💊 Разбор фармы
$BMRN (BioMarin Pharmaceutical)
30.06.23 — PDUFA
Лекарство — ROCTAVIAN (BLA)
Болезнь — Гемофилия А
О компании
Американская биотехнологическая компания, занимающаяся преобразованием жизни с помощью генетических открытий.
Капитализация — 17,2 млрд
Продукты и пайплайн
Одобрено несколько препаратов, в разработке находится еще большое количество
Ознакомиться с полным списком можно тут и тут
О лекарстве и болезни
Гемофилия А – это наследственное заболевание, связанное с врожденным дефицитом белка фактора свертывания крови VIII. На эту форму приходится до 80 % случаев всех случаев гемофилии. Из-за нарушения свертываемости крови больные всю жизнь вынуждены принимать препараты во избежание внешних и внутренних кровотечений. Примерно у 1 из 10 000 человек наблюдается гемофилия А. Европейская комиссия выдала условное разрешение на продажу ROCTAVIAN 24 августа 2022 года. После однократного использования данного препарата пациент выздоравливает, однако с годами болезнь может снова появиться в легкой степени тяжести. Стоит учитывать, что ROCTAVIAN можно использовать только 1 раз. Именно по причине недостаточной ясности продолжительности терапевтического эффекта его выход на рынок сопровождался рядом препятствий. Препарат в США будет стоить около 3 млн $, что делает его одним из самых дорогих в мире.
По итогам второго года исследования выяснилось, что Roctavian уменьшил показатель годовой частоты кровотечений на 85%
Побочные эффекты
Чаще всего наблюдались легкие побочные эффекты: рост уровня ферментов печени в легкой или умеренной степени без долгосрочных последствий, а также реакции на внутривенное вливание препарата. Иногда отмечались головные боли, тошнота, утомляемость или боль в суставах.
Конкуренты
Препарат от ROCHE (внебиржа), который нужно постоянно принимать
#spacepharm #bmrn