Инвестиции в #биотех требуют от инвестора смотреть в будущее минимум на 10 лет, ведь в зависимости от терапевтической области 9-12 лет – это средний срок, который требуется компании для того, чтобы провести все клинические исследования (КИ) нового препарата и получить разрешение на его продажу. Поэтому предлагаю рассмотреть в серии постов неизлечимые на данный момент заболевания, с большим потенциалом рынка и устойчивым трендом на рост числа больных. И начнем мы с болезни Альцгеймера (БА). 📋 Справка по нозологии: БА — наиболее распространенный тип старческого слабоумия (60-70% всех случаев деменции). Это неврологическое заболевание, характеризующаяся диффузной атрофия головного мозга. Основные симптомы: нарушения памяти, потеря ориентации во времени и пространстве, трудности в узнавании близких, в передвижении, поведенческие изменения, в тои числе агрессивность. Больным оказывается лишь симптоматическая терапия призванная улучшить качество жизни и замедлить развитие болезни, лечения самого заболевания на данный момент не существует. ↗️ Заболеваемость и потенциал рынка: После диагностирования БА человек живет около 7 лет, 14 летняя выживаемость составляет только 3% пациентов. В 2020-м ВОЗ оценивал число больных БА в 33 млн. человек во всем мире. По прогнозам ВОЗ, число людей с БА в 2030 году составит около 54 миллиона человек, а к 2050 году - 82 млн. Такой рост обусловлен увеличением продолжительности жизни в развивающихся странах и старением населения в развитых. Перед 1-м в мире препаратом для лечения Альцгеймера откроется абсолютно свободный рынок, емкость которого в 2021 году оценивается в $206 млрд долларов только США. 🤷‍♂️ Причины заболевания: На данный момент доподлинно не известно, что вызывает БА. Патология развивается на фоне образования скоплений в головном мозге бета-амилоида (амилоидных бляшек), что приводит к гибели нейронов. На основании этого факта ученые выработали 3 основных гипотезы о причинах развития БА: 🧠 1-я гипотеза строится на допущении того, что страдающие БА обладают врожденным дефектом 21-й хромосомы, отвечающей за кодирование белка, из которого формируется бета-амилоид 🧠 Согласно 2-й теории в нейронах больных БА скапливается тау-протеин, который препятствует обмену импульсами между нейронами и приводит к постепенному их угасанию 🧠 3-я теория – инфекционная. Бактерия Porphyromonas gingivalis находится на деснах, примерно у 30% населения Земли. А также, иногда эту бактерию находили после вскрытия в мозгу пациентов, страдавших от БА, ровно там, где находятся амилоидные бляшки. Рассмотрим подробнее некоторые компании, работающие над БА: 💊 Biogen $BIIB ближе всех к решению по одобрению своей молекулы Aducanumab (PDUFA 07.06.2021). 🎲 Вероятность одобрения оценить довольно сложно. Хронологически ситуация выглядит следующим образом, в ноябре 2020 года FDA неожиданно незадолго до заседания консультативного комитета заявляет, что Biogen предоставил «надежные и исключительно убедительные» доказательства эффективности препарата. Сам факт такого заявления выглядит как попытка повлиять на решение комитета, однако Консультативный комитет FDA голосует против того, чтобы рекомендовать Aducanumab к одобрению, т.к. данные КИ по мнению экспертов были недостаточными, чтобы продемонстрировать эффективность препарата. Формально данное решение консультативного комитета носит лишь рекомендательный характер, однако обычно FDA следует таким рекомендациям, но в данном случае FDA вместо того, чтобы принять решение об отказе в одобрении, переносит целевую дату принятия окончательного решения на 07.06.2021 (PDUFA). Одно ясно, что если FDA все-таки одобрит Aducanumab — это сулит огромные прибыли 💰 для Biogen, несмотря на явную скандальность такого решения. Продолжение во 2-й части обзора, где мы подробно разберем молекулы компании $BIIB (компания исследует еще 4 молекулы от БА помимо адуканумаба), а также молекулы $ABBV, $IONS, $LLY, $CRTX, $SAVA Информацию по указанным компаниям смотрите в таблице во вложении.