#PDUFA Дата PDUFA: 17 февраля 2022 - PDUFA (приоритетное рассмотрение) Препарат: mitapivat (AG-348, митапиват) Показание: дефицит пируваткиназы Компания: $AGIO Agios Pharmaceuticals, Inc. (https://www.agios.com/) 📖 Дефицит пируваткиназы - это редкое наследственное заболевание, проявляется анемией, при которой клетки крови, содержащие гемоглобин (эритроциты), погибают быстрее, чем образуются новые. При снижении количества гемоглобина тканями не хватает кислорода. Больные постоянно чувствуют усталость, плохо переносят физические нагрузки. Часто анемия сопровождается желтухой. Заболевание чревато тяжелыми осложнениями, которые приводят к повреждениям печени, легких, костей. 📍 Дефицитом пируваткиназы страдает 0.0003% - 0.0008% (3-8 человек на миллион) населения в странах Запада. Если учесть пациентов с бессимптомным течением, распространенность может составить до 0.005% (51 человек на миллион). 📍 Текущие стратегии лечения включают переливания крови и удаление селезенки. Специфических лекарственных средств не существует. 💊 Митапиват получил статус орфанного лекарства (FDA и EMA) по нескольким показаниям, включая дефицит пируваткиназы. В случае одобрения может стать единственным препаратом для лечения этого заболевания. Препарат назначается в таблетках, 2 раза в день. Механизм действия 📖 Пируваткиназы - это ферменты в эритроцитах, которые участвуют в производстве энергии (АТФ). Если их недостаточно, АТФ не хватает и эритроциты живут всего несколько дней вместо 120 дней в норме (см. картинку). Митапиват активирует как мутантные, так и нормальные формы пируваткиназ, нормализуется синтез АТФ, продлевается жизнь эритроцитов, восстанавливается снабжение тканей кислородом. Клинические исследования (КИ) Заявка в FDA и EMA основана на результатах двух КИ 3 фазы: ACTIVATE (80 пациентов, не получающих регулярные переливания крови, 48 центров, 17 стран, 24 недели лечения) и ACTIVATE-T (27 пациентов, получающих регулярные переливания крови, 19 центров, 9 стран, 40 недель лечения). Результаты компания сообщила летом 2021. ➕ Показано, что митапиват хорошо переносится, серьезных нежелательных явлений не вызывает; способствует увеличению количества гемоглобина, и уменьшению необходимости в переливании крови. ➖ Частыми побочными эффектами (18-37%) были увеличение печеночных ферментов (говорит о нарушении функции печени), головная боль, тошнота, хотя два последних были и в контрольной группе КИ ACTIVATE и ни один из побочных эффектов ни привел к прерыванию лечения. ➖ Результат показан на очень малых выборках (но и болезнь очень редкая), при этом в КИ ACTIVATE-T не было контрольной группы. 📍 Кроме того, ведутся исследования митапивата: КИ фазы 3 AG-348-011, наблюдение около 3.5 лет (198 недель) за пациентами из КИ ACTIVATE и ACTIVATE-T (n = 90) для оценки долгосрочной безопасности и эффективности лечения. 📢 Планируемая дата первичного анализа - ноябрь 2024 года. Два КИ 3 фазы (ACTIVATE-KidsT, n = 45 и ACTIVATE-Kids, n = 30) - аналогичные ACTIVATE и ACTIVATE-T, но пациенты - дети. 📢 Планируемая дата первичного анализа: октябрь-ноябрь 2024 года. 📍 Также ведутся КИ эффективности митапивата при других анемиях: - Таласемия: КИ фазы 3 ENERGIZE (n = 171) и ENERGIZE-T (n = 240). - Cерповидноклеточная анемия: продолжается КИ фазы 1/2 ESTIMATE (n = 25) и планируется начало КИ фазы 2/3 RISE UP (n = 267). ✅ Обсудим в комментариях, каковы шансы на одобрение при таких вводных? __________________ @sorniak , сохраняй!😜 @kurajilege , @kamazy - благодарю 🤗 И, насколько мне известно, @Pharmacolog_ тоже собирался разбирать препараты с близкими датами решения FDA. Одна голова - хорошо, но вместе - лучше))
22
Нравится
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
Читайте также
26 комментариев
Ваш комментарий...
16 января 2022 в 15:58
Спасибо🤗🥰👍
Нравится
16 января 2022 в 15:59
@sorniak 👍 Лично я считаю, что шанс на одобрение высокий: все минусы с оговорками. Хороший звоночек и то, что препарат исследуют и для лечения детей, видимо компания уверена в его безопасности. Кроме того, активно ведутся КИ по другим направлениям того же препарата, это тоже говорит об уверенности AGIO в успехе их молекулы.
Нравится
7
16 января 2022 в 16:00
@t0chka мне тоже нравиться эта бумага, я пологаю всё будет👍
Нравится
16 января 2022 в 16:01
@sorniak вот только не пойму как оценить рынок. Как прикинуть примерную стоимость лекарства?
Нравится
16 января 2022 в 16:01
@t0chka ой это сложная математика
Нравится