$FOLD, Amicus Therapeutics Inc: Редкие метаболические заболевания Капитализация: 2.65 млрд $ Сотрудники: 483 (данные на момент публикации) Год основания: 2002 🔛 Фокус компании: разработка терапии для редких наследственных болезней, связанных с нарушением обмена веществ. 📖 В клетках есть органеллы, в которых хранятся различные ферменты - лизосомы. Эти ферменты отвечают за переваривание макромолекул (например, гликогена и липидов). Некоторые мутации приводят к синтезу неполноценных ферментов, соответственно макромолекулы расщепляются не до конца и откладываются в органах и тканях. Заболевания, связанные с такими мутациями, называют лизосомальными болезнями накопления. ✅ Одобренные препараты: Migalastat (Galafold®) для лечения болезни Фабри (накопление липидов). Но препарат подходит не всем, а только 35 – 50% пациентов с определенной формой заболевание (мутация GLA). Он восстанавливает активность нужного фермента. Одобрен в ~40 странах, включая США, страны Евросоюза и Великобританию и имеет статус орфанного лекарства. 💊 Также в пайплайне Amicus Therapeutics есть разработки генной терапии (не путать с редактированием генов, которое мы разбирали ранее: https://telegra.ph/Redaktirovanie-genoma-12-14 ) для лечения различных болезней накопления и комбинация AT-GAA для пациентов с болезнью Помпе (накопление гликогена). 📢 Подача IND (разрешение на кинические испытания) для генной терапии болезни Фабри ожидается в 2023, а для других болезней сроки пока не известны. 📢 Для коммерциализации AT-GAA (cipaglucosidase alfa и miglustat) поданы две заявки в FDA по каждому из компонентов, PDUFA назначены на 29 мая и 29 июля (рассмотрим их ближе к делу). Кроме того, недавно компания сообщила о неудаче: в КИ 1/2 фазы (7 пациентов с болезнью Баттена и мутациями в гене CLN3) AT-GTX-502 (генная терапия) обнаружилось, что спустя 2 года после лечения прогрессирование заболевания продолжилось. Тем не менее, наблюдение за пациентами продолжается. Программу разработки AT-GTX-502 из пайлайна убрали, но обещали использовать полученный опыт для поиска нового кандидата. #фарма_для_чайников #биотех_стартапы
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
20
Нравится
Ваш комментарий...
8 комментариев
26 января 2022 в 18:45
👍
26 января 2022 в 20:13
Эх... Вот что хочу сказать... У CCXI капа такая же. Только цена за акцию выше в 3 раза и то все плачут (конечно делаем вывод что общее количество акций разное...). А у фолда выручка 200+лямов... Растущая!
2
26 января 2022 в 20:32
@daddybear на мой взгляд, fold сейчас интереснее) но это на мой фундаментально-научный взгляд 😏
Начни инвестировать сегодня
Обменивай валюту по выгодному курсу и торгуй акциями известных компаний
Открыть счет
26 января 2022 в 20:40
@t0chka вполне возможно. Ибо когда мы увидим 200 лямов выручки в хемоцентриксе - вопрос открытый, дискуссионный. Хоть и прочат миллиард. А хайп уходит вместе с ценником.
26 января 2022 в 20:44
@daddybear ну и ещё у FOLD решение FDA по новомй комбинации в мае-июле, а у CCXI - расширение показаний авакопана, но КИ на 2 фазе только...
26 января 2022 в 20:47
@t0chka это да, ждать хемо не один год. Спасет только хорошая выручка по васкулиту. Или выкуп другой фарм компанией) вообще судя по тому что ФРС выдал, этот год лучше в валюте посидеть, чем в акциях.. лосей резать не хочется только.
1
27 января 2022 в 21:57
@t0chka надеюсь в этот раз акции не сложатся в два раза, а наоборот: решение FDA толкнет котировки вверх. Еще бы понимать, каковы шансы на успех. Тем не менее, галафолд у них получился успешным продуктом, как с точки зрения лечения, так и коммерчески. Единственное, что напрягает, это постоянные продажи акции директором компании
1
4 февраля 2022 в 18:52
@JonahJameson на самом деле по действиям инсайдеров трудно ориентироваться. Посмотреть бы исторически, есть хоть какая предсказательная ценность у них или нет, и решить уже этот вопрос...