✅💊REGENXBIO $RGNX представила промежуточные клинические данные фазы I/II исследования AFFINITY DUCHENNE RGX-202 🟣RGX-202, потенциальный AAV-терапевтический препарат для одноразового применения для лечения болезни Дюшенна, по-прежнему хорошо переносится тремя пациентами, начиная с уровня дозы 1 (1x10 14 GC/кг ) 🟣Первоначальные данные биомаркеров у двух пациентов, прошедших трехмесячное обследование, демонстрируют выраженную экспрессию микродистрофина с локализацией на мембране мышечных клеток. У пациента 4,4 лет уровень экспрессии составил 38,8% от контроля.