем с измерением эффективности (в течение года они скорее всего разрешатся). В другом КИ 1b фазы 1 пациент, получивший наивысшую дозу - умер. КИ 3 фазы Sarepta (EMBARK) сейчас в ходу. Основные проблемы генной терапии: - целевая доставка гена именно в мышцы (огромное количество серьезных побочек возможно из-за попадания гена в другие органы); - микродистрофин - неполноценная версия дистрофина (но лучше чем ничего); - AAV можно ввести только пациенту, иммунная система которого с ним раньше не встречалась, и только один раз, а эффект генной терапии не пожизненный. ❗️ Если вам интересно, попробую сравнить SGT-001 с основными конкурентами. Но в целом, не вижу смысла покупать акции $SLDB до завершения 2 фазы, разве что для краткосрочных спекуляций. Новости дают по каждым 3-4 пациентам 1-2 раза в год и у каждой из компаний выше были проблемы с побочками (например, отказ почек).
32
Нравится
9
Друзья! Если кто еще не заполнил декларацию 3-НДФЛ, очень рекомендую налогового бота (цена - 99 р. или выше по желанию). Только что проверено лично - все просто, быстро и понятно. Мне кажется такие начинания стоит поддерживать, иначе как? Поэтому помогаю чем могу - респространяю 🤗. Бота можно найти у @DmitriyNazimov , подсказка на картинке 😉
10
Нравится
5
Привет! Хоть и с запозданием, уж не серчайте, рассмотрим перспективы кандидата на одобрение FDA от BioXcel Therapeutics. Дата PDUFA: 5 апреля 2022 (Fast Track) Препарат: BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film) Показание: Ажитация при шизофрении и биполярном расстройстве. Компания: $BTAI, BioXcel Therapeutics, Inc. Что лечит? 📖 Ажитация это двигательное беспокойство, которое сопровождается чувством тревоги и страха. Проявляется неконтролируемыми стереотипными движениями и эмоциональным возбуждением (от беспокойства до выраженной агрессии). Распространенность 📍2.4% населения страдает биполярным расстройством, около 0.5% - шизофренией. В США насчитывается около 10 млн пациентов. 📍 Примерно от четвертидо трети пациентов с шизофренией и биполярным расстройством испытывают около 2 эпизодов ажитации в год. 🤷🏼 BioXcel как-то насчитала 25 млн эпизодов в год… Что уже есть на рынке для этого заболевания? 📍 Т екущие схемы лечения включают психотерапию (попытка успокоить пациента словами) для ажитации легкой степени и назначение средств с седативным эффектом, при более тяжелый случаях. Но они либо в таблетках (эффект наступает медленно), либо в виде инъекций (вероятна агрессивная реакция пациента). Исключение - loxapine (ADASUVE® Alexza Pharmaceuticals) - аэрозоль для вдыхания, которому BXCL501 может стать достойным конкурентом агрессивная реакция пациента). Исключение - loxapine (ADASUVE® Alexza Pharmaceuticals) - аэрозоль для вдыхания, которому BXCL501 может стать достойным конкурентом. Что предлагает компания? BXCL501 - это дексмедетомидин для приема внутрь под язык. Эффект внутривенного дексмедетомидина напоминает естественный сон, а пробуждение реже, чем при использовании других средств, сопровождается делирием (помрачение сознания). Подача заявки в EMA планируется в 1 квартале 2022. Ответ FDA по текущей заявке планировался 5 января, но был перенесен на 3 месяца. На сколько понимаю, до этого был запрос FDA, касающийся анализа клинических данных. Что запрашивали компания не раскрыла. Клинические исследования (КИ) Заявка в FDA основана на результатах, полученных в двух КИ 3 фазы, проведенных на базе 15 центров США: SERENITY I (n = 381, ажитация на фоне шизофрении) и SERENITY II (n = 378 ажитация на фоне биполярного расстройства I или II типа); BXCL501 пациенты принимали самостоятельно, однократно. Эффект измеряли через 2 часа. ➕ BXCL501 приводил к облегчению симптомов ажитации (по шкале PEC) через 2 часа после приема (снижение балла на > 40% было у > 67% участников против ~35% в контрольных группах). Эффект проявлялся начиная с 20 минуты. ➖ Результаты основаны на однократном приеме лекарства, а оценка эффективности - только на субъективных шкалах оценки симптомов. ➖ Примерно у трети больных наблюдались побочные явления. Наиболее частый - сонливость - был почти у 1/5 пациентов. ➖ BXCL501 может быть непригоден в условиях оказания неотложной психиатрической помощи. Он скорее подойдет только пациентам, которые сами не против принять лекарство, а это легкая и умеренная степень ажитации. При легкой степени довольно часто помогает психотерапия. Сравним с конкурентом Тем не менее, эффективность одобренного ADASUVE® сопоставима: в КИ со схожим дизайном после однократного приема ADASUVE® ослаблял симптомы ажитации начиная с 10 минуты на сравнимое количество баллов. И побочные явления встречались так же часто - примерно у трети пациентов. Основной недостаток ADASUVE® в том, что он может вызывать бронхоспазм. Кроме того, ведутся исследования: BXCL501 для лечения ажитации при деменции (включая болезнь Альцгеймера), а также при алкогольной и опиоидной абстиненции. Планируется начало программы КИ BXCL501 в терапии ажитации на фоне большого депрессивного расстройства. ✅ Учитывая результаты основного конкурента, считаю, что одобрение вполне вероятно. Смущает правда, предыдущий запрос FDA, суть которого не ясна, и субъективность показателей эффективности. #PDUFA
35
Нравится
32
Привет! Поговорим немного о рисках, связанных с инвестициями в биотехнологические компании. ➡️ Как мы уже упоминали ранее (https://www.tinkoff.ru/invest/social/profile/t0chka/d5d32b26-9b4c-4abc-9c98-1277123d62a3?utm_source=share), из препаратов, допущенных к клиническим исследованиям (КИ), примерно через 10 лет около 12% (14% по самым оптимистичным оценкам) получают одобрение и выходят на рынок. При этом вероятность провала на каждой фазе КИ - разная. ✖️ Наибольшие риски на 2 фазе КИ, ведь здесь впервые оценивается способность препарата лечить конкретное заболевание. Средняя частота успеха КИ 2 фазы - 38%. ✔️ Наименьшие риски - когда все КИ успешно завершены и заявка на маркетинг (NDA) находится на рассмотрении FDA. Средняя частота одобрений составляет 89%. К сожалению реакция рынка на одобрение гораздо менее предсказуема. Вспомним тот же митапиват $AGIO 📉. ➡️ Кроме того, частота клинического успеха различается в разных терапевтических областях. Приведу среднюю частоту одобрений лекарств, вступивших в 1 фазу КИ. ✖️ Наибольшие риски провала в онкологии и психиатрии. Например, частота одобрений у лекарств против рака всего около 9%. Все потому, что в онкологии чаще чем в других областях происходит порвал 3 фазы КИ (всего 47% успеха). Из известных провалов 3 фазы после многообещающих результатов второй - brivanib для лечения рака печени компании $BMY, Bristol-Myers Squibb и figitumumab для терапии рака легкого ( $PFE, Pfizer). ✔️ Наибольшая частота успеха - среди вакцин портив инфекций - 33% (тут сразу на ум приходит $VIR, Vir biotechnology). А у лекарств для лечения заболеваний крови, глаз и опорно-двигательной системы частота одобрений 20-26%. Кстати, офтальмологией занимается, например, $AERI, Aerie Pharmaceuticals, гематологией - $GBT, Global Blood Therapeutics, а вот заболеваниями опорно-двигательной системы, похоже, только #бигфарма (например, $AMGN, Amgen). ➡️ Кроме того, в целом риск провала меньше у - орфанных препаратов (чем у обычных); - у новых лекарственных форм или комбинации с известными и одобренными лекарствами (чем у принципиально новых веществ); - у вакцин, кроме вакцин против рака (по сравнению со всеми остальными); - биопрепаратов, в особенности у антител (чем у малых молекул); Анализируя биотех перед покупкой акций, попробуйте оценить риски по этим пунктам. Это поможет осознать перспективы предлагаемого компанией лекарства. Конечно, это лишь самые основные факторы риска, и для каждого есть свои нюансы. Вся статистика основана на данных 1993-2015 гг. #фарма_для_чайников #учу_в_пульсе #прояви_себя_в_пульсе
28
Нравится
16
Всем привет! Сегодня рассмотрим $MDGL, Madrigal Pharmaceuticals Терапевтическая область: #гепатология Капитализация: 1.7 млрд $ Сотрудники: 71 (данные на момент публикации) Год основания: 2011 ⛳️ Фокус компании: Разработка одного единственного препарата для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) с фиброзом. Это ресметиром (resmetirom, MGL-3196) – таблетки для приема 1 раз в день. Ресметиром - селективный активатор рецептора гормона щитовидной железы β (THR). 📖 Трийодтиронин – гормон, который производят клетки щитовидной железы, он влияет почти на все физиологические процессы, в т. ч. обмен веществ. Трийодтиронин стимулирует выведение холестерина и липолиз (процесс расщепления жиров). Активация рецептора THR приводит к усилению синтеза трийодтиронина, но у него есть два подтипа: β – чаще встречается в печени и почках, а α - в сердце, поэтому активация THRα нежелательна, она может приводить к различным осложнениям. 💊 Ресметиром проходит программу испытаний, до завершения которой осталось получить лишь данные об эффективности согласно результатам биопсии печени в КИ MAESTRO-NASH (около 2000 пациентов) - ожидаются в 4 квартале 2022. В случае успеха компания планирует подавать NDA для ускоренного одобрения препарата. В КИ 3 фазы MAESTRO-NAFLD-1 (n = 1200) ресметиром показал хорошую переносимость и приемлемый профиль безопасности после 1 года лечения (52 недели). Кроме того, его назначение приводило к уменьшению жира в печени согласно данным МРТ (MRI-PDFF), снижению жесткости печени и значительному снижению в крови уровня атерогенных липидов, включая липопротеины низкой плотности, аполипопротеин B и триглицериды. Основной конкурент ресметирома - обетихолевая кислота (OCALIVA®, $ICPT, Intercept Pharmaceuticals), которая сейчас проходит 3 фазу по тому же показанию - НАСГ. Компанию Intercept разбирали здесь:https://www.tinkoff.ru/invest/social/profile/t0chka/5f518f4d-fee1-476a-8b20-283fbd87b5c6?utm_source=share #фарма_для_чайников #биотех_стартапы
Привет! Рассмотрим еще одну компанию с разработками для лечения заболеваний глаз - $AERI, Aerie Pharmaceuticals Терапевтическая область: офтальмология Капитализация: 0.43 млрд $ Сотрудники: 376 (данные на момент публикации) Год основания: 2005 ⏳ Фокус компании: В настоящее время компания активно изучает технологию доставки лекарств с замедленным высвобождением для внутриглазных имплантов. ✅ У Aerie есть два препарата для лечения повышенного внутриглазного давления (ВГД), в том числе у людей с открытоугольной глаукомой, одобренных в США и Европе: Rhopressa® (netarsudil, одобрен в 2017) - глазные капли (1 р/день), содержащие 0.02% нетарсудил. Это первый на рынке блокатор Rho-киназы (ROCK) и транспорта норэпинефрина. Rocklatan® (netarsudil/latanoprost, одобрен в 2019) - глазные капли (1 р/день), содержащие комбинацию нетарсудила с латанопростом (аналог простагландина F2α, на рынке с 1996 г). 📖 Повышенное ВГД является основным фактором риска потери зрения при глаукоме. Оно связано с затруднением оттока водянистой влаги. Есть два пути оттока: традиционный трабекулярный (90% оттока) и нетрадиционный увеосклеральный. Большинство лекарств, доступных для лечения глаукомы, нацелены на увеосклеральный путь, а нетарсудил – на традиционный трабекулярный. Aerie готовит Rhopressa® и Rocklatan® к коммерциализации в Азии. Кроме того, компания разрабатывает: ➡️ Капли для лечения синдрома сухого глаза, 💊 AR-15512 - агонист рецептора TRPM8 (скоро начало набора пациентов в КИ 3 фазы). ➡️ Полностью биоразлагаемые имплантаты для лечения заболеваний сетчатки, в том числе, «влажной» формы возрастной дегенерации сетчатки (wAMD) и диабетической макулопатии (DME), которые высвобождают активное вещество вблизи задней стенки глаза на протяжении 6-12 месяцев. 💊 AR-13503 - имплант с активным метаболитом нетарсудила, в ближайшие месяцы огласят данные по безопасности КИ 1 фазы. 💊 AR-1105 - имплант, который высвобождает дексаметазон, не за горами начало 3 фазы. 💊 AR-14034 SR - имплант с акситинибом (средство для лечени рака почки), планируется подача IND. О конкурентах можно почитать здесь: $KOD, Kodiak Sciences: KSI-301 анти-VEGF антитело для лечения заболеваний сетчатки. https://www.tinkoff.ru/invest/social/profile/t0chka/ba91be48-1417-4c5d-94e5-eb77a8dba502?utm_source=share $RGNX, REGENXBIO: RGX-314 - генная терапия для лечения тех же заболеваний сетчатки . https://www.tinkoff.ru/invest/social/profile/t0chka/59f8e19a-947c-44ba-b241-747966c2965a?utm_source=share #фарма_для_чайников #биотех_стартапы
8
Нравится
14
​​Привет! Вторая половина марта богата на даты PDUFA (оглашение решения FDA о выпуске нового лекарства на рынок). При текущем режиме работы СПБ биржи крайне рискованно торговать на бинарных событиях. Тем не менее, тем, кто "застрял" в акциях компаний этого списка, думаю важно понимать риски и шансы на одобрение. Так что если такие есть среди вас - пишите 💬, сделаю обзор перспектив по данному препарату. 19 марта 2022 Фиксированная комбинация релатлимаба (relatlimab, антитело против LAG-3) и ниволумаба (nivolumab, OPDIVO®, антитело против PD-1) компании $BMY, Bristol Myers Squibb для лечения пациентов старше 12 лет с меланомой на поздних стадиях. 21 марта 2022 – отказ (CRL) получен в январе 2022 Гефапиксант (gefapixant, LYFNUA®, антагонист P2RX3 рецептора) компании $MRK, Merck для лечения рефрактерного или необъяснимого хронического кашля. 25 марта Расширение показаний фенфлурамина (FINTEPLA®, $ZGNX, Zogenix) для лечения судорог при синдроме Леннокса-Гасто у пациентов старше 2 лет. 27 марта 2022 Расширение показаний Reblozyl® ($BMY, Bristol Myers Squibb) для лечения анемии у пациентов взрослого возраста с бета-таласемией, которым не требуются регулярные переливания крови. 28 марта 2022 Расширение показаний пембролизумаба (pembrolizumab, KEYTRUDA® от $MRK, Merck, антитело против PD-1) для лечения эндометриального рака (MSI-H/dMMR) у женщин, которым не помогла ранее назначенная терапия, и которым не показано радикальное хирургическое вмешательство или лучевая терапия. 1 квартал 2022 Олапариб (olaparib, LYNPARZA®, разработанный $MRK, Merck и $AZN, AstraZeneca, блокатор ферментов PARP) в качестве вспомогательной терапии HER2-негативного рака груди с мутациями гена BRCA (расширение показаний). И есть один перенос даты PDUFA, если кто не в курсе и ждет: 25 марта -> 25 июня 2022 Ублитуксимаб (ublituximab, антитело против CD20) в комбинации с (umbralisib, UKONIQ®, ингибитор PI3K-delta and CK1-epsilon) компании $TGTX, TG Therapeutics для лечения хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы. #PDUFA
15
Нравится
12
✌️ Всем привет! Сегодня о компании $ICPT, Intercept Pharmaceuticals. Терапевтическая область: гепатология Капитализация: 0.44 млрд $ Сотрудники: 437 (данные на момент публикации) Год основания: 2002 🔫 Фокус компании: разработка лекарств для лечения невирусных заболеваний печени. Основной препарат - обетихолевая кислота (OCALIVA®); одобрена FDA в качестве терапии второй лини первичного биллиарного холангита в 2016. Сейчас исследуется возможность ее применения по двум другим показаниям. Полный обзор КИ и интерпретация их результатов здесь:https://telegra.ph/Obzor-Intercept-Pharmaceuticals-03-14. А выводы следующие: ➕ Продажи OCALIVA® растут каждым годом, а расширение показаний сулит очень хорошую выручку на ближайшие годы. ➖ Однако сейчас есть высокие риски: - с момента прошлого отказа получены новые данные эффективности, которые говорят о достоверном снижении выраженности фиброза после 2 лет, но все они - для наивысшей дозы 25 мг, которая у половины пациентов вызывает сильнейший зуд, требующий доп. лечения или прерывания терапии OCALIVA®. - результаты КИ 3 фазы REGENERATE (после 4 лет лечения) сообщат в этом полугодии. Если они тянут на ускоренное одобрение OCALIVA® для пациентов с НАСГ, компания встретится с FDA и будет подавать новую NDA. Но в 3 квартале, пока мы будем ожидать решения FDA, должны появиться, наконец, результаты КИ REVERSE (сообщение которых уже откладывали), и если там что-то пошло не так… ну, вы поняли 📉. ✖️ Если к этому добавить риск "заморозки" американских акций, то ИМХО инвестору тут делать сейчас нечего. ✔️ А вот в случае хороших результатов обоих КИ и подачи NDA шанс на расширение показаний OCALIVA® довольно высок, так что, если биржи окончательно не закроют, во второй половине 2022 можно рассмотреть $ICPT к покупке. Тем более, при таком раскладе буду делать обзор с учетом новых данных, а это вам дополнительная подстраховка 😏 #биотех_стартапы #фарма_для_чайников
16
Нравится
4
Профиль в Пульс
Чтобы оставлять комментарии и реакции, нужен профиль в Пульс