Привет! Хоть и с запозданием, уж не серчайте, рассмотрим перспективы кандидата на одобрение FDA от BioXcel Therapeutics. Дата PDUFA: 5 апреля 2022 (Fast Track) Препарат: BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film) Показание: Ажитация при шизофрении и биполярном расстройстве. Компания: $BTAI, BioXcel Therapeutics, Inc. Что лечит? 📖 Ажитация это двигательное беспокойство, которое сопровождается чувством тревоги и страха. Проявляется неконтролируемыми стереотипными движениями и эмоциональным возбуждением (от беспокойства до выраженной агрессии). Распространенность 📍2.4% населения страдает биполярным расстройством, около 0.5% - шизофренией. В США насчитывается около 10 млн пациентов. 📍 Примерно от четвертидо трети пациентов с шизофренией и биполярным расстройством испытывают около 2 эпизодов ажитации в год. 🤷🏼 BioXcel как-то насчитала 25 млн эпизодов в год… Что уже есть на рынке для этого заболевания? 📍 Т екущие схемы лечения включают психотерапию (попытка успокоить пациента словами) для ажитации легкой степени и назначение средств с седативным эффектом, при более тяжелый случаях. Но они либо в таблетках (эффект наступает медленно), либо в виде инъекций (вероятна агрессивная реакция пациента). Исключение - loxapine (ADASUVE® Alexza Pharmaceuticals) - аэрозоль для вдыхания, которому BXCL501 может стать достойным конкурентом агрессивная реакция пациента). Исключение - loxapine (ADASUVE® Alexza Pharmaceuticals) - аэрозоль для вдыхания, которому BXCL501 может стать достойным конкурентом. Что предлагает компания? BXCL501 - это дексмедетомидин для приема внутрь под язык. Эффект внутривенного дексмедетомидина напоминает естественный сон, а пробуждение реже, чем при использовании других средств, сопровождается делирием (помрачение сознания). Подача заявки в EMA планируется в 1 квартале 2022. Ответ FDA по текущей заявке планировался 5 января, но был перенесен на 3 месяца. На сколько понимаю, до этого был запрос FDA, касающийся анализа клинических данных. Что запрашивали компания не раскрыла. Клинические исследования (КИ) Заявка в FDA основана на результатах, полученных в двух КИ 3 фазы, проведенных на базе 15 центров США: SERENITY I (n = 381, ажитация на фоне шизофрении) и SERENITY II (n = 378 ажитация на фоне биполярного расстройства I или II типа); BXCL501 пациенты принимали самостоятельно, однократно. Эффект измеряли через 2 часа. ➕ BXCL501 приводил к облегчению симптомов ажитации (по шкале PEC) через 2 часа после приема (снижение балла на > 40% было у > 67% участников против ~35% в контрольных группах). Эффект проявлялся начиная с 20 минуты. ➖ Результаты основаны на однократном приеме лекарства, а оценка эффективности - только на субъективных шкалах оценки симптомов. ➖ Примерно у трети больных наблюдались побочные явления. Наиболее частый - сонливость - был почти у 1/5 пациентов. ➖ BXCL501 может быть непригоден в условиях оказания неотложной психиатрической помощи. Он скорее подойдет только пациентам, которые сами не против принять лекарство, а это легкая и умеренная степень ажитации. При легкой степени довольно часто помогает психотерапия. Сравним с конкурентом Тем не менее, эффективность одобренного ADASUVE® сопоставима: в КИ со схожим дизайном после однократного приема ADASUVE® ослаблял симптомы ажитации начиная с 10 минуты на сравнимое количество баллов. И побочные явления встречались так же часто - примерно у трети пациентов. Основной недостаток ADASUVE® в том, что он может вызывать бронхоспазм. Кроме того, ведутся исследования: BXCL501 для лечения ажитации при деменции (включая болезнь Альцгеймера), а также при алкогольной и опиоидной абстиненции. Планируется начало программы КИ BXCL501 в терапии ажитации на фоне большого депрессивного расстройства. ✅ Учитывая результаты основного конкурента, считаю, что одобрение вполне вероятно. Смущает правда, предыдущий запрос FDA, суть которого не ясна, и субъективность показателей эффективности. #PDUFA