❗️💊 #FDA $BBIO BridgeBio Pharma делится положительными долгосрочными данными текущего исследования фазы 2, которые подтверждают потенциальное использование уровней гликозилированного альфа-дистрогликана (⍺DG) в качестве суррогатной конечной точки при мышечной дистрофии пояса конечностей типа 2I/R9 (LGMD2I/R9) - Ранняя оценка повышенных уровней гликозилированного ⍺DG через 3 месяца предсказывала последующие амбулаторные улучшения через 9 месяцев, что поддерживает использование уровней гликозилированного ⍺DG в качестве потенциального суррогатного конечного показателя при LGDM2I/R9 - Долгосрочные данные продолжающегося исследования фазы 2 BBP-418 у пациентов с ПКМД2I/R9 на 21 месяце демонстрируют хорошую переносимость профиля безопасности и стабилизацию в тесте ходьбы на 10 метров (10MWT), беге на 100 метров на время. тест (100mTT) и оценки North Star Assessment (NSAD) - При лечении BBP-418 через 21 месяц наблюдалось устойчивое снижение уровня креатинкиназы (КК), маркера распада мышц, на ≥80 %. - В США продолжают принимать участие в исследовании фазы 3, и BridgeBio полагает, что существует потенциал для ускоренного одобрения BBP-418 на основе недавнего взаимодействия с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по использованию гликозилированных уровней αDG в качестве суррогатная конечная точка Новости без задержки