Agio/ заметки https://www.agios.com/research/our-research-platform/ AGIO ожидает результатов исследования ACTIVATE-T в первом квартале Портфель генетически определенных болезней Agios основан на его ведущем клиническом кандидате, митапивате, который, по мнению компании, является потенциальным блокбастером трех различных гемолитических анемий. Agios проводит два глобальных ключевых исследования фазы 3 для оценки митапивата как потенциального средства лечения взрослых с дефицитом пируваткиназы; компания недавно объявила о положительных результатах исследования ACTIVATE и ожидает опубликовать данные исследования ACTIVATE-T в первом квартале 2021 года. Agios ожидает подачи заявки на разрешение регулирующих органов США и ЕС для взрослых с дефицитом PK в 2021 году, с потенциальным 2022 годом. коммерческий запуск в обоих регионах. Митапиват также оценивается в полностью включенном исследовании фазы 2 у взрослых с нетрансфузионно-зависимой альфа- или бета-талассемией, а также в качестве потенциального средства лечения серповидно-клеточной анемии в рамках Соглашения о совместных исследованиях и разработках с Национальными институтами здравоохранения США. В 2021 году Agios рассчитывает начать глобальные ключевые исследования фазы 3 по талассемии, включая как альфа-, так и бета-талассемию, а также популяции пациентов, зависимых от переливания крови и не зависимых от переливания крови, и серповидно-клеточной анемии. Кроме того, Agios намеревается оценить применение митапивата у педиатрических пациентов при всех трех заболеваниях. Помимо митапивата, Agios продвигает растущую линейку генетически определенных заболеваний, основываясь на своем основном опыте в области клеточного метаболизма и новаторском лидерстве в активации PK. AG-946, пероральный активатор нового поколения на клинической стадии как дикого типа, так и мутировавших ферментов пируваткиназы R, вошел в первое клиническое исследование на людях в третьем квартале 2020 года. развивается, чтобы включить богатый и устойчивый портфель генетически определенных целей по болезням с четкими областями применения. К ним относятся наследственные и приобретенные анемии, миопатии, заболевания сетчатки и болезни с врожденными нарушениями метаболизма, такие как аминоацидурии, аминоацидемии и другие. По мере того, как исследовательская деятельность компании продолжает развиваться, Agios может развивать партнерские отношения с добавленной стоимостью, которые могут принести дополнительный опыт в области определенных заболеваний. Прогноз 80