🧬 $BLUE —— With only about 40 patients diagnosed with CALD each year, Skysona represents Bluebird’s smallest opportunity. In comparison, the company estimates more than 850 people could be eligible to receive its Zynteglo gene therapy for blood disorder beta thalassemia. “This has always been about the boys and less about the commercial opportunity for us and much more about the realization of the mission,” Obenshain said. Sickle cell disease, another blood disease, is Bluebird’s biggest potential market, with more than 20,000 people who could be eligible for gene therapy, according to company estimates. Its management plans to file an application for the treatment with US regulators early next year. —— Только около 40 пациентов с диагнозом CALD каждый год, Skysona представляет собой наименьшую возможность для Bluebird. Для сравнения, по оценкам компании, более 850 человек могут иметь право на получение генной терапии Zynteglo для лечения бета-талассемии с заболеваниями крови. «Это всегда было о людях и не столько о коммерческих возможностях для нас, сколько о реализации миссии», — сказал Обеншайн. По оценкам компании, серповидно-клеточная анемия, еще одно заболевание крови, является крупнейшим потенциальным рынком Bluebird, где более 20 000 человек могут иметь право на генную терапию. Его руководство планирует подать заявку на лечение в регулирующие органы США в начале следующего года.