$ZGNX https://dravetsyndromenews.com/2021/07/20/fintepla-successfully-managed-hard-to-treat-seizures-dravet-patient-case-report/ Всем кто давно следит за бумагой статья будет очень интересна .

$ZGNX По сообщению GoodRx , к началу месяца ряд производителей уже подняли цены на 13 лекарств в среднем на 3,9% . Подсчет еще только начинается, и вполне вероятно, что фармацевтика только начинает работать, если предыдущие тенденции указывают на это. На начальном этапе в основном участвовали более мелкие производители лекарств, во многих случаях имеющие дело с редкими заболеваниями, такие как Zogenix, Rigel Pharmaceuticals, Recordati Rare Diseases, Catalyst Pharmaceuticals, Azurity Pharmaceuticals и другие.

$ZGNX Пациент 2 Этот пациент родился в Испании в 1987 году. Он начал проявлять симптомы в возрасте 3-х лет, включая слабость проксимальных мышц. Он потерял способность передвигаться в возрасте 13-ти лет и использовал механическую вентиляцию 24 часа в сутки. Ранее он принимал дАМФ и дЦМФ в дозе 200 мг/кг/день и демонстрировал увеличение массы тела и уменьшение времени механический вентиляции легких с 24-х до 22-х часов в день. Он был на дезоксинуклеозидовой терапии с июня 2015 года, принимая 400 мг/кг/день дЦ и дТ, и продемонстрировал улучшение мышечной силы, его вес и дыхание стабилизировались, и он наслаждается лучшим качеством жизни. Единственными нежелательными реакциями, которые наблюдались во время лечения, была диарея и выпадение волос.

Пациент 2 Этот пациент родился в Испании в 1987 году. Он начал проявлять симптомы в возрасте 3-х лет, включая слабость проксимальных мышц. Он потерял способность передвигаться в возрасте 13-ти лет и использовал механическую вентиляцию 24 часа в сутки. Ранее он принимал дАМФ и дЦМФ в дозе 200 мг/кг/день и демонстрировал увеличение массы тела и уменьшение времени механический вентиляции легких с 24-х до 22-х часов в день. Он был на дезоксинуклеозидовой терапии с июня 2015 года, принимая 400 мг/кг/день дЦ и дТ, и продемонстрировал улучшение мышечной силы, его вес и дыхание стабилизировались, и он наслаждается лучшим качеством жизни. Единственными нежелательными реакциями, которые наблюдались во время лечения, была диарея и выпадение волос.

$ZGNX Пациент 1 Этот пациент родился в США в феврале 2011 года. Его симптомы проявились через 12 месяцев в виде пониженного тонуса мышц и амиотонии головы. Он никогда не ходил. У него также есть слабость дыхательной мускулатуры, и он был переведен на механическую вентиляцию через 19 месяцев после рождения, которой он до сих пор пользуется 24 часа в сутки. Он также пользуется питательной трубкой с 19 месяцев. Ранее он принимал дЦМФ и дТМФ в количестве 100 мг/кг/день, а затем 200 мг/кг/день. Благодаря такой терапии он мог хватать небольшие предметы, а его вес увеличился с 10,4 кг до 19,5 кг. В октябре 2015 года он начал с 260 мг/кг/день дЦ и дТ, дозу которых увеличил до 340 мг/кг/день дЦ и дТ. Через два месяца он двигал руками и головой лучше, мог стоять 5 минут при поддержке человеком, начиная кашлять, а его сердечный ритм был медленнее (от 140-170 ударов в минуту в день, до 100-120 ударов в минуту в день). 23 марта 2016 года доза была увеличена до 400 мг/кг/день дЦ и дТ. Через 6 недель после этой терапии он показал дальнейшие улучшения: он мог сидеть в кресле около 5 часов в день; стоял в вертикализаторе в течение 1,5 часов; пытался схватить и держать маленькие плюшевые игрушки; нажимал кнопки компьютера; развязывал свои подгузники и нацеливал свой пенис с целью обмочить человека, меняющего его подгузники; и держал свои колени согнутыми в течение нескольких секунд. Единственной нежелательной реакцией, наблюдающейся во время лечения, был диарея.

$ZGNX ключевая дата . Закупайтесь глупцы

$ZGNX Все пролеченные пациенты остаются живы. Анализ выживаемости с использованием модели регрессии Кокса, зависящей от времени, показал, что разница в вероятности выживания между леченными пациентами и нелечеными контрольными пациентами с естественным анамнезом была высоко статистически значимой (p <0,0006). Помимо увеличения выживаемости, у подавляющего большинства пролеченных пациентов (94,7%) отмечалось улучшение (68%) или стабилизация (26%) ответов в основных функциональных областях. Среди клинических респондентов подгруппа продемонстрировала глубокие ответы, в некоторых случаях повторное приобретение ранее утраченных моторных вех, как описано ниже По моему mt1621 будет самым главным катализатором роста капитализации

$GTHX пульс сильно засорили не могу найти может кто писал про презентацию

$ZGNX Так же на рынке недавно появился ещё один конкурент Stoke Therapeutics . Но их препарат находится только на начальной стадии клинических испытаний .

$ZGNX По имеющимся данным Fintepla займёт большую часть ранка при синдроме Драве, возможно половину ранка LCG и возможно 20-30% рынка при других синдромах Эпилепсии .

$ZGNX Применение FINTEPLA компании Zogenix при синдроме драве обеспечивает статистически значимое уменьшение частоты конвульсивных припадков в течении периода лечения, составляет 74,9% в группе 0,7 мг / кг / день (от медианы 20,7 в течение 28 дней до 4,7 в 28 дней), 42,3% в группе 0,2 мг / кг / день (от в среднем 17,5 за 28 дней до 12,6 за 28 дней) и 19,2% в группе плацебо (от медианы 27,3 за 28 дней до 22,0 за 28 дней что значительно лучше чем у аналогичного Epidiolex , но к сожалению с большим количеством нежелательных побочных эффектов. Также Fintepla имеет предупреждение в отношении сердечно-сосудистых заболеваний и легочной артериальной гипертензией. Из-за этих рисков пациенты должны иметь кардиологический мониторинг с использованием эхокардиограмм, выполняемых до лечения, каждые шесть месяцев во время лечения и один раз через три-шесть месяцев после прекращения лечения. Из-за описанных рисков применения, Fintepla доступна только через программу ограниченного распространения лекарств, в рамках стратегии оценки и снижения рисков(REMS). Что наверняка скажется на продажах ( пока рано делать выводы, в том ,насколько программа (REMS) повлияет на распространение данного ЛС).FINTEPLA обычно хорошо переносился испытуемыми .Наиболее распространенными побочными эффектами были снижение аппетита, сонливость, усталость, рвота, диарея и гипертермия. Случаев порока сердца или легочной артериальной гипертонии не наблюдалось. Ожидается, что Fintepla принесет пиковые продажи в размере около 450 миллионов долларов через 5-7 лет для использования против синдрома Драве, согласно аналитику Guggenheim Ятин Сунеджа. Цена Fintepla 96тыс$. Также Аналитик SVB Leerink Марк Гудман сказал, что его фирма не изменила положительное мнение о том, что продукт может получить существенную долю при синдроме Драве ,но урезала продажи при синдроме Ленокса-Гасто ,так как теперь продукт скорее всего будет использоваться преимущественно в условиях преломления LGS, а использование не по назначению может быть сокращено . Дело в том что Epidiolex не имеет программу ограниченного распространения (REMS), что позволяет его использовать при других видах Эпилепсии . Марк снизил пиковые продажи Fintepla в США с примерно 1,1 миллиарда долларов до примерно 700 миллионов долларов и снизил целевую цену Zogenix с 62 до 48 долларов. Также Fintepla для лечения синдрома лечения Ленокса-Гасто находится в 3-й фазе клин испытаний. Встреча с FDA запланирована во второй половине 2020 года, чтобы подтвердить план представления sNDA. По моему субъективному мнению вероятность одобрения Fintepla ,для синдрома ЛГ , очень высока. Продажи ,менее эффективного ,но более безопасного и дешевого конкурента (Epidiolex) ,для лечения синдрома Драве и ЛГ, приближаются к 500млн$ ( в пике, если верить аналитикам достигнут 2,3 млрд$) . Продажи (Fintepla) более эффективного ЛС , но в два с половиной раза дороже ,стартовали в июле.

$ZGNX Конкуренты. Британская GW Pharmaceuticals через свое американское подразделение в лице (Greenwich Biosciences) получила разрешение FDA на Epidiolex, каннабидиол ,предназначенный для терапии эпилептических (судорожных) припадков при синдроме Леннокса — Гасто или синдроме Драве у пациентов в возрасте от двух лет. «Эпидиолекс» стал первым одобренным в Соединенных Штатах рецептурным препаратом на базе каннабидиола (CBD) — одного из компонентов конопли. Поскольку каннабидиол не является психоактивным и не вызывает эйфорических эффектов, свойственных другим составляющим конопли вроде дельта-9-тетрагидроканнабинола (THC), никаких серьезных ограничительных мер на предмет потенциального злоупотребления этим лекарственным средством не предусмотрено: он отнесён к перечню контролируемых веществ. «Эпидиолекс» реализован в жидкой рецептуре фармацевтически чистого каннабидиола натурального происхождения. Применение «Эпидиолекса» при синдроме Драве обеспечивает статистически значимое уменьшение частоты конвульсивных приступов (атонических, тонических, клонических, тоникоклонических), начиная с 4 недель и в целом сохраняясь в течение 14-недельного курса терапии: медианное снижение составило 39% против 13% в группе плацебо При синдроме Леннокса-Гасто начиная с 4 недель и в целом сохраняясь в течение 14-недельного курса терапии : медиана процентного уменьшения в первом исследовании составила 41% (доза 20 мг/кг) против 14% в контрольной группе ,во втором — 36% (10 мг/кг) и 38% (20 мг/кг) против 18% Согласно прогнозам EvaluatePharma, ожидания от пиковых продаж «Эпидиолекса» прилично высоки: реализация может достигнуть 2,3 млрд долларов к 2024 году. Чистый объем продаж Epidiolex в первом квартале составил 116,1 млн. Долларов , что может говорить о том что уже в этом году объём продаж приблизится к 500 млн.Долларов. Цена Epidiolex 36тыс$.

$ZGNX Zogenix Inc. занимается разработкой методов лечения расстройств и боли центральной нервной системы (ЦНС). Основные препараты компании FINTEPLA - (ZX008, фенфлурамин) для лечения судорог, связанных с синдромами Драве .Одобрен FDA к коммерческой реализации 26 июля 2020. Одобрен с ограничениями. FINTEPLA - (ZX008, фенфлурамин) для лечения судорог,Ленокса-Гасто. Клинические испытания 3-й фазы. MT1621 - (пиримидин-нуклеозидный субстрат (SET))для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d), редкого, изнурительного и часто фатального генетического расстройства ,которое в первую очередь влияет на младенцев и детей и для которых в настоящее время нет утвержденных методов лечения . Клинические испытания 2-фаза. Синдром Драве, или тяжелая миоклоническая эпилепсия детства, — одно из достаточно редких заболеваний, первыми признаками которого являются фебрильные судороги у детей в возрасте до года. Частота встречаемости синдрома Драве составляет менее 1 случая на 40 тыс. населения или, по другим данным, 1 случай на 20 или 30 тыс. По моим грубым подсчетам данным синдромом болеет от 40 до 80 тысяч детей во всем мире. Синдром Леннокса-Гасто это разновидность эпилепсии. По различным данным составляет от 3% до 10% всех случаев детской эпилепсии и относится к одной из наиболее тяжелых разновидностей эпилепсии, проявление которой начинается еще в раннем детском возрасте, преимущественно у мальчиков. Типичный возраст начала заболевания с 2 до 5 лет, реже — 6-8 лет. Его распространенность колеблется в пределах 1-2,8 случаев на 10 тыс. Эпилепсия данного типа крайне тяжело поддается лечению и ее эффективное лечение пока является предметом надежд многих специалистов в области детской неврологии и эпилептологии. Примерно от 300-500 тысяч больных. Дефицит TK2d - это наследственное нарушение истощения митохондриальной ДНК, которое вызывает сильную мышечную слабость, которая прогрессирует до тех пор, пока пациенты, как правило, дети, не теряют способность стоять, ходить, есть и дышать независимо друг от друга. Впервые данное заболевание было диагностировано в 2001 году с помощью генетического тестирования .Поскольку генетическое тестирование, которое обнаруживает TK2d, является очень сложным и новым, и есть много других митохондриальных синдромов истощения (MDS) с симптомами, подобными симптомам TK2d, считается, что есть еще много людей с TK2d, которые не были диагностированы. Так что даже примерное количество больных я не смог найти

Оптимальный размер позиции в портфеле(или как гуру инвесторы вводят в заблуждение новичков) Итак ,начнём с того что многие гуру инвесторы рассказывают нам как важна диверсификация . Утверждение безусловно верное для портфеля в 10 миллионов ,а верно ли оно для начинающего инвестора с условным портфеля в 100 тысяч руб . Ответ НЕТ. Давайте разбираться . Представим портфель среднего жителя России в 100к будет расти условно на 10% в год , какая итоговая сумма получится через 10 лет. 270000 тысяч. Гуру возразят что инвестиции подразумевают постоянство вложения средств . Ок . Тот же условный портфель в 100 тысяч с ежемесячным пополнением на 10 тысяч с ростом в 10%. Через 10 лет 2300000 руб . Ого ,вот это капитал через каких то 10 лет ,это магия наверно. Целая студия в жопе большого города. К чему я веду. Среднему инвестору с портфелем в 100к не нужна диверсификацией , ему нужна концентрация в 1ой максимум в двух перспективных бумагах . Если пост был полезен ставьте лайк. В следующем посте представлю вам 10 бумаг компаний которые могут вырасти в 10 раз за 10 ( но это не точно) . P.S данный пост не призыв к действию это лишь мое личное непрофессиональное мнение которое может не совпадать с вашим и не является истиной в первой инстанции

Оптимальный размер позиции в портфеле(или как гуру инвесторы вводят в заблуждение новичков) Итак ,начнём с того что многие гуру инвесторы рассказывают нам как важна диверсификация . Утверждение безусловно верное для портфеля в 10 миллионов ,а верно ли оно для начинающего инвестора с условным портфеля в 100 тысяч руб . Ответ НЕТ. Давайте разбираться . Представим портфель среднего жителя России в 100к будет расти условно на 10% в год , какая итоговая сумма получится через 10 лет. 270000 тысяч. Гуру возразят что инвестиции подразумевают постоянство вложения средств . Ок . Тот же условный портфель в 100 тысяч с ежемесячным пополнением на 10 тысяч с ростом в 10%. Через 10 лет 2300000 руб . Ого ,вот это капитал через каких то 10 лет ,это магия наверно. Целая студия в жопе большого города. К чему я веду. Среднему инвестору с портфелем в 100к не нужна диверсификацией , ему нужна концентрация в 1ой максимум в двух перспективных бумагах . Если пост был полезен ставьте лайк. В следующем посте представлю вам 10 бумаг компаний которые могут вырасти в 10 раз за 10 ( но это не точно) . P.S данный пост не призыв к действию это лишь мое личное непрофессиональное мнение которое может не совпадать с вашим и не является истиной в первой инстанции

$GOSS ребята а кто то хоть знает чем компания вообще занимается