$RARE ✅ 🔬Ultragenyx объявляет о получении дополнительных положительных данных о многолетней долговечности в ходе исследований фазы 1/2 AAV генной терапии Ultragenyx Pharmaceutical Inc. объявила о новых долгосрочных данных по длительности применения DTX401 для лечения болезни хранения гликогена типа Ia (GSDIa) и DTX301 для лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы (ОТК), которые были представлены на 14-м Международном конгрессе по врожденным ошибкам метаболизма (ICIEM). 🗣 "Сейчас, когда первые пациенты находятся на третьем году после приема DTX401 и DTX301, мы наблюдаем долгосрочные, стойкие биологические реакции и установление нормальных метаболических путей, позволяющих высвобождать глюкозу из гликогена во время голодания для пациентов с GSDIa и расщеплять аммиак для пациентов с дефицитом OTC", - сказал Эрик Кромбез, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Ultragenyx по генной терапии и врожденным ошибкам метаболизма. 🗣"Непосредственно исправляя основную генетическую причину заболевания, эти генные терапии способны обеспечить значительное улучшение качества жизни пациентов и дать им новую гибкость и независимость для участия в более активном и менее ограничивающем образе жизни".