​​Привет! Итак, мы обновили информацию о текущих разработках в области редактирования генома пяти биотехов. Думаю, не помешает небольшая сводка. 📍Редактирование генома позволяет внесение правок в наши молекулы ДНК. Технологии, однако, развиваются стремительно: те, что были доведены до испытаний на людях уже несколько устарели. Тем не менее, результаты пока обнадеживают! Подробности - в обзоре: https://telegra.ph/Redaktirovanie-genoma-12-14 Сформулируем основные проблемы редактирования генов. ➡️ Подходит для лечения состояний/заболеваний, вызванных точечными мутациями генов, и пока только для очень малой доли наследственных заболеваний мы точно знаем, какие именно мутации редактировать. О безопасности и долгосрочных эффектах у людей тоже пока очень мало известно. ➡️ Системы CRISPR-Cas9 хотя и точны, способны ошибаться (off-target эффекты). Особенно это касается первых нуклеаз - SpCas9. Используют, например, в NTLA-2001, Intellia Therapeutics, $NTLA. ➡️ Процесс восстановления двунитевых разрывов ДНК сложен и чреват необратимыми ошибками. То есть, при каждом редактировании возможны неожиданные изменения ДНК с неясными последствиями. Такие разрывы делает, например, EDIT-301 (Editas Medicine, $EDIT ), NTLA-2001 (Intellia Therapeutics, $NTLA ). ➡️ Ex vivo терапия (внешнее редактирование клеток, которые затем пересаживают в организм больного) требует предварительного подавления возможных нежелательных иммунных реакций. Для этого назначается цитостатическая (химио- и лучевая) терапия, которая может провоцировать тяжелые осложнения (развития рака, бесплодия, инфекций). Используется в EDIT-301 (Editas Medicine, $EDIT), во всех 5 препаратах CRISPR Therapeutics ( $CRSP ), OTQ923/HIX763 и NTLA-5001(Intellia Therapeutics, $NTLA), BEAM-101 (Beam Therapeutics, $BEAM) и Nula-cel (Graphite Bio, $GRPH). ➡️ Кроме того, процесс приготовления лечения персонализирован, долог и очень дорог. 🧐 Сравнение компаний - тоже проблема. Да, у каждой из них есть кандидат для лечения гемоглобинопатий с применением технологий редактирования генома, но это, похоже, все, что их объединяет. Кроме того, и здесь их подходы сильно отличаются. Также, у каждой компании свой фокус: Editas Medicine развивают платформу SLEEK, которая позволяет "выключать" сразу несколько целевых генов. Также в компании синтезируют вариант AsCas12a, имеющий бОльшую специфичность, чем SpCas9, и лучшую эффективность, чем другие AsCas12a (используется в EDIT-301, Editas Medicine, $EDIT). В CRISPR Therapeutics - в то время как Editas только начали разработку CAR-T, уже во всю тестируют CAR-T препараты в клинике (CTX110, CTX130). Beam Therapeutics используют наиболее молодую, но и пока наиболее точную технологию - редактирование оснований (base editing). Также компания занимается разработкой режимов кондиционирования для пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ESCAPE). В Intellia Therapeutics изучают применение нуклеаз Spy, HiFi Spy, Nme2, редактирование оснований (C>T), вставку генов в ДНК. Также исследуется возможность сохранения эффекта вставки в геном при редактирования клеток печени после ее частичного удаления. Graphite Bio добиваются гомологичной репарации с их платформой UltraHDR™. Добавили к системе CRISPR/Cas9 копию участка ДНК, где целевой ген записан правильно, то есть поврежденный ген вырезается и замещается нормальным (копипаст). Держите эти компании в портфеле? Какие мысли? Пишите 💬 или в чат #CRISPR
23
Нравится
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
Читайте также
3 комментария
Ваш комментарий...
13 сентября 2022 в 15:23
Держим... С неясными пока последствиями 😉
Нравится
2
13 сентября 2022 в 16:14
Присматриваемся :)))
Нравится
1
14 сентября 2022 в 15:31
100шт $CRSP средняя 59.26$ . Уже до конца года может получить одобрение FDA на препарат от SCD
Нравится
2