Заметки /доктор/$#​​ BioXcel Therapeutics #BTAI По тикеру было довольно много позитивных новостей за последние месяцы, но все же, котировки неуклонно снижаются с конца февраля. Компания подала заявку на рассмотрение нового лекарства NDA для BXCL-501©️ в лечении шизофрении и биполярного расстройства ранним мартом, приняли ее на рассмотрение 19 мая (ноль реакции на графике, то ли +10% у #AXSM💣 на зеркальной новости). Дату PDUFA ведомство поставило 5м января 2022 года. Самое удивительное во всей этой истории с изучением уже известных науке молекул под новым ракурсом (фишка компании) - это то, что с момента старта испытаний на людях до подачи заявки NDA по BXCL-501 прошло всего лишь 28 месяцев - рекордный срок благодаря ускоренному пути подачи🏎. Просто что-то невообразимое для фармы, где коммерциализация препарата занимает десятилетия. Кстати, по этому же дексмедетомидину 💊 не так давно закончились КИ фазы 2 в лечении ажитации при деменции - тоже совсем не маленький рынок (13 млн. пациентов). Предварительные данные выглядят очень обнадеживающими, а главное, статистически значимыми, встреча с чиновниками из FDA по их обсуждению состоиться уже до конца этого месяца, должны дать добро на третью фазу.🤝 Предположительно, основной причиной сползания котировок выступили не убедительные данные по безопасности все того же BXCL-501 по не основному направлению - борьбе с опийным абстинентным синдромом💉. Первичные точки по безопасности были достигнуты, но вот при приеме самой высокой дозировки частота побочных эффектов существенно превосходила такие при приеме плацебо. Вторичные конечные точки по эффективности так же вызвали вопросы, но и лица, принимавшие участие в исследованиях были, так сказать, с определенной спецификой, сами понимаете. При текущей рыночной капитализации в 850 млн. долларов компания имеет 194 млн.$ наличных. Последние полтора года каждый квартал покупки фондов доминируют над продажами, хотя инсайдеры не спешат увеличивать позицию. Однако, очень интересна структура капитала, где 36% акций принадлежит BioXcel LLC🏛. Весь пайплайн целиком принадлежит Биоэкселю - с будущих продаж ни кому не придется отдавать долю - все пойдет в копилку компании. Я по прежнеу считаю, что #BTAI - отличный кандидат на удвоение ближайшие пол года/год. Такого же мнения придерживается и трейдер Fibo Invest, сторонник волновой теории активов на фондовом рынке

НRTX/заметки PDUFA - до 12 мая https://www.herontx.com/home

Blue/заметки Почему упал?/ # объявляет о временной приостановке исследований фазы 1/2 и фазы 3 генной терапии лентиглобина при серповидноклеточной болезни (bb1111) КЕМБРИДЖ, Массачусетс--(BUSINESS WIRE)-- 16 февраля 2021 года--bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) объявила что компания временно приостановить свою фазу 1/2 (HGB-206) и фазу 3 (HGB-210) генной терапии лентиглобина при серповидноклеточной болезни (bb1111) из-за сообщения о подозреваемой неожиданной серьезной неблагоприятной реакции (SUSAR) острого миелоидного лейкоза (AML). В соответствии с протоколами клинических исследований HGB-206 и HGB-210, bluebird bio поместил исследования на временную приостановку после сообщения, полученного на прошлой неделе, что пациенту, который лечился более пяти лет назад в группе A HGB-206, был поставлен диагноз ОМЛ. Компания изучает причину ОМЛ этого пациента, чтобы определить, есть ли какая-либо связь с использованием лентивирусного вектора BB305 при производстве генной терапии LentiGlobin для SCD. Кроме того, на прошлой неделе компании было сообщено о втором SUSAR миелодиспластического синдрома (MDS) у пациента из группы C HGB-206, который в настоящее время проводится расследование. Не было зарегистрировано ни одного случая гематологического злокачественного новообразования ни у одного пациента, получившего лечение бетаибеглогеновым ауттемцелемцелем от трансфузионной β-талассасемии (лицензионной как ZYNTEGLOTM в Европейском Союзе и Великобритании), однако, поскольку он также производится с использованием того же лентивирусного вектора BB305, используемого в генной терапии LentiGlobin для СКД, компания решила временно приостановить маркетинг ZYNTEGLO во время оценки случая ОМЛ. "Безопасность каждого пациента, который участвовал в наших исследованиях или лечится с помощью нашей генной терапии, является для нас главным приоритетом", - сказал Ник Лешли, главный голубая птица. «Мы стремимся полностью оценить эти случаи в партнерстве с поставщиками медицинских услуг, поддерживающими наши клинические исследования и соответствующими регулирующими органами. В это время мы думаем об этих пациентах и их семьях». Независимый совет по обзору безопасности, отслеживает исследования компании, а также США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) были проинформированы об этих случаях, и bluebird bio будет продолжать работать с регулирующими органами для завершения своего расследования. Blue Разрабатывает способы лечения тяжелых генетических заболеваний и рака. Одна из компаний, занимающихся редактированием генома по технологии генетических ножниц - CRISPR. Наиболее близки к завершению фазы 3 препараты от церебральной адренолейкодистрофия (ALD), бета-талассемии, меланомы и серповидной клеточной анемии. Год назад компания получила первое одобрение на продажу в ЕС препарата ZYNTEGLO (лечение бета-талассемии β(A-T87Q)-globin ген) и теперь ожидает разрешение для продаж в США. ✔️ Активы 1,9 млрд. ┃ Обязательства 422 млн.┃ Капитал 1,5 млрд.┃Выручка (ТТМ) 250 млн.┃Валовая рентабельность (ТТМ) 98% Компания только начинает выходить на коммерциализацию своих разработок, поэтому прибыли у нее нет. 📍Препарат LENTIGLOBIN задерживается, но заседание FDA по препарату от меланомы будет уже 27 марта 2021 года. Прогноз 90 https://www.bluebirdbio.com/about-us