Топ важных событий 2022 в фарм отрасли: 3️⃣ Новости по разработкам для лечения ахондроплазии. 📖 Ахондроплазия - это генетическое заболевание, возникающее в результате точечных мутаций в основном в гене FGFR. Эти мутации приводят к излишней активности рецептора FGFR, из-за чего нарушается рост костей. 👉 Самый известный человек с этим заболеванием - Питер Динклейдж, сыгравший Тириона Ланнистера в «Игре Престолов». В этом году ожидаются новости по двум препаратам-кандидатам: 📢 Результаты КИ 2 фазы ACcomplisH, где изучается препарат TransCon CNP компании Ascendis Pharma ( $ASND, в ТИ ее нет) ожидаются в 4 квартале 2022. 💊 TransCon CNP это натрийуретический пептид типа С (CNP), модифицированный с использованием технологии TransCon™ компании Ascendis. CNP это естественный стимулятор рост костей, однако его невозможно использовать в качестве лечения, он быстро разрушается. TransCon™ позволяет продлить действие этого белка так, что вводить его надо лишь раз в неделю (подкожно). Кстати, похожий по механизму действия препарат возоритид (vosoritide, VOXZOGO™), разработанный компанией BioMarin Pharmaceutical ( $BMRN ), совсем недавно (в 2021) был одобрен в Европе и США. 📢 Промежуточные данные КИ 2 фазы инфигратиниба компании BridgeBio Pharma ( $BBIO ) ожидаются в середине 2022. 💊 Инфигратиниб (infigratinib, BGJ398) - это блокатор рецептора FGFR1-3 для приема внутрь. В отличие от CNP, который противодействует последствиям чрезмерной активности рецептора FGFR, инфигратиниб не позволяет им произойти. По крайней мене, в теории.