$BBIO BridgeBio получил статус FDA для генной терапии BBP-631 BridgeBio Pharma (NASDAQ: BBIO ) объявляет, что FDA США дало статус Fast Track BBP-631, экспериментальной генной терапии аденоассоциированного вируса 5 (AAV5), предназначенной для лечения врожденной гиперплазии надпочечников (CAH), одной из наиболее распространенных форм генной терапии. распространенные генетические заболевания. Заболевание вызвано вредными мутациями в гене, кодирующем фермент, называемый 21-гидроксилазой, что приводит к недостаточной выработке эндогенного кортизола и альдостерона. Обозначение Fast Track, предоставленное FDA, предназначено для облегчения разработки и ускорения обзора новых методов лечения с целью лечения или предотвращения серьезных состояний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. Компания заявила, что с нетерпением ждет начала своего первого исследования фазы 1/2 на людях, и добавила, что активация сайта для исследования продолжается и, как ожидается, начнется в ближайшие месяцы.