$SLDB нашла понятную статью про результаты исследований на 03.2021 (ссылка ниже), в которой описано как повлияла 1-разовая доза лекарства на пациентов. Коротко - лекарство ввели 6 пациентам (по сост на сегодян - уже 9 - все они есть на сайте компании - очень трогательные истории) - еще 3 пациента нелеченная группа для сравнения. Так вот, спустя год у всех 6 испытуемых состояние не только не ухудшилось, но и улучшилось, например, увеличилось кол-во пройденных шагов, функция легких. Кто-то из детей снова смог бегать и кататься на велосипеде..(на этом месте чуть не заплакала). Основной преградой для лекарства являются побочные эффекты, которые возникли практически у всех участников (из-за них в мае 2020 года FDA приостановило исследования...но позднее возобновила их). "Все серьезные явления были устранены, и исследователи не обнаружили новых данных о безопасности лечения через 17–37 месяцев после введения". Подробнее в статье. дозы.https://musculardystrophynews.com/2021/03/23/mda2021-dmd-gene-therapy-sgt-001-continues-showing-benefit-ignite-dmd-trial/ После прочтения стали понятнее перспективы и риски компании.