$BLUE КЕМБРИДЖ, Массачусетс. – (BUSINESS WIRE) – янв. 11 сентября 2022 г. — Bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) сегодня объявила о запланированных обновлениях, которые будут представлены на 40-й ежегодной конференции J.P. Morgan Healthcare, включая основные этапы программы на 2022 год и финансовые перспективы. В 2022 году Bluebird сосредоточится на обзоре FDA двух генных терапий — бети-цел для лечения бета-талассемии и эли-цел для лечения церебральной адренолейкодистрофии (CALD) — и готовится запустить оба препарата. Beti-cel и eli-cel для пациентов в США в середине 2022 года, если они будут одобрены FDA. Консультативный комитет FDA для обсуждения заявки на получение лицензии на биопрепараты (BLA) для бетицела ожидается 9 марта 2022 года. Кроме того, в середине 2022 года компания Bluebird bio планирует завершить производство серий коммерческих лекарственных средств для своей третьей генной терапии — ловотибеглогена аутотемцела (лово-цель) для лечения серповидно-клеточной анемии. Компания оценивает, какое влияние может оказать продолжающееся частичное клиническое хранение lovo-cel для пациентов в возрасте до 18 лет на предполагаемые сроки подачи BLA в первом квартале 2023 года. Финансовый прогноз на 2022 год По состоянию на 31 декабря 2021 года предварительно неаудированные ограниченные денежные средства, денежные средства и их эквиваленты, а также ликвидные ценные бумаги Компании составляли приблизительно 442 миллиона долларов США, включая ограниченные денежные средства в размере около 46 миллионов долларов США. Ожидается, что в 2022 году потери денежных средств составят менее 400 миллионов долларов. Компания планирует изучить возможность продажи ваучеров на приоритетное рассмотрение, которые, как ожидается, будут выпущены после одобрения BLA в США для beti-cel и eli-cel. Приблизительно 150-200 миллионов долларов неразводняющего притока денежных средств потенциально могут быть получены от продаж, что продлит текущую взлетно-посадочную полосу денежных средств до 2023 года. Компания также изучает несколько дополнительных возможностей финансирования, уделяя особое внимание дальнейшему повышению эффективности затрат.