$FOLD "Эта встреча с FDA знаменует собой шаг вперед для тысяч людей, живущих с болезнью Помпе в Соединенных Штатах", - сказал Джон Ф. Кроули, председатель и главный исполнительный директор Amicus Therapeutics. "Это важный момент в развитии AT-GAA и свидетельство самоотверженности и настойчивости пациентов, врачей и сотрудников, которые так усердно работали над развитием этой исследовательской медицины. Мы быстро продвигаемся вперед с нашим представлением и всей работой, необходимой для обеспечения того, чтобы AT-GAA как можно быстрее добралась до как можно большего числа людей, живущих с болезнью Помпе. " Джефф Кастелли, доктор философии, главный директор по развитию Amicus Therapeutics, заявил: "Мы считаем, что данные наших клинических испытаний, включая крупнейшее основное исследование, когда-либо завершенное в области болезни Помпе, показали клинически значимые улучшения. Программа развития AT-GAA отражает то, что мы считаем самым высоким стандартом в научно обоснованном, основанном на данных, ориентированном на пациента терапевтическом развитии. Мы уверены, что у нас есть надежный пакет данных для этого нормативного представления, и мы с нетерпением ожидаем продвижения к его рассмотрению как можно скорее."