Что скажете?

$SLDB Конференц-звонок для обзора обновлений состоится сегодня в 8:30 утра по восточному времени- Уважаемая община Дюшенна, Сегодня утром мы выпустили пресс-релиз, содержащий бизнес-обновление, в том числе обновление дозировки в клиническом исследовании IGNITE DMD Phase I/II и многообещающие данные долгосрочной биопсии от предыдущих пациентов, получавших SGT-001 в когорте с высокой дозой 2E14 вг/кг. Кроме того, мы объявили о разработке программы генной терапии нового поколения для Дюшенна. Обновление клинических испытаний IGNITE DMD Мы продолжили дозирование пациентов в IGNITE DMD с SGT-001 с использованием улучшенного производственного процесса Solid и в соответствии с измененным клиническим протоколом, разработанным для повышения безопасности пациентов. Как мы уже рассказывали ранее, Пациент 7 был благополучно дозирован и продолжает хорошо себя чувствовать. Мы дали дозу нашему восьмому пациенту, который испытал воспалительную реакцию, которая была классифицирована как серьезное неблагоприятное событие (SAE) и рассматривалась исследователем как связанная с лекарством. Важно отметить, что этот САЕ был описан в нашей брошюре и не считался неожиданным. Мы рады сообщить, что этот пациент находится дома со своей семьей и продолжает улучшаться с лабораторными показателями, возвращающимися к норме или продолжающими стремиться к норме на 30-дневном пост-дозированном визите. В рамках нашей стратегии клинического смягчения состояние обоих пациентов, получавших дозу в соответствии с измененным протоколом, было сообщено нашему Совету по мониторингу безопасности данных (DSMB), а также Управлению по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). Мы тщательно изучаем все детали клинического течения этих пациентов и продолжаем наши обсуждения с этими двумя органами. Важно отметить, что у пациентов от 1 до 6, у которых период после приема препарата составляет от 1,5 до более 3 лет, не было выявлено новых данных о безопасности препарата. IGNITE DMD Долгосрочное Обновление Данных Биопсии Мы рады поделиться долгосрочными данными биопсии, собранными у пациентов 4-6 на уровне дозы 2E14 vg/kg, во время сегодняшней телефонной конференции и на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) сегодня днем. Анализы игольчатых биоптатов, взятых через 2 года, 1,5 года и 1 год после введения препарата соответственно, свидетельствуют о длительной и широко распространенной экспрессии белка микродистрофина. Долгосрочные результаты согласуются с данными 90-го дня, представленными ранее, и продолжают демонстрировать функциональность микродистрофина SGT-001, о чем свидетельствует рекрутирование ключевых ассоциированных с дистрофином белков: бета-саркогликана и нейрональной синтазы оксида азота (nNOS). Результаты длительной мышечной биопсии были проанализированы двумя методами, Western Blot и иммунофлюоресценцией (ИФ), и представлены в таблице ниже: Терпеливый Последний момент Вестерн Блот Иммунофлуоресценция (% Положительных Волокон) День 90 Последний момент День 90 Последний момент Ст. 4 24 месяца BLQ* BLQ 10-20% 10-30% Пт. 5 18 месяцев 17.5% 69.8% 50-70% 85% Пт. 6 12 месяцев 8.0% 20.3% 50-70% 50-60% *Ниже предела количественной оценки Таким образом, данные Western Blot указывают на то, что экспрессия сохранялась у пациента 4 и увеличивалась по сравнению с биопсией 90-го дня у пациента 5 и 6. ЕСЛИ данные показывают функцию микродистрофина через дальнейшую локализацию на мышечной мембране, то процент положительных волокон остается сопоставимым с биопсией 90-го дня у всех трех пациентов. Дальнейшие анализы биопсий мышц показывают, что устойчивая экспрессия и функция белка микродистрофина приводили к стабилизации мембран, о чем свидетельствовало минимальное прогрессирование ухудшения состояния мышц с момента 90-го дня. Эти долгосрочные улучшения потенциально поддерживают недавно сообщенные положительные тенденции в клинических биомаркерах и функциональных данных исследования IGNITE DMD.

$SPCE Эксперты предупредили о вероятности шорт-сквиза в акциях Virgin Galactic «Шортисты» могут оказаться в ловушке из-за больших ставок на понижение акций космической компании. Сейчас в «шортах» находится более одной пятой всех бумаг компании на бирже Игроки на понижение за последний месяц продали около 14 млн акций Virgin Galactic, что после резкого подъема котировок аэрокосмической компании в начале недели может принести им многомиллионные убытки, пишет Bloomberg со ссылкой на аналитиков S3 Partners. Всего в коротких позициях  сейчас находятся более 45 млн бумаг на сумму $949 млн, подсчитали аналитики S3 Partners, — это более 20% от всех акций в обращении. Такое увеличение коротких продаж привело держателей «шортов» к убыткам в 2021 году в размере $427 млн. Из них $366 млн пришлись на последние восемь дней. По словам управляющего директора S3 Partners по прогнозной аналитике Игора Душанивски, все больше инвесторов «шортят» компанию, при этом убытки « медведей  » — уверенных в падении котировок инвесторов — растут, что говорит о том, что компания созрела для шорт-сквиза. Шорт-сквиз — ситуация, при которой рост акций заставляет шортселлеров закрывать короткие позиции и выкупать бумаги, чтобы вернуть их брокеру. Это провоцирует еще больший рост котировок. Акции аэрокосмической компании растут после успешного космического старта. В субботу, 22 мая, Virgin Galactic успешно провела испытания космического корабля SpaceShipTwo Unity. Самолет-носитель VMS Eve поднял корабль на высоту 13,710 км и отпустил в свободное планирование. До этого полета компания несколько раз откладывала испытания по техническим причинам. Полет стал первым удачным испытанием с февраля 2019 года. Подробнее на РБК: https://quote.rbc.ru/news/article/60acf2889a7947774f4fbc51

$SPCE https://youtu.be/stZMy8JRAzY

$ZYNE 15 апреля 21 Zynerba Pharmaceuticals объявляет о принятии двух плакатов на Виртуальной встрече Общества биологической психиатрии 2021 г. Девон, штат Пенсильвания, 15 апреля 2021 г. - Zynerba Pharmaceuticals , Inc. (Nasdaq: ZYNE), лидер в области инновационных лекарственных препаратов для трансдермальной каннабиноидной терапии редких и почти редких психоневрологических расстройств, сегодня объявила о принятии и деталях презентации двух плакатов на Виртуальная встреча Общества биологической психиатрии (СОБП) 2021. Ежегодное собрание SOBP проходит практически с 29 апреля по 1 мая 2021 года. Копии плакатов будут доступны на корпоративном сайте Zynerba во время презентаций по адресу http://zynerba.com/publications/ .    Название:  «Каннабидиол при синдроме ломкой Х-хромосомы (FXS): предлагаемый механизм действия (MOA) приводит к значимым клиническим преимуществам [CONNECT-FX (ZYN2-CL-016)]» Номер заявки:   3010113 Сессия:   Стендовая сессия I Дата презентации:  29 апреля 2021 г. Название:  «Основное исследование трансдермального геля каннабидиола ZYN002 (CBD) у детей и подростков с синдромом ломкой Х-хромосомы [CONNECT-FX (ZYN2-CL-016)]» Номер заявки:  3010130 Сессия:  Стендовая сессия II Дата презентации:  30 апреля 2021

$ZYNE Евгений Коган пишет в своей статье: Акции компании после IPO в 2015 году достигали $35, а сейчас стоят почти в 10 раз меньше. Чем компания может быть привлекательна в настоящий момент? Судя по некоторым слухам, Zynerba близка к получению одобрения своего препарата на основе каннабидиола для лечения некоторых редких нервных заболеваний. Это могло бы серьезно оздоровить финансовое положение компании. У компании и сейчас есть позитивные моменты в отчетности: запас денежных средств составляет около $60 млн, при капитализации около $90 млн. Долги почти отсутствуют, но в то же время сохраняются серьезные проблемы с прибыльностью даже по EBITDA. Слухи о близких успехах – это прекрасно, но есть и факты. В июне компании не удалось получить необходимые результаты тестов на важнейшей стадии испытаний нового препарата (ее акции отреагировали снижением почти в 2 раза). Это вполне типичное поведение бумаг небольших фарма-компаний. Риски здесь очень высоки и связаны они не только с эффективными и успешными научными разработками, в которых порой играет роль везение. Для выведения качественных препаратов на рынок необходимо преодолеть много регуляторных барьеров; окончательный успех здесь не гарантирован. И уж точно нужно быть готовым к тому, что процесс этот может быть очень длительным. Именно поэтому инвестиции в подобные небольшие фармакологические компании зачастую напоминают неопределенную ставку с высоким риском. Получится все у Zynerba – ее акции могут вырасти в несколько раз. Но есть шанс, что вывести препарат на рынок так и не удастся, или он не будет по какой-то причине пользоваться ожидаемым спросом. В этом случае стоимость компании может упасть еще в 10 раз. Таких компаний на рынке очень много, «выстреливает» достаточно небольшой процент. Акции остальных могут снижаться до величины, близкой к нулю, а в дальнейшем компания может и вовсе уйти с рынка. Часто ко мне приходят и спрашивают про подобные «кейсы»: что вы думаете насчет перспектив той или иной компании? Обычно сколько-нибудь определенного ответа нет, такой уж это рискованный сектор. Поэтому почти не участвую в таких историях. Относительно безопасно для своего портфеля здесь можно работать только при очень высокой диверсификации. Или решить эту проблему с помощью ETF на биотехнологические и/или фармакологические компании.