$BMRN ⚠️🔻BioMarin $BMRN получает CRL FDA для BLA для генной терапии валоктокогена roxaparvovec. FDA выдает CRL, чтобы указать, что цикл рассмотрения заявки завершен и не готов к утверждению в нынешнем виде. Компания BioMarin объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США выпустило полный ответ на заявку компании на получение лицензии на использование биологических препаратов для генной терапии валоктокогена роксапарвовек для лечения тяжелой гемофилии A 18 августа. FDA выдает CRL, чтобы указать, что цикл рассмотрения заявки завершен и не готов к утверждению в нынешнем виде. Предварительно согласовав с Агентством объем данных, необходимых для поддержки BLA, FDA представило новую рекомендацию в отношении двухлетних данных из продолжающегося исследования компании 270-301 (Фаза 3), чтобы предоставить существенные доказательства стойкого эффекта с использованием годовых показателей. Скорость кровотечения как основная конечная точка. Агентство сначала проинформировало компанию об этой рекомендации в CRL, не поднимая ее ни разу во время разработки или проверки. Агентство рекомендовало компании завершить фазу 3 исследования и представить данные о безопасности и эффективности для всех участников исследования через два года. FDA пришло к выводу, что различия между исследованием 270-201 (фаза 1/2) и исследованием фазы 3 ограничивают его возможность полагаться на исследование фазы 1/2 для подтверждения стойкости эффекта. Исследование фазы 3 было полностью включено в ноябре 2019 года, а последний пациент завершит двухлетнее наблюдение в ноябре 2021 года. Компания планирует встретиться с Агентством в ближайшие недели, чтобы согласовать следующие шаги для получения одобрения.