$SLDB Solid Biosciences Inc. ((Solid, NASDAQ: SLDB ), компания наук о жизни сосредоточены на продвижении содержательные терапии для мышечной дистрофии Дюшенна (Дюшенна), и кузнечно биопрепаратов, терапия-ориентированное развитие контракт клетки и генная и организации производства (CDMO), объявила о партнерстве для продвижения разработки и производства SGT-003, программы генной терапии нового поколения Solid для Дюшенна. SGT-003 является доклиническим кандидатом, который сочетает в себе рационально разработанный капсид нового поколения с запатентованным nNOS-содержащим микродистрофином Solid и продемонстрировал повышенный мышечный тропизм и экспрессия микродистрофина по сравнению с AAV9 in vivo. Этот пресс-релиз содержит мультимедиа. Посмотреть полный выпуск можно здесь: https://www.businesswire.com/news/home/20211004005324/en/ Forge предоставит процесс обработки вектора аденоассоциированного вируса (AAV), масштабное проектирование и услуги по производству cGMP для SGT-003. Программа будет использовать производственную платформу Forge Blaze Vector ™ и запатентованную Forge суспензию HEK293 Ignition Cells ™ и вспомогательную плазмиду адвеновируса pEMBR ™ для поддержки клинических разработок Solid. Вся деятельность по разработке и производству cGMP будет осуществляться на заводе по производству cGMP для генной терапии The Hearth, Forge площадью 175 000 кв. Футов в Колумбусе, штат Огайо. «Мы рады сотрудничать с Forge, компанией, которая разделяет наши высокие стандарты чистоты, эффективности и воспроизводимости продуктов, чтобы расширить нашу способность предоставлять значимые методы лечения пациентам с Дюшенном», - сказал Джоэл Шнайдер, доктор философии, главный операционный директор. твердых биологических наук. «По мере того, как мы продолжаем развивать наш конвейер, важно, чтобы у нас были партнеры, которые расширили бы наш опыт. Интегрированные платформы Uniting Forge и производственные возможности генной терапии cGMP с нашими глубокими знаниями в области разработки и производства высоких доз генной терапии представят дополнительные метод производства генной терапии AAV в Solid, и помочь ускорить человеческое доказательство концепции SGT-003 ». «Мы очень рады сотрудничать с Solid и надеемся на предоставление поддержки и услуг по производству cGMP, поскольку они продвигают свою генную терапию AAV следующего поколения для Дюшенна», - сказал Тимоти Дж. Миллер, доктор философии, главный исполнительный директор, президент и Соучредитель Forge. «Гибкие и масштабируемые производственные предложения Forge являются идеальным дополнением к усилиям Solid по развитию с общей целью продвижения потенциальных методов лечения пациентов с Дюшенном».