#PDUFA Дата PDUFA: 17 февраля 2022 - PDUFA (приоритетное рассмотрение) Препарат: mitapivat (AG-348, митапиват) Показание: дефицит пируваткиназы Компания: $AGIO Agios Pharmaceuticals, Inc. (https://www.agios.com/) 📖 Дефицит пируваткиназы - это редкое наследственное заболевание, проявляется анемией, при которой клетки крови, содержащие гемоглобин (эритроциты), погибают быстрее, чем образуются новые. При снижении количества гемоглобина тканями не хватает кислорода. Больные постоянно чувствуют усталость, плохо переносят физические нагрузки. Часто анемия сопровождается желтухой. Заболевание чревато тяжелыми осложнениями, которые приводят к повреждениям печени, легких, костей. 📍 Дефицитом пируваткиназы страдает 0.0003% - 0.0008% (3-8 человек на миллион) населения в странах Запада. Если учесть пациентов с бессимптомным течением, распространенность может составить до 0.005% (51 человек на миллион). 📍 Текущие стратегии лечения включают переливания крови и удаление селезенки. Специфических лекарственных средств не существует. 💊 Митапиват получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) по нескольким показаниям, включая дефицит пируваткиназы. В случае одобрения может стать единственным препаратом для лечения этого заболевания. Препарат назначается в таблетках, 2 раза в день. Механизм действия 📖 Пируваткиназы - это ферменты в эритроцитах, которые участвуют в производстве энергии (АТФ). Если их недостаточно, АТФ не хватает и эритроциты живут всего несколько дней вместо 120 дней в норме (см. картинку). Митапиват активирует как мутантные, так и нормальные формы пируваткиназ, нормализуется синтез АТФ, продлевается жизнь эритроцитов, восстанавливается снабжение тканей кислородом. Клинические исследования (КИ) Заявка в FDA и EMA основана на результатах двух КИ 3 фазы: ACTIVATE (80 пациентов, не получающих регулярные переливания крови, 48 центров, 17 стран, 24 недели лечения) и ACTIVATE-T (27 пациентов, получающих регулярные переливания крови, 19 центров, 9 стран, 40 недель лечения). Результаты компания сообщила летом 2021. ➕ Показано, что митапиват хорошо переносится, серьезных нежелательных явлений не вызывает; способствует увеличению количества гемоглобина, и уменьшению необходимости в переливании крови. ➖ Частыми побочными эффектами (18-37%) были увеличение печеночных ферментов (говорит о нарушении функции печени), головная боль, тошнота, хотя два последних были и в контрольной группе КИ ACTIVATE и ни один из побочных эффектов ни привел к прерыванию лечения. ➖ Результат показан на очень малых выборках (но и болезнь очень редкая), при этом в КИ ACTIVATE-T не было контрольной группы. 📍 Кроме того, ведутся исследования митапивата: КИ фазы 3 AG-348-011, наблюдение около 3.5 лет (198 недель) за пациентами из КИ ACTIVATE и ACTIVATE-T (n = 90) для оценки долгосрочной безопасности и эффективности лечения. 📢 Планируемая дата первичного анализа - ноябрь 2024 года. Два КИ 3 фазы (ACTIVATE-KidsT, n = 45 и ACTIVATE-Kids, n = 30) - аналогичные ACTIVATE и ACTIVATE-T, но пациенты - дети. 📢 Планируемая дата первичного анализа: октябрь-ноябрь 2024 года. 📍 Также ведутся КИ эффективности митапивата при других анемиях: - Таласемия: КИ фазы 3 ENERGIZE (n = 171) и ENERGIZE-T (n = 240). - Cерповидноклеточная анемия: продолжается КИ фазы 1/2 ESTIMATE (n = 25) и планируется начало КИ фазы 2/3 RISE UP (n = 267). ✅ Обсудим в комментариях, каковы шансы на одобрение при таких вводных? __________________ @sorniak , сохраняй!😜 @kurajilege , @kamazy - благодарю 🤗 И, насколько мне известно, @Pharmacolog_ тоже собирался разбирать препараты с близкими датами решения FDA. Одна голова - хорошо, но вместе - лучше))
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
22
Нравится
Ваш комментарий...
26 комментариев
16 января 2022 в 15:58
Спасибо🤗🥰👍
16 января 2022 в 15:59
@sorniak 👍 Лично я считаю, что шанс на одобрение высокий: все минусы с оговорками. Хороший звоночек и то, что препарат исследуют и для лечения детей, видимо компания уверена в его безопасности. Кроме того, активно ведутся КИ по другим направлениям того же препарата, это тоже говорит об уверенности AGIO в успехе их молекулы.
7
16 января 2022 в 16:00
@t0chka мне тоже нравиться эта бумага, я пологаю всё будет👍
Начни инвестировать сегодня
Обменивай валюту по выгодному курсу и торгуй акциями известных компаний
Открыть счет
16 января 2022 в 16:01
@sorniak вот только не пойму как оценить рынок. Как прикинуть примерную стоимость лекарства?
16 января 2022 в 16:01
@t0chka ой это сложная математика
16 января 2022 в 16:01
17 января 2022 в 10:09
@t0chka мы можем быть более уверены в одобрении из-за статуса орфанного лекарства? Что именно это даёт компании?
17 января 2022 в 10:18
@smagaslav да, этот статус тоже в плюс)
17 января 2022 в 10:18
@smagaslav В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи. Спасибо, что заметили, добавила в пост)
2
25 января 2022 в 17:23
@t0chka рыночный потенциал лечения дефицита пируваткиназы 880M $ к 2030-му году в США и Европе
1
25 января 2022 в 17:25
@GreedyLeprechaun Круто, спасибо! А как рассчитывается рыночный патенциал. не подскажете?
25 января 2022 в 17:28
@t0chka не знаю) в старых записях нашёл... Аналитик RBC Маккей ещё в конце 2020-го года писал в статье о перспективах)
25 января 2022 в 17:32
@GreedyLeprechaun Ясно, все равно спасибо, что написали!
1
3 февраля 2022 в 21:55
Блин закупать или не не закупать на одобрение.... Никак не решусь...
5 февраля 2022 в 14:36
@t0chka а сколько компания сможет зарабатывать ?
5 февраля 2022 в 14:37
@Krakva лично я послезавтра закуплюсь
5 февраля 2022 в 16:04
@ButcherMoney сложно сказать. Заболевание редкое, но рынок пуст, к кому же они намерены расширять показания в случае успеха в будущем. К сожалению, я не умею рассчитывать примерную стоимость потенциального лекарства. 🤷
5 февраля 2022 в 16:25
@t0chka а смысл компании было тратить деньги и разрабатывать данный препарат ?
5 февраля 2022 в 22:25
@ButcherMoney Это надо пообщаться с сотрудниками, чтобы понять какую они преследуют цель. Но так-то, занять целый рынок даже для очень редкого заболевания вовсе не плохо для мелкой фармы, думаю.
5 февраля 2022 в 22:27
@ButcherMoney Я тоже, наверное. Смущает, что все падает. Вот, Exel тупо на ожиданиях результатов прёт на красном рынке, а эту не откупают.
5 февраля 2022 в 22:28
Чё там по инсайдерам, интересно. И у каких фондов она.
6 февраля 2022 в 9:58
@t0chka так кеш становится все меньше и заработок явно будет не очень большой. + откупили кучу акций на много денег. Что они собираются сделать с акциями и тп не очень понятно
6 февраля 2022 в 9:59
@t0chka на счёт одобрения не сомневаюсь. Оно будет с вероятностью 99%. Хотелось бы ещё понять насколько рынок оценит и не засядут ли инвесторы в ней надолго
1
6 февраля 2022 в 11:15
@t0chka я думаю если бы компания не делала больших ставок на mitapivat, то не продала бы своё онкологическое подразделение в конце 20-го года за 2 ярда))) как сказало руководство именно чтобы сосредоточиться на митапивате...
6 февраля 2022 в 11:52
@GreedyLeprechaun ого, это новость, спасибо) хотя учитывая, что исследования требуют огромных вложений было бы странно предполагать неуверенность компании в успехе.
2
6 февраля 2022 в 11:54
@ButcherMoney сложной вопрос, но именно поэтому предпочитаю торговлю на новостях, а не долгосрочные инвестиции, по крайней мере в фарме.