$SRPT Странно что никакой реакции не было, слайды давно выложены. Походу ждут выступления(среда-четверг). Коротко выложу итоги с гугл переводом. Ep.152 SRP-9001-103. • Исследование 103, первое клиническое исследование с использованием коммерчески репрезентативного материала SRP-9001, предоставляет предварительные доказательства того, что коммерчески репрезентативный материал демонстрирует безопасность и экспрессию в соответствии с предыдущими исследованиями. • Профиль безопасности соответствовал предыдущим исследованиям, без выявленных новых сигналов безопасности. - AEs, связанные с лечением, были временными и управляемыми. - Не наблюдалось клинически значимой активации комплемента. • Смертей не наблюдалось. - У одного пациента было повышенное содержание трансаминаз, что потребовало лечения кортикостероидами. - Один пациент испытал тошноту и рвоту, что потребовало внутривенного лечения. Ep.254a SRP-9001-102 Phase-2 • Результаты Части 1 исследования 102 SRP-9001 подтверждают приемлемый профиль безопасности, согласующийся с предыдущими исследованиями. • В исследовании 102 была достигнута основная биологическая конечная точка изменения экспрессии микродистрофина (от исходного уровня до 12 недель после лечения). • Изменение общего балла NSAA у пациентов, получавших SRP-9001, не достигло статистической значимости по сравнению с таковыми у пациентов, получавших плацебо. - Анализ подгруппы детей в возрасте от 4 до 5 лет с хорошо подобранными функциональными показателями на исходном уровне показал статистически значимую разницу между пациентами, которые получали SRP-9001 и те, кто получал плацебо на 48 неделе. - В группе SRP-9001 у одного пациента было повышено содержание печеночных ферментов, а у одного - печень. травма, повреждение. • В Части 1 исследования 102 не было смертей или прерываний. Ep.139 Phase 1/2a trial of SRP-9001-101 • Трехлетние данные исследования 101 подтверждают, что SRP-9001 хорошо переносится, без каких-либо новых сигналов о безопасности, и данные согласуются с данными по безопасности из более широкой программы клинических испытаний SRP-9001. - Связанные с лечением события безопасности в исследовании 101 в основном произошли в первые 90 дней после инфузии, и все они разрешились. • Долгосрочная функциональная оценка, измеренная NSAA, продемонстрировала общее улучшение двигательных способностей по сравнению с исходным уровнем, которое сохранялось в течение трех лет, демонстрируя прочный ответ. • Все четыре пациента в открытом исследовании SRP-9001-101 продемонстрировали общее улучшение функциональных показателей по сравнению с исходным уровнем, которое, по-видимому, сохраняется через 3 года после SRP-9001. • Улучшение моторики по шкале NSAA обычно связано с улучшением передвижения в течение 3 лет по сравнению со снижением, обычно ожидаемым у нелеченых. пациенты из естествознания. • Профиль безопасности и стойкий ответ в исследовании 101 обеспечивают доказательную поддержку для продолжения клинических испытаний по оценке переноса гена SRP-9001 у пациентов с МДД. Ep.150 Phase III ESSENCE trial Из 27 пациентов, получавших казимерсен, у всех наблюдалось увеличение пропускания экзона 45 (P <0,001) по сравнению с исходным уровнем. представляет собой 100% отклик - Пациенты, получавшие плацебо, не продемонстрировали увеличения пропускания экзонов • Средние уровни дистрофина значительно увеличились по сравнению с исходным уровнем после 48 недель лечения казимерсеном со значительно большим увеличением уровня дистрофина по сравнению с плацебо • Значительная положительная корреляция между пропуском экзона 45 и продукцией дистрофина (ранговая корреляция Спирмена, демонстрируя, что продукция дистрофина de novo механически связана с пропуском экзона 45 • Результаты иммунофлуоресценции соответствовали правильной локализации восстановленного белка дистрофина в ИМТ = индекс массы тела; DMD = мышечная дистрофия Дюшенна. NR = отсутствие сарколеммы у пациентов, получавших казимерсен