$APLT Выступили на конфе: "Результаты исследования биомаркеров ACTION-Galactosemia Kids демонстрируют, что лечение AT-007 привело к значительному снижению токсического (на 40% по сравнению с плацебо) метаболита галактита, биомаркера, коррелирующего с тяжестью заболевания, у педиатрических пациентов с классической галактоземией. Лечение детей с галактоземией в возрасте от 2 до 17 лет с помощью AT-007 было безопасным и хорошо переносимым." Но в целом это пока из разряда "работу работаем", но намного лучше, чем ничего))