$SLDB | Solid Biosciences получила ускоренное назначение FDA для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна SGT-003 – Терапия с переносом генов следующего поколения для лечения Дюшенна получила ускоренное назначение FDA - ЧАРЛЬЗТАУН, Массачусетс, 07 декабря 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), компания в области наук о жизни

$ESPR ⚡️ $ESPR 📰 #news Партнеры объявляют об исследовании TRANSFORM для оценки персонализированных стратегий лечения заболеваний сердца в Американской кардиологической ассоциации 2023 г. Данные рандомизированного контрольного исследования позволят расширить доказательства для оценки и лечения заболеваний сердца путем изучения фактического заболевания: атеросклероза. Энн-Арбор, Мичиган, 11 ноября 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Компания Esperion (NASDAQ: ESPR) объявила об участии в исследовании TRANSFORM на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации (AHA) 2023 года. TRANSFORM — это рандомизированное контрольное исследование, спонсируемое Cleerly, целью которого является участие 7500 пациентов с преддиабетом, диабетом 2 типа или метаболическим синдромом и без симптомов сердечно-сосудистых заболеваний. Цель TRANSFORM — доказать, что стратегия индивидуального ухода, основанная на анализе Cleerly фактического состояния заболевания пациента, лучше, чем традиционная помощь, основанная на типичных факторах риска, для первичной профилактики сердечно-сосудистых событий. В рамках проекта TRANSFORM компания Esperion оказывает поддержку в натуральной форме таблеткой NEXLIZET (бемпедоевая кислота и эзетимиб), которая снижает уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) у взрослых. Среди других партнеров TRANSFORM: Мы очень рады начать исследование TRANSFORM, которое, по нашему мнению, станет знаковым исследованием, демонстрирующим, как стратегия индивидуального ухода, подпитываемая искусственным интеллектом, может революционизировать наше представление о профилактике сердечно-сосудистых заболеваний, - сказал Джеймс. К. Мин, доктор медицинских наук, FACC, FESC, MSCCT, основатель и генеральный директор Cleerly. Сосредоточив внимание на фактической ишемической болезни сердца, а не только на факторах риска, мы стремимся предотвратить сердечные приступы. Мы с нетерпением ожидаем развития этого исследования с нашими партнерами и результатов в ближайшие годы.

$BYSI ⚡️ $BYSI 📰 #news BeyondSpring представляет новые клинические данные о защите плинабулином стволовых клеток-предшественников гранулоцитов-моноцитов для предотвращения вызванной химиотерапией нейтропении на Конгрессе ESMO 2022 НЬЮ-ЙОРК, 13 сентября 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) — BeyondSpring Inc. (Компания или BeyondSpring) (NASDAQ:BYSI), глобальная биофармацевтическая компания клинической стадии, специализирующаяся на разработке инновационных методов лечения рака для улучшения клинических результатов для пациентов. 14:00:36

$CGEN Compugen расширяет портфель патентов против PVRIG COM701 за счет нового состава вещества и патента на использование в Японии ХОЛОН, Израиль, 24 августа 2022 г. PRNewswire — Compugen Ltd. (Nasdaq: CGEN), компания, занимающаяся иммунотерапией рака клинической стадии и пионер в области компьютерного обнаружения мишеней, объявила сегодня, что Японское патентное ведомство предоставило Compugen новый состав иметь дело и использовать патент, охватывающий его потенциально первые в своем классе антитела против PVRIG, COM701 и резервные антитела против PVRIG. Патент Японии № 2017-562952, озаглавленный Антитела против PVRIG и способы их использования, дополняет ранее выданные патенты, расширяя и защищая COM701 за пределами Европы и США, включая охват Японии. «В рамках нашей стратегии по обеспечению широкой патентной защиты нашего инновационного конвейера мы рады получить защиту для расширения охвата COM701, включив в него Японию в дополнение к патентам, ранее выданным в США и Европе», — сказал Анат Коэн-Даяг, доктор философии. .D., президент и главный исполнительный директор Compugen. Ожидается, что срок действия японского патента № 2017-562952 истечет не ранее 2036 года. О COM701 COM701 представляет собой гуманизированное антитело, которое с высокой аффинностью связывается с PVRIG, новой контрольной точкой иммунитета, обнаруженной компьютерным путем компанией Compugen, блокируя взаимодействие со своим лигандом, PVRL2. В доклинических исследованиях блокада PVRIG с помощью COM701 продемонстрировала мощное воспроизводимое усиление активации Т-клеток, что согласуется с желаемым механизмом действия активации Т-клеток в микроокружении опухоли для создания противоопухолевого иммунного ответа. Compugen идентифицировал PVRIG и TIGIT как ключевые параллельные и комплементарные ингибирующие пути в оси DNAM-1, которые также пересекаются с хорошо известным путем PD-1. Исследования компании Compugen показывают, что эти три пути имеют различное преобладание у разных типов опухолей и пациентов, а это означает, что для индукции эффективного противоопухолевого ответа у определенных групп пациентов может потребоваться блокада различных комбинаций этих трех путей. Чтобы проверить эту гипотезу, Compugen разработал научно обоснованную клиническую программу, основанную на биомаркерах, которая оценивает различные комбинации этих членов оси для разных типов опухолей. Compugen — единственная компания, имеющая в своем портфеле клинические активы, нацеленные как на PVRIG, так и на TIGIT, что позволяет ей всесторонне исследовать потенциал блокирования этих параллельных и дополняющих друг друга членов оси DNAM для обеспечения надежного иммунного ответа.

$ALLK https://finance.yahoo.com/news/allakos-provides-business-reports-second-200400951.html

$ICPT Intercept Pharma (ICPT) объявляет о новом клиническом испытании и реальных данных о результатах применения Ocaliva при ПБХ Intercept Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ICPT), биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией новых терапевтических средств для лечения невирусных заболеваний печени, сегодня объявила о результатах двух исследований, предназначенных для оценки клинических исходов у пациентов с ПБХ, получавших препарат Окалива (обетихолин). кислота или ГКА): COBALT, подтверждающее клиническое исследование исходов фазы 3b4, и HEROES-US, одно из двух реальных исследований HEROES. Результаты этих исследований станут частью более широкого пакета доказательств, который будет представлен в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) во второй половине 2022 года. Ocaliva получила ускоренное одобрение в 2016 году на основании снижения уровня щелочной фосфатазы (ЩФ), кровяной маркер повреждения печени. КОБАЛЬТ был разработан для определения частоты клинических событий у пациентов с прогрессирующим ПБХ и был инициирован для поддержки постмаркетинговых требований. В 2021 году Intercept объявила, что COBALT будет досрочно прекращена в результате переговоров с регулирующими органами и указаний комитета по мониторингу данных исследований (DMC). DMC отметил, что цели исследования были невыполнимы, учитывая присущие ему проблемы с включением и поддержанием пациентов в плацебо-контролируемом исследовании редкого заболевания, когда исследуемый препарат имеется в продаже. Учитывая эту обратную связь, Intercept закрыл испытание и начал собирать доступные данные COBALT. Intercept также инициировал несколько реальных анализов, в том числе исследования HEROES, чтобы лучше понять влияние Ocaliva на клинические исходы у пациентов с ПБХ. 14:32:22

$GTHX ⚡️ Данные, представленные на ASCO, демонстрируют, что трилациклиб помогает защитить от тяжелой нейтропении, тяжелой анемии и тяжелой тромбоцитопении при распространенном мелкоклеточном раке легкого (ES-SCLC) Pati - У пациентов, получавших трилациклиб, наблюдалась более низкая частота миелосупрессивных явлений, вызванных химиотерапией, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо - - Общее количество пациентов, у которых наблюдались миелосупрессивные события, было ниже при приеме трилациклиба по сравнению с плацебо - RESEARCH TRIANGLE PARK, Северная Каролина, 2 июня , 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) — G1 Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GTHX), онкологическая компания, работающая на коммерческой стадии, сегодня объявила о результатах анализа апостериорного исследования, показывающего, что у пациентов с ES-SCLC, которые получали трилациклиб до химиотерапии, более низкая частота одно- и многолинейных миелосупрессивных событий, меньше случаев тяжелой нейтропении, тяжелой анемии и тяжелой тромбоцитопении по сравнению с пациентами, получающими плацебо. Более того, доля пациентов, перенесших по крайней мере одно мультилинейное миелосупрессивное событие, была ниже в группе трилациклиба по сравнению с группой плацебо. Данные, полученные в результате ретроспективного анализа испытаний фазы 2, были представлены на плакате на ежегодном собрании Американского общества клинической онкологии (ASCO) в 2022 году. По словам Джерома Гольдшмидта, доктора медицинских наук, медицинского онколога Blue Ridge Cancer Care, миелосупрессия является серьезной токсичностью химиотерапевтического лечения для пациентов с распространенным мелкоклеточным раком легкого, что часто приводит к задержке и снижению дозы химиотерапии, что может поставить под угрозу клинические результаты. в Блэксбурге, штат Вирджиния, и ведущий автор постера. Как пациенты, так и система здравоохранения в целом несут осложнения миелосупрессивных событий, такие как нейтропения, анемия и тромбоцитопения, поэтому крайне важно, чтобы мы достигли клинически значимого снижения миелосупрессии во многих клеточных линиях и ее последствий с использованием новых методов лечения, таких как трилациклиб. 18:00:25

$BLUE Как сообщалось ранее, аналитик SVB Leerink Мани Фороохар понизил рейтинг Bluebird Bio до Market Perform с Outperform с целевой ценой в 20 долларов с 64 долларов после того, как компания опубликовала отчет о доходах за второй квартал вместе с обновлениями безопасности от Lenti-D и прогнозом в преддверии ожидаемого разделения бизнеса. произойдет в четвертом квартале. В примечании, частично озаглавленном «Мы были неправы», Фороохар отметил, что подозреваемая неожиданная серьезная побочная реакция миелодиспластического синдрома у одного пациента в исследовании фазы 3 ALD-104 по применению Lenti-D при церебральной адренолейкодистрофии побудила FDA приостановить клинические исследования. по программе Lenti-D. Хотя специфика события, связанного с безопасностью, может не отражаться на LentiGlobin при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, «оно действительно отражает постоянный нависающий над будущим заголовком риск», в то время как компания »Решение о закрытии коммерческих операций в ЕС и сосредоточении внимания на рынке США вызывает вопросы о коммерческом исполнении, говорит Фороохар инвесторам.