Всем привет! Сегодня познакомимся с
$FULC Fulcrum Therapeutics - еще один биотех, который использует технологии искусственного интеллекта.
Терапевтическая область: генетические заболевания
Капитализация: 0.96 млрд $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2015
Фокус компании: платформа FulcrumSeekTM, которая подразумевает использование данных секвенирования, биомаркеров, клеточных моделей и ИИ (в том числе, машинное обучение) для обнаружения мишеней, способных модулировать экспрессию генов, участвующих в развитии определенных заболеваний.
💊 Лосмапимод (losmapimod, GW856553X) - это разработка, приобретенная у GlaxoSmithKline. Его исследовали для лечения больных с заболеваниями сердечно-сосудистой системы, легких, почек, с ревматоидным артритом и даже с депрессией, но эффекта не увидели.
Сейчас Fulcrum Therapeutics изучает возможность лечения лосмапимодом плече-лопаточно-лицевой миопатии (форма миопатии Ландузи-Дежерина, FSHD), так как это ингибитор киназ p38α/β MAPK.
📖 Выключение этих киназ подавляет экспрессию гена DUX4 , которая ненормально повышена при данной миопатии. Проблема в том, что выключение p38 может привести и к обратному эффекту - нарушению образования мышечной ткани. А еще p38 играет важную роль во многих других процессах, вмешательство в которые чревато, поэтому очень важны будут результаты долгосрочного наблюдения. Но пока у препарата проблемы только с эффективностью.
В КИ 2b фазы ReDUX4 (n = 80) подавление экспрессии DUX4 (первичная конечная точка и основной биомаркер эффективности) не подтвердилось. Хотя, некоторые положительные эффекты все же были, поэтому КИ продолжили.
📢 Во 2 квартале 2022 ожидается начало 3 фазы REACH. Дизайн был согласован с FDA.
🧐 Ранее, лосмапимодом, кстати, Fulcrum пытались лечить COVID-19. В целом молекула неоднозначная, а значит и риск сложно оценить.
💊 FTX-6058 - вторая разработка компании, проходит КИ 1b фазы, как средство для лечения серповидно-клеточной анемии. Это малая молекула (таблетка для приема внутрь), способная увеличивать синтез фетального гемоглобина. В чем тут суть, а заодно и о конкурентах в виде генной терапии можно почитать здесь:
https://telegra.ph/Obzor-Podhody-k-lecheniyu-serpovidnokletochnoj-anemii-12-22
📢 Промежуточные данные были положительные, а результаты 1b фазы ожидаются во 2 квартале 2022. Также планируется изучение FTX-6058 при других гемоглобинопатиях, для чего во 2 же квартале стартует КИ 1 фазы.
#фарма_для_чайников
______________________________________________
Дисклеймер специально для хейтеров 😜: я не даю сигналов к покупке или продаже акций и мои посты не следует рассматривать как таковые, а потом намекать на мое причастие к сливу вашего депозита. Мои посты не претендуют и на всеобъемлющие обзоры компаний, вы же видите, здесь отсутствует финансовая составляющая. Я пишу о том, в чем хорошо разбираюсь - о фарме и биотехнологиях. Как использовать эту инфу или не использовать - каждый решает сам.
А вот аргументированная критика помогает улучшить контент и весьма приветствуется 🤗.