$SLDB немного новостишек. 29 Сентября 2021, Твердый Biosciences Іпсбыл. (“компания”) выпустил пресс-релиз отчетности, дополнительные функции легких сведения из первых шести пациентов в продолжение зажечь ДМД фазы I/II клинических исследований из СГТ-001. Данные будут представлены в виде постерной сессии по общество детских неврологов 50-й ежегодной встрече. Результаты функции легких включают прогнозируемый пиковый поток выдоха в процентах (“прогнозируемый PEF%”) и объем форсированного выдоха за одну секунду (“прогнозируемый ОФВ1 %”) через год после введения SGT-001. Данные были собраны у первых шести пациентов, получавших ДМД IGNITE (трое в низкой дозе 5E13 вг/кг и трое в высокой дозе 2E14 вг/кг), и трех пациентов контрольной группы, не получавших лечения. Некоторые пациенты не подлежали оценке либо из-за пропущенных оценок пациентов, либо из-за несоответствия клинически приемлемым критериям для соответствующей оценки. Четыре из этих шести пациентов, получавших SGT-001, и два из трех пациентов в контрольной когорте, не получавшей лечения, были оценены на прогнозируемую оценку PEF%, при этом улучшения отмечались у всех пациентов, получавших дозу, и снижение, отмеченное у пациентов контрольной группы, не получавших лечения. Пациенты в когорте с низкими дозами, пациенты 1 и 3, продемонстрировали улучшение PEF%, прогнозируемое от исходного уровня до 1 года +2.5% и +38,5%, соответственно, и пациенты в когорте с высокими дозами, пациенты 4 и 6, продемонстрировали улучшение на +15,9% и +26,7%, соответственно, в течение одного года. У пациентов в контрольной когорте без лечения, пациентов 1 и 3 контрольной группы, снижение составило -1,1% и -18,2% соответственно в течение одного года. У пяти из этих шести пациентов, получавших SGT-001, и у всех трех пациентов в контрольной когорте, не получавших лечения, была проведена оценка прогнозируемой ОФВ1%, при этом улучшение отмечалось у всех получавших дозу, а снижение-у пациентов контрольной группы, не получавших лечения. Пациенты в когорте с низкими дозами, пациенты 1 и 3, продемонстрировали улучшение ОФВ1%, прогнозируемое по сравнению с исходным уровнем до 1 года +13.4% и +4,3%, соответственно, и пациенты в когорте с высокими дозами, пациенты 4-6, продемонстрировали улучшение на +10,8%, +15,5% и +2,8%, соответственно, в течение одного года. Пациенты в контрольной когорте без лечения, Контрольные пациенты 1-3, сообщили о снижении на -8,7%, -17,0% и -12,0% соответственно в течение одного года.