Перевод:
Акции Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) упали на 19% в нерабочие часы до 15,15 доллара после публикации основных данных по фазе 3 Propel испытания AT-GAA для лечения болезни Помпе с поздним началом (LOPD). Первичная конечная точка изменения расстояния 6-минутной ходьбы по сравнению с исходными измерениями не была достигнута. Хотя численно больше, у пациентов, проходящих в среднем на 21 метр дальше, по сравнению с 7 метрами у пациентов, получавших текущий стандарт лечения альглюкозидазой альфа, статистическая значимость превосходства не была достигнута (p = 0,072). Компания по-прежнему намеревается заполнить заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) на утверждение в FDA, которую она начала в конце 2020 года. Завершение подачи BLA ожидается в следующем квартале.