О компании Bridgebio Pharma

❗️🔬 #результаты $BBIO BridgeBio Pharma объявляет о публикации в Медицинском журнале Новой Англии положительных результатов фазы 2b проверки концепции энкалерета у пациентов с аутосомно-доминантной гипокальциемией 1 типа (ADH1) - В нашем исследовании энкалерет восстанавливал физиологический минеральный гомеостаз у 13 участников с ADH1, в частности корректируя гипокальциемию и уменьшая гиперкальциурию - Наблюдалось быстрое и устойчивое влияние энкалерета на минеральный гомеостаз, в частности, на нормализацию уровня кальция в крови, кальция в моче и паратиреоидного гормона (ПТГ) - В ходе исследования не было зарегистрировано никаких серьезных побочных эффектов при применении энкалерета, а также не было случаев прекращения лечения или прекращения участия в исследовании. - Исследование 3 фазы CALIBRATE по применению энкалерета у пациентов с ADH1 продолжается в шести странах, основные данные ожидаются в первой половине 2024 года - В случае одобрения энкалерет может стать первым препаратом, специально показанным для лечения СДВГ1 Новости без задержки

✅💊 BridgeBio $BBIO поделилась положительными долгосрочными данными исследования фазы 2 по LGMD2I/R9 🟣Данные подтверждают потенциальное использование уровней гликозилированного альфа-дистрогликана (⍺DG) в качестве суррогатной конечной точки при мышечной дистрофии пояса конечностей типа 2I/R9 (LGMD2I/R9) 🟣Долгосрочные данные продолжающегося исследования фазы 2 BBP-418 у пациентов с LGMD2I/R9 на 21-м месяце демонстрируют хорошую переносимость профиля безопасности и стабилизацию 🟣В США продолжается участие в исследовании фазы 3, и BridgeBio считает, что существует потенциал для ускоренного одобрения BBP-418 ✅🔥 Заходи в профиль и подписывайся на горячие новости, отчёты, прогнозы и аналитику 👍 Ставь лайк, если было полезно

❗️💊 #FDA $BBIO BridgeBio Pharma делится положительными долгосрочными данными текущего исследования фазы 2, которые подтверждают потенциальное использование уровней гликозилированного альфа-дистрогликана (⍺DG) в качестве суррогатной конечной точки при мышечной дистрофии пояса конечностей типа 2I/R9 (LGMD2I/R9) - Ранняя оценка повышенных уровней гликозилированного ⍺DG через 3 месяца предсказывала последующие амбулаторные улучшения через 9 месяцев, что поддерживает использование уровней гликозилированного ⍺DG в качестве потенциального суррогатного конечного показателя при LGDM2I/R9 - Долгосрочные данные продолжающегося исследования фазы 2 BBP-418 у пациентов с ПКМД2I/R9 на 21 месяце демонстрируют хорошую переносимость профиля безопасности и стабилизацию в тесте ходьбы на 10 метров (10MWT), беге на 100 метров на время. тест (100mTT) и оценки North Star Assessment (NSAD) - При лечении BBP-418 через 21 месяц наблюдалось устойчивое снижение уровня креатинкиназы (КК), маркера распада мышц, на ≥80 %. - В США продолжают принимать участие в исследовании фазы 3, и BridgeBio полагает, что существует потенциал для ускоренного одобрения BBP-418 на основе недавнего взаимодействия с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по использованию гликозилированных уровней αDG в качестве суррогатная конечная точка Новости без задержки