t0chka
t0chka
11 апреля 2022 в 7:13
Всем привет! Идёт 4 день крупнейшей конференции онкологов AACR. Многие компании уже сообщили новые данные своих исследований, так что неплохо бы разобраться, как их читать. Каждая компания норовит выставить свои результаты так, чтобы они казались бомбическими и сулящими 🚀. Об этом как раз пишет Питер Гётше, член Кокрейновского сообщества, в своей книге "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность", которую мне недавно посоветовали почитать, еще раз огромное спасибо! Буду делиться тезисами 🤓 Но вернемся к AACR. Перед изучением данных пресс-релиза нужно настроить свой взгляд скептически и приготовиться к скрупулёзной оценке. Ведь если мы хотим обыграть новость, надо понимать, чего ждал рынок и дождался ли он этого. ➡️ У каждой фазы КИ есть своя цель, вспомнить их можно здесь https://www.tinkoff.ru/invest/social/profile/t0chka/0fa44536-edc7-4ccb-93cb-9cba5f9bd054?utm_source=share В первую очередь, стоит осознать на каком этапе сейчас новое лекарство и оценить достигнута ли поставленная цель. ➡️ В каждой области есть свои специфические клинические исходы - показатели, на которые ориентируются исследователи, чтобы составить представление об эффективности нового лекарства. В онкологии это: Частота общего ответа (objective response rate, ORR) - % пациентов, у которых опухоль исчезла полностью или уменьшилась. Этот исход дополняют данными о % пациентов, достигнувших полного (complete responses, CR) и частичного ответа (partial response, PR). Часто сообщают уже на 2 фазе КИ, которые иногда проводят без контроля. ❗️ Чем выше % и чем больше вклад в него пациентов с полным ответом – тем лучше. Обязательными конечными точками 3 фазы являются надежные объективные показатели - выживаемость без прогрессирования (progression free survival, PFS) и общая выживаемость (overall survival, OS). PFS - это время от начала исследования до даты прогрессирования болезни или смерти пациента. Данные о PFS могут начать собирать уже на 2 фазе, которая потом может «перейти» в 3-ю. OS - время от начала исследования до смерти пациента. Это «золотой стандарт» оценки эффективности в КИ 3 фазы, признанный FDA. Учитываются только умершие пациенты, причем причина смерти - не важна. Иногда рассчитывается % выживших за определенный период времени (стандарт - 5-ти летняя выживаемость, но часто сообщают и 2-х летнюю). OS требует намного больше времени для оценки, чем другие исходы, поэтому компании часто подают заявки на маркетинг (NDA) без данных об OS для ускоренного одобрения (accelerated approval). При этом должен быть показан хороший эффект препарата на другие показатели (частота общего ответа и упомянутая выше PFS). ❗️ Эффект лекарства на PFS и OS можно с уверенностью трактовать как положительный, только если есть значимые различия с контрольной группой. ➡️ Итак, из интересных результатов на сегодня: Blueprint Medicines Corporation ( $BPMC ) рассказала о своем BLU-945 (КИ фазы 1/2 SYMPHONY) для лечения немелкоклеточного рака легкого с мутацией EGFR. Пресс-релиз: https://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-blu-945-proof-concept-data Affimed N.V. ( $AFMD ) - об эффектах комбинации AFM13 с донорскими NK клетками (немного обсудили вчера в чате) у пациентов с разными лимфомами и о монотерапии AFM24 при опухолях, экспрессирующих EGFR. Пресс-релиз по AFM13: https://www.affimed.com/affimed-presents-updated-clinical-data-from-phase-1-2-study-of-afm13-precomplexed-with-cord-blood-derived-nk-cells-at-aacr-annual-meeting/ Пресс-релиз по AFM24: https://www.affimed.com/affimed-presents-findings-from-the-dose-escalation-phase-of-the-first-in-human-study-of-afm24-in-patients-with-egfr-positive-solid-tumors/ Большинство же новостей касались доклиники. Реакция на них скорее зависит от хайпа, чем от чего-то еще, поэтому о них не пишу. 💬 Если что не понятно из новостей - спрашивайте! #фарма_для_чайников
69,59 $
14,64%
4,51 $
92,24%
20
Нравится
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
Читайте также
28 марта 2024
Совкомбанк: сильные итоги 2023 года, но потенциал роста акций ограничен
27 марта 2024
Облигации Хоум Банка: как заработать на его возможном поглощении
8 комментариев
Ваш комментарий...
Dogtor
11 апреля 2022 в 8:22
🔥🔥🔥
Нравится
2
Dogtor
11 апреля 2022 в 8:22
Там BNTX хвастается успехами в CAR-T
Нравится
2
t0chka
11 апреля 2022 в 8:24
@Dogtor о, это тоже интересно! Готовлю большой обзор про CAR T, кстати) но это не скоро.
Нравится
4
SanyaKiborgov
11 апреля 2022 в 8:51
@Dogtor пишут, что цена на премаркете уже 5,24
Нравится
Mnogodetnaya
11 апреля 2022 в 16:13
@Dogtor а Affimed как отхвастались?
Нравится
Мемологи
Пульсяне с самыми смешными и оригинальными мемами
mrs.Gladysheva
+119,4%
18,2K подписчиков
roflwolfstreet
+39,8%
13,3K подписчиков
investmemes
+24,2%
5,9K подписчиков
Совкомбанк: сильные итоги 2023 года, но потенциал роста акций ограничен
Обзор
|
Вчера в 15:56
Совкомбанк: сильные итоги 2023 года, но потенциал роста акций ограничен
Читать полностью
t0chka
1,3K подписчиков122 подписки
Портфель
до 1 000 000 
Доходность
+13,81%
Еще статьи от автора
9 февраля 2023
Всем привет! Идет очередная волна простудных заболеваний, так что самое время проверить, есть ли какие успехи в разработке их эффективного лечения или профилактики. 🦠 Среди всех возможных возбудителей особо выделяется респираторно-синцитиальный вирус (RSV). Это виновник развития около 40% сезонных ОРВИ, которые протекают с поражением нижних дыхательных путей. Наиболее опасен для младенцев и пожилых людей. Лечение включает поддерживающую терапию, специфических средств лечения и профилактики пока не зарегистрировано. Проблема с вакцинами против RSV, как и против других возбудителей ОРВИ в том, что они имеют очень короткий инкубационный период, быстро передаются и реплицируются не системно, а на слизистой оболочке носа и посему не стимулируют иммунный ответ, способный предотвратить повторное заражение. Итак, какие есть разработки у фармы? Рассмотрим лидеров гонки 🏎 ▪️ Для лечения пожилых (>60 лет) пациентов. 3️⃣ mRNA-1345 компании Moderna ( MRNA ) - это мРНК-вакцина (как и вакцина против COVID-19). Такие вакцины, грубо говоря, "учат" клетки вырабатывать белок (S или спайк-белок), который запускает иммунную реакцию в случае заражения. Для производства не используется живой вирус. Эффективность в КИ 3 фазы ConquerRSV (~37000 участников 22 стран) составила 84% (пресс-релиз от 17 января 2023). 📢 Подача BLA (заявки на маркетинг) запланирована на первую половину 2023. 2️⃣ RSVpreF (PF-06928316) от Pfizer ( PFE ) - бивалентная вакцина, состоит из двух белков preF, которые RSV обоих А и В штаммов использует для проникновения в клетки человека. Эффективность в КИ 3 фазы RENOIR (~37000 участников 17 стран) составила 83% (пресс-релиз от 25 августа 2022). 📢 PDUFA назначена в мае 2023 (приоритетное рассмотрение, точной даты нет) . 1️⃣ RSVPreF3 OA - вакцина против RSV от GlaxoSmithKline ( $GSK ). Это рекомбинантная субъединичная вакцина, т.е. готовят ее из очищенных вирусных белков. Содержит гликопротеиновый антиген RSV F (RSVPreF3) в сочетании с запатентованным GSK адъювантом AS01E (разработан Agenus Inc). Эффективность в КИ 3 фазы AReSVi-006 (~25000 участников 17 стран) составила 83% (пресс-релиз от 13 октября 2023). 📢 PDUFA (дата принятия решения об одобрении FDA) - 3 мая 2023 (приоритетное рассмотрение). 🔤 Кроме того, в 2024 ожидаются результаты КИ 3 фазы EVERGREEN вакцины против RSV Johnson & Johnson ( JNJ ) (n = 23000). ▪️ Для профилактики инфекции новорожденных. Единственная вакцина - RSVpreF (PF-06928316) от Pfizer ( PFE ) с эффективностью 82%, продемонстрированной в КИ 3 фазы MATISSE с участием около 15000 беременных. В КИ 2b фазы вакцина показала хороший эффект на иммуногенность (n = 1153). Нирсевимаб (nirsevimab, AstraZeneca, AZN и Sanofi, SNY) - рекомбинантное человеческое антитело, блокирует попадание вируса в клетку. Вводится внутримышечно, 1 раз в сезон инфекций. Эффективность в КИ 3 фазы MELODY (n= 1490 новорожденных) порядка 75%. Препарат одобрен с торговым наименованием Beyfortus в EU и UK. 📢 Решение FDA ожидается в 3 квартале 2023. #новости_фарма #бигфарма
27 января 2023
​​Всем привет! К сожалению, в 2022 не всегда удавалось писать об интересных событиях, а их было довольно много. Что ж, будем восполнять пробелы! В начале года FDA выпустило отчет по важным одобрениям в 2022. Приведу его коротко здесь. ✅ Одобрено 37 новых препаратов (на графике сравнение с другими годами) ▪️ 20 из них (54%) - лекарства для редких заболеваний, в том числе: - Дефицит кислой сфингомиелиназы (ASMD) или болезнь Ниманна-Пика A, A/B и B типов (наследственное заболевание, которое влияет на способность организма метаболизировать жир) - Генерализованный пустулезный псориаз (заболевание кожи) - Обструктивная гипертрофическая кардиомиопатия (заболевание сердца) - Запущенная меланома (вид рака глаза) - Гепаторенальный синдром (нарушение функции почек у людей с прогрессирующим заболеванием печени) ▪️ 28 из 37 (76%) одобрений были без дополнительных запросов (решение вынесено после первой подачи) ▪️ 24 из 37 (65%) одобрений были для препаратов, проведенных по одной из программ: Fast Track (32%), Breakthrough Therapy (35%), Priority Review (57%), или Accelerated Approval (16%) (расшифровки терминов в доке) ▪️ 20 из 37 (54%) новых лекарств - первые в своем классе (имеют принципиально новые механизмы действия). Наиболее примечательные из них: - Мавакамтен (mavacamten, Camzyos®, Bristol-Myers, BMY) - для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии. Подробнее в этом посте. - Тирзепатид (tirzepatide, Mounjaro®, Eli Lilly, LLY) для лечения сахарного диабета 2-го типа, а также для пациентов с избыточной массой тела или ожирением, Это твинкретин - т.е. активирует два гормональных рецептора (рецептор глюкозозависимого инсулинотропного полипептид и глюкагоноподобного пептида 1), что приводит к улучшению гликемического контроля) (хороший обзор здесь). - Лютеций 177 (lutetium 177 Lu vipivotide tetraxetan, Pluvicto™, Novartis, NVS) для пациентов с раком предстательной железы. Это пептид-рецепторная радионуклидная терапия. Молекула ПСМА (простат-специфический мембранный антиген) в составе препарата используется для доставки источника радиоактивного бета-излучения - радиоизотопа лютеция-177 (Lu177) - к опухоли. - Ленакапавир (lenacapavir, Sunlenca®, Gilead Sciences, Inc., GILD) для лечения ВИЧ-1. Подробнее в этом посте. - Теплизумаб (teplizumab-mzwv, Tzield™, Provention Bio,$PRVB, выкуплен у Eli Lilly) - первое в мире лекарство для профилактики сахарного диабета 1 типа. Механизм действия заключается в снижении активности аутореактивных CD3+ Т-клеток, что обеспечивает защиту бета-клеток поджелудочной железы (неплохой обзор здесь). - Вонопразан в комбинациях (Voquezna Triple Pak - vonoprazan, amoxicillin, clarithromycin и Dual Pak - vonoprazan and amoxicillin, Phathom Pharmaceuticals, $PHAT) для лечения хеликобактерной инфекции, калий-конкурентный блокатор кислоты в желудке. #новости_фарма
27 сентября 2022
Всем привет! На этой неделе расскажу об основных произошедших в последние пару кварталов событиях в компаниях, о которых спрашивали в чате, и, конечно, каких новостей от них ожидать. Начнем с Axsome Therapeutics AXSM . 💊 AXS-05 (декстрометорфан+бупропион, AUVELITY™) получил одобрение FDA 19 августа 2022 как препарат для лечения большого депрессивного расстройства (БДР). 📢 В 4 квартале 2022 запланирован запуск продаж. ➡️ Кроме того, все еще в ходу КИ 2 фазы TARGET, где изучается эффективность AXS-05 в терапии депрессии, устойчивой к другим антидепрессантам. Однако, будет ли компания заниматься этим направлением - под вопросом: из пайплайна его убрали, и в последнем отчете о нем ни слова... ➡️ AXS-05 исследуют и в качестве лечения ажитации при болезни Альцгеймера (БА). В ходу несколько КИ: 📢 Основные результаты КИ 3 фазы ACCORD (частота рецидива ажитации) планируется сообщить в 4 квартале 2022. Далее, в июне 2023 должно завершиться открытое продолжение данного КИ, где изучается эффект препарата на симптомы ажитации. 📍В сентябре 2022 было начато КИ 3 фазы ADVANCE-2 - второе предрегистрационное КИ, однако на ClinicalTrials.gov оно не зарегистрировано. 💊 AXS-07 (мелоксикам+ризатриптан) для купирования приступа мигрени 30 апреля 2022 получил отказ от FDA (CRL). Причина - недочеты в аналитических методах раздела «Химия, производство и контроль» NDA (заявка на маркетинг). 📢 В 3 квартале 2022 запланирована встреча с FDA (типа А) для обсуждения повторной подачи NDA. Видимо, совсем скоро объявят о результатах. 💊 AXS-14 (esreboxetine), доставшийся компании от Pfizer ($PFE), изучается как средство для лечения фибромиалгии. На ClinicalTrials.gov зарегистрировано 10 КИ данного препарата, среди них есть и провальные. 📢 FDA не интересует количество неудач, главное в двух КИ показать положительные результаты. Таковые есть и Axsome планирует отправить NDA в 2023 году. 💊 AXS-12 (reboxetine) - средство для лечения нарколепсии, изучается в КИ 3 фазы SYMPHONY. 📢 Первые результаты ожидаются в первой половине 2023, а завершение данного КИ запланировано на июнь 2023. К концу 2023 года узнаем о долгосрочных исходах по результатам открытого продолжения КИ SYMPHONY. 💊 Sunosi® (солриамфетол) - препарат для лечения взрослых пациентов с повышенной сонливостью в дневное время, приобретенный в мае 2022 у Jazz Pharmaceuticals, изучается также в качестве терапии синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ). 📢 В 4 квартале 2022 планируется начать КИ 2/3 фазы с участием взрослых с СДВГ. ✅ В целом, 2023 год обещает быть насыщенным для Axsome: очертятся перспективы каждого из препаратов компании, а при успешных продажах AXS-05 и Sunosi® компания может начать получать хорошую прибыль, но с финансами не все гладко: кэш всего $73.4 млн (по 2 кварталу) и кредит на $300 млн. Вроде бы самое время для допки.