Подробнее глянул этого падшего ангела и решил пройти мимо. У $SRPT есть три продаваемых продукта для лечения Дюшенна, а также обширная линейка из 39 экспериментальных программ на основе РНК и генетических лекарств от редких заболеваний. Однако один из них считается самым долгожданным: SRP-9001. Провал клинических испытаний в январе снизил оценку компании вдвое, поскольку конкурирующий препарат от $PFE похоже, взял верх. Поскольку путь к рынку для SRP-9001 будет более долгим, другие проекты могут занять более заметное место в перспективах Сарепты, и данные последующего проекта, известного как SRP-9003, могут обнадежить инвесторов. SRP-9003 лечит тип мышечной дистрофии, называемый конечностным поясом (хз как лучше перевести), который особенно влияет на руки и ноги. Для этого он помогает восполнить дефицит белка, называемого бета-саркогликаном, недостаток которого, как считается, вызывает заболевание. Первым трем пациентам на ранней стадии исследования Сарепты вводили низкую дозу генной терапии, и после 18 месяцев лечения их оценка улучшилась на 5,7 балла в тесте из 20 пунктов, который измеряет их способность выполнять такие задачи, как стоя. встаньте со стула или ненадолго встаньте на одну ногу. Как сообщил в четверг Сарепта, это улучшение сохранялось в течение двух лет. В исследовательской записке Шварц из SVB Leerink писал, что у нелеченных пациентов можно было ожидать снижения на 4,6 пункта за тот же период времени. Биологические показатели, такие как экспрессия белка бета-саркогликана, также показали положительные признаки, хотя они были недостаточны для экспрессии, наблюдаемой в здоровом населении. У трех пациентов, получавших более высокие дозы, через год также наблюдалось улучшение. Их повышение на четыре пункта в функциональном тесте было меньше шести пунктов, наблюдаемых в группе с более низкой дозой через 12 месяцев, хотя Шварц отметил, что биомаркеры указали, что группа с высокой дозой, возможно, была менее инвалидом, когда они получали генную терапию. Никаких новых сигналов безопасности компания не увидела. Об одном нежелательном явлении сообщалось в более раннем выпуске данных , пациенте, который обезвоживался из-за рвоты. Шварц написал, что данные могут подготовить почву для исследования, которое может быть представлено регулирующим органам для подтверждения утверждения. Не существует лечения мышечной дистрофии конечностей и поясов, поэтому необходимо будет обсудить регуляторный путь с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, а также провести оценку качества партии генной терапии, которая будет использоваться в этом испытании. Это могло бы сделать путь вперед для генной терапии пояснично-конечностей иным, чем та, которую Сарепта пересекала в Дюшенне, где есть по крайней мере некоторые продаваемые лекарства от этого состояния. Следующее исследование должно начаться в этом году, написал Шварц.