$APLT Небольшой дисклеймер - Я не особо понимаю в медицине, а также не особо спец в английском языке. Компания APLT имеет 4 препарата: AT-007 - лечение галактомезии и дефицита сорбитолдегидрогеназы; AT-001 - Диабетическая кардиомиопатия и невропатии; AT-003 - Диабетическая ретинопатия; AT-104 - Острый лимфобластный лейкоз и Т-клеточная лимфома кожи. Последние 2 препарат в доклинических испытаниях, поэтому о не будем говорить. Вся шумиха началась из-за АТ-007, почему? После переговоров с FDA компания отложила ускоренную регистрацию аппарата (хотели получить ее для детей). Первые результаты будут в 1м квартале 2022 года, далее - каждые 6 месяцев, до получения важных статистических данных. В 2 фазе препарата, он показал снижение уровня галактика на 40% по сравнению с группой плацебо. Почему они хотели ускоренное одобрение? Данный препарат не имеет и близко никаких аналогов, сейчас простейшим лечением является диета (но не только она), исключающая галактозу и лактозу, которая при ранней постановки диагноза может (но при этом риск риск развития побочек будет сохраняться), фактически, помочь ребенку жить нормальной жизнью (хоть и на диете). А сама болезнь является довольно мучительной и крайне опасной (около 75% младенцев умирает). Помимо этого, у самой болезни есть множество побочек, от нарушении развитии до кучи болезней (впрочем, почти любая болезнь имеет побочки). Что так не понравилось FDA? FDA надо больше данных по побочным явлениям среди контрольной группы, особенно в силу побочных эффектов болезни. Так что с одобрением? Именно на одобрении препарата на дополнительных данных и побочек - высокие. Почему? Любая терапия по лечению галактомезии снижает клинические отклонения больных. Перспективы препараты? В США болеют 3000, в ЕС болеют около 3500, каждый год около 2000 случаев. Почему так мало? К сожалению, болезнь убивает большую часть младенцев. Далее данные берутся из статьи Бхавниш Шарма (какой-то спец в фарме) на SeekingAlpha. ВАЖНО! Все мы знаем, какова цена аналитиков и прогнозистов, поэтому не стоит принимать их инфу за чистую монету. Он ожидает, что стоимость препарат 150к долларов (не забываем, что платить за лечение, вероятно, будет страховая компания). Также, именно он и прогнозировал цену в 165 долларов к 2028 году (вот здесь я бы точно не слушал его, по его же данным если все 3 препарата на 3й фазе одобрят и они будут успешными в продажах, то компания будет стоить 6325 долларов и мы все будем ездить на бентли и жить на рублевке). Суммарный доход при такой оценочной цене составит 634 млн (при условии 65% лечении детей). Тогда стоимость компании составит 4,4 млрд. Что по другому препарату и болезням? Дефицитом сорбитолдегидрогеназы страдает около 7к человек в США и ЕС. АТ-007 показал снижение на 66% сорбитола от исходных значений. Исследование 3й фазы было начато в 4м квартале 2021 года. Ожидаются данные об исследовании в конце года. Лечение PMM2-CDG пока на 1й фазе, доклинические испытания были хорошими. Страдают около 1к детей в США. Препарат АТ-001 Диабетическая кардиомиопатия - страдают 17-24% диабетиков (в США около 5,8 млн). Положительный результат в 1,2 фазе, ожидают одобрение 3 фазы в 1 полугодии 2023 года. Уникальный препарат, первый в свое роде ожидающий одобрении FDA. Может принести около 26,4 млрд ежегодно (по данным Шарма) Диабетическая невропати - страдают более 30% диабетиков (в США около 9 млн, в ЕС около 7 млн). Проходит 2 фаза. В настоящее время используются обезболивающие для лечения, уникальный препарат, конкретно, для лечения. Что с допкой? Непонятно. По информации simplywall компания разместила возможность допки до 100 млн (по цене 2,8 около 150% акций на текущий момент). Это значит, что допка может быть, может не быть, может быть на 1 млн, а может на 100.