Фильм "Lorenzo's Oil" посвященный борьбе родителей мальчика с адренолейкодистрофией за его жизнь был снят в 1992. По сюжету они находят средство для его лечения. В реальной жизни для этого потребовалось еще почти 30 лет. Можно поздравить $BLUE с успехом. Если внимательно прочитать результаты, то всего один пациент из 32 не ответил на терапию, а у 23 не наблюдалось никаких неврологических отклонений. И на этом хватит, наверное, писанины по $BLUE с моей стороны до конца истории с CAR-T. Ещё из любопытного FDA открыло Expanded Access Program для elezanumab ( травма спинного мозга, инсульт, MS) от $ABBV , но компания пока не делиться даже предварительными результатами 2 фазы. Почему-то хочется ждать от этой молекулы революции, но, вероятно, это мои когнитивные искажения.