Слезы по
$BLUE и немного общих слов про риски.
Опасения относительно возможного повышения рисков онкологии при использовании генетической терапии существуют столько же сколько и сама эта терапия. Мотив простой - вирусные векторы, используемые для доставки, могут встраиваться в геном пациента и вызывать неконтролируемые мутации, что повышает риск онкологии.
Это увидели и на людях, когда случился масштабный провал терапии врождённого иммунодефицита в 90х. Тогда во всем обвинили неудачный выбор вектора.
В теории, лентивирусы, которые использует
$BLUE , гораздо более безопасны и технология у них более совершенна. Однако, есть пару статей о риске онкологии даже для этого вирусного вектора (правда у обезьяны)
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31023523/
Сейчас главный вопрос для компании - куда вирусный вектор встроился в геноме пациента.
Если это место слабо связано с основными генетическими триггерами лейкоза, то вины вектора здесь нет
https://www.biopharmadive.com/news/bluebird-pause-gene-therapy-study-leukemia-myelodysplastic/595112/
Как сообщают представители компании, их специалистам потребуется несколько недель, чтобы дать точный ответ.
Как-то так. Всем удачи.