$SLDB ВАШИНГТОН, ноябрь 02, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Консорциум по развитию путей (PDC), новое государственно-частное сотрудничество, основанное REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) и Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB), сегодня объявил о публикации проекта технического документа «Проект рамок развития генной терапии AAV», в котором предлагается структура, которая может быть применена к генной терапии AAV для облегчения использования ускоренного пути утверждения в Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). В белой книге определены различные категории методов лечения генов AAV, которые нацелены на основные моногенетические изменения, вызывающие заболевание, и предлагаются обобщенные подходы, которые прояснят доказательства, необходимые для поддержки одобрения FDA. PDC активно ищет обратную связь от ключевых заинтересованных сторон по этой структуре по адресу info@pathwaydevelopmentconsortium.org. Публикация «Белой книги» совпадает с официальным запуском PDC, инициативы с участием многих заинтересованных сторон, которая направлена на выявление, разработку, расширение и поддержание путей эффективной терапии пациентов с диагнозом в раннем возрасте с редкими заболеваниями. PDC стремится достичь этих целей путем объединения широкой и разнообразной группы заинтересованных сторон из сообществ по редким заболеваниям и генной терапии AAV, включая пациентов, промышленность, регулирующие органы, научные круги и плательщиков, среди прочего, для содержательных научных и политических обсуждений. "Агентство признает важность широкого участия заинтересованных сторон для облегчения и ускорения разработки генной терапии редких заболеваний AAV", - сказал Питер Маркс, доктор медицины, доктор философии, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов (CBER) FDA. «FDA с нетерпением ждет возможности услышать больше об усилиях этого консорциума по оказанию помощи нуждающимся пациентам в перспективной генная терапия». "Консорциум по развитию пути приступает к критически важной работе, направленной на скорейшее продвижение генной терапии AAV для пациентов, живущих с редкими заболеваниями", - сказала Рейчел Шерман, доктор медицины, MPH, президент Rachel Sherman Partners и бывший первый заместитель комиссара FDA. «После долгой истории налаживания сотрудничества между государственным и частным секторами на протяжении всей моей карьеры в FDA я не понаслышке увидел влияние, которое может быть оказано, когда все заинтересованные стороны объединяются для создания новаторских решений. Этот проект рамок, предложенный PDC, является инновационным подходом для содействия разработке и утверждению регулирующих органов важных методов лечения генов AAV». "Консорциум по развитию Pathway обладает уникальным потенциалом для объединения различных перспектив в сообществе по редким заболеваниям с интересом пациента на переднем крае", - сказал Кеннет Т. Миллс, президент и главный исполнительный директор REGENXBIO и соучредитель PDC, в партнерстве с Иланом Ганотом, соучредителем, президентом и генеральным директором Solid Biosciences. «Мы вместе основали PDC, потому что разделяем видение того, что это сотрудничество может значимо направлять, как лечение генной терапии на основе AAV может быть более быстрым для доступа к пациентам. Способность регулярно в диалоге с FDA имеет решающее значение, и мы благодарны им за поддержку этого начинания", - сказал Ганот.

$SLDB взяли какого-то Ваську на работу. «Мы рады сообщить, что Шрей Такер, старший научный сотрудник, присоединился к Solid команде!»

$SLDB ‪Главный научный сотрудник Solid, Карл Моррис, поделится новостями об исследованиях Solid в области DMD и IGNITE DMD с родителями и опекунами в@DuchenneUK День информации для родителей 2 октября.‬

$EVH грейджой