Привет! Сегодня знакомимся с компанией $RGNX, REGENXBIO Терапевтическая область: заболевания сетчатки глаза, метаболические расстройства, нейродегенеративные заболевания. Капитализация: 1.1 млрд $ Сотрудники: 306 (данные на момент публикации) Год основания: 2008 🧬 Фокус компании: Разработка генной терапии. По сути это доставка в клетку гена, с которого будут синтезироваться нужные белки, чтобы компенсировать генетический дефект или восполнить нарушенную функцию. Для доставки используют новое поколение аденоассоциированных вирусов (AAV) - векторы NAV® (NAV Technology Platform). 📍 Генная терапия подразумевает однократное введение и долгосрочный эффект. 📍 REGENXBIO имеет более 100 патентов на использование векторов NAV® и предлагает лицензии другим компаниям. Их использует, в том числе $NVS, Novartis для Zolgensma, $LLY, Eli Lilly, $PFE, Pfizer и $TAK, Takeda для генной терапии болезни Паркинсона, атаксии Фридрейха и гемофилии А соответственно. В пайплайне компании 6 кандидатов. Разберем 3 основных, которые сейчас на клинической стадии. 💊 RGX-314 это вектор NAV® с AAV8, который содержит ген, кодирующий антитело против белка VEGF (вкратце: повышенная активность VEGF приводит к разрастанию сосудов в сетчатке глаза и потере зрения). Всего на clinicaltrials.gov зарегистрировано 7 КИ - довольно обширная программа. Заболевания: «влажная» форма возрастной дегенерации сетчатки (wAMD) и диабетическая ретинопатия (DR). Отсечки по основным КИ: 📢 В любой день могут сообщить результаты КИ 2 фазы AAVIATE (n = 95 пациентов с wAMD). Первичный анализ был запланирован на январь 2022, но пресс-релиза пока нет 🤷🏼. 📢 Июль 2022: завершение КИ 2 фазы (n = 60 пациентов с wAMD). 📢 Март 2023: первичный анализ данных КИ 2/3 фазы ATMOSPHERE (n = 300 пациентов с wAMD), RGX-314 сравнивают с ranibizumab (LUCENTIS®, Roche) . Также, в январе 2022 компания сообщила о начале набора пациентов в КИ 3 фазы ASCENT, RGX-314 сравнивают с aflibercept (EYLEA®, $REGN, Regeneron Pharmaceuticals, n = 465 пациентов с wAMD). Проводится совместно c $ABBV, AbbVie, но на clinicaltrials.gov это КИ еще не зарегистрировано. 📍 В КИ лекарство вводится субретинально или супрахориоидально. Это инъекции внутрь глаза, они имеют некоторые преимущества перед интравитреальной, которую используют для введения KSI-301 от $KOD, Kodiak Sciences (конкурент RGX-314, с котором мы познакомились раньше), но начали использоваться совсем недавно. 💊 RGX-111 и RGX-121 содержат ген лизосомальных ферментов, синтез которых нарушен из-за мутаций при мукополисахаридозе (MPS) 1 и 2 типа. Оба имеют статус орфанного препарата и Fast Track. Отсечки по промежуточным результатам КИ: 📢 Март и май 2022: КИ 1/2 фазы RGX-121 с участием 6 и 18 детей 📢 Октябрь 2022: КИ 1/2 фазы RGX-111 с участием 11 детей #фарма_для_чайников #биотех_стартапы