Генотерапия: потенциал технологии будущего
Что вы узнаете?
- Что такое генная терапия
- В чем привлекательность компаний, занимающихся генотерапией, для инвесторов
- Почему генная терапия может стать прорывной технологией
Что такое ДНК
Говоря об авангарде биотехнологий, стоит упомянуть такое прорывное направление науки, как генная терапия. Благодаря глубинным знаниям о генетическом коде человека ученые пытаются создать прорывное лечение тех заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми.
Казалось бы, то, что раньше описывали ученые-фантасты, становится реальностью в наши дни, и технология редактирования ДНК получает все большее распространение в современной медицине. Конечно, спустя 40 лет с момента первых экспериментов мы все еще многого не понимаем, но тот прогресс, которого достигла наука в этой сфере, просто ошеломляет.
На сегодня огромное число как мелких, так и крупных биотехнологических компаний с головой окунулось в разработки в области генной терапии. Но сперва давайте немного освежим школьные знания, чтобы чуть лучше представлять, о чем идет речь.
Итак, само слово «генетика» происходит от греческого слова «genesis», что означает «происхождение». Эта наука изучает два неразрывных свойства живых организмов: наследственность и изменчивость, а также методы управления ими. Сам же ген (от греч. genos — «род», «происхождение») — единица хранения, передачи и реализации наследственной информации.
В настоящее время ученые полагают, что у человека имеется от 30 тысяч до 100 тысяч генов, которые сильно различаются по размеру: от нескольких сотен до нескольких тысяч пар нуклеотидов. Ген представляет собой специфический участок молекулы ДНК, в котором закодирована структура определенного белка.
Иными словами, в ядре каждой клетки нашего организма в строго индивидуальной последовательности генов хранится информация обо всех органах и системах, их взаимодействии, структуре тканей и природе биохимических процессов.
С момента зарождения жизни в любом организме генетический материал копируется при каждом последующем делении, и именно он на молекулярном уровне регулирует глубинные процессы нашей жизнедеятельности.
Здесь уместна аналогия: ДНК — это чертеж, в котором указано, что и как должно быть построено, а белок — это кирпичики для постройки всего здания по этому чертежу.
И если в чертеже обнаруживается ошибка, вся конструкция может потерять устойчивость. Именно тут на помощь и приходит генная терапия. В качестве примера можно привести все ту же технологию мРНК, которая используется в вакцинах Pfizer и Moderna.
Молекула РНК копирует информацию из ДНК и выходит за пределы ядра. Ее цель — передать информацию рибосомам, которые отвечают за синтез белка.
В настоящее время основная технология генной терапии представляет собой замещение гена с мутацией «правильно» функционирующей копией этого гена. Но есть еще две стратегии: выключение неправильно работающего гена и введение нового гена, который поможет организму победить заболевание.