Добрый день! Поговорим об этапах разработки новых лекарств 🤓. 💊 От синтеза нового вещества до его одобрения проходит в среднем более 10 лет. О старте и завершении каждого периода нам сообщают фарм компании в пресс-релизах и именно эти новости используют трейдеры для торговли на фондовом рынке. ❓ А как же, например, молнупиравир ( $MRK , Merck) и паксловид ( $PFE , Pfizer), новые лекарства от COVID-19 (одобрены в конце 2021)? Это не новые вещества. Их изучали и раньше, но для лечения других вирусных инфекций. Итак, этапы в разработке лекарственных средств ➡️ Доклинические исследования 🧪 После синтеза нового вещества проводят серию опытов «в пробирке» - in vitro. Цель: подтвердить связывание с нужными рецепторами или воздействие на нужные белки. 🐭 Испытания на животных – in vivo. Цель: понять, какие эффекты оказывает новый препарат на живой организм (фармакодинамика) и что с ним происходит внутри (фармакокинетика). Особенно важно определение острой и хронической токсичности. 📍 Примерно половина веществ–кандидатов отбраковывается на доклинических этапах. Далее подается заявка на разрешение тестирования нового вещества на людях - IND (Investigational New Drug), срок рассмотрения обычно 30-60 дней. ➡️ Клинические исследования (КИ) 1 фаза: от 10 до 100 здоровых добровольцев. Цель: установить переносимость и безопасность нового препарата, а также его фармакокинетику у людей (подбор дозы и режима назначения). Часто регистрируют и показатели, подтверждающие лечебные эффекты препарата. 📍 На 1-й фазе КИ отсеивается в среднем около 1/3 веществ-кандидатов. 2 фаза: 100-600 пациентов с изучаемым заболеванием или состоянием. Цель: подтвердить безопасность, дозу и режим назначения, а также лечебные эффекты нового вещества, но уже в целевой популяции. 3 фаза: в идеале это исследование безопасности и эффективности препарата в условиях, приближенных к реальной жизни. Для КИ набирают более разношёрстную популяцию – людей разного пола, возраста, с разными сопутствующими заболеваниями (чаще 500-5000 человек). Этот этап самый длительный и дорогостоящий, проходит строгий контроль качества. 📍 Остановка КИ на этом этапе - очень плохая новость, особенно если изучаемый кандидат - основная разработка компании (например, atuzaginstat у $CRTX , Cortexyme и ublituximab у $TGTX , Therapeutics). Иногда есть предвестники: например, за 2 месяца до приостановки КИ $TGTX , вышел пресс-релиз (https://ir.tgtherapeutics.com/news-releases/news-release-details/tg-therapeutics-provides-regulatory-update), где говорилось об озабоченности FDA и о внеплановой встрече с компанией. Результаты исследований 3-й фазы являются основой для NDA (New Drug Application) - получение разрешения на маркетинг. В США такая заявка подается в FDA, а в странах Европы – в EMA, срок рассмотрения до 180 дней. Дату, назначенную для вынесения решения FDA, называют PDUFA. 📍 Иногда, компания подает части заявки по мере заполнения - rolling submission, что значительно ускоряет процесс. Например, Biogen ( $BIIB ) и Eli Lilly ( $LLY ) начали последовательную подачу NDA для своих кандидатов для лечения болезни Альцгеймера (lecanemab и donanemab) еще осенью 2021, а буквально вчера Reata Pharmaceuticals ( $RETA ) объявила о старте rolling submission NDA для omaveloxolone для лечения атаксии Фридрейха. 4 фаза – постмаркетинговые исследования. Цель: изучить действие лекарства на практике в разнообразных ситуациях, его взаимодействия с другими препаратами, усовершенствование схем дозирования и сроков лечения. #фарма_для_чайников
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
29
Нравится
Ваш комментарий...
10 комментариев
1 февраля 2022 в 18:44
@Fan_Dorin хотел поставить лайк но передумал, из за того что постишь своё творение в чужом посте даже не подписавшись на автора. Так зашел куда нибудь и клянчу лайки выглядит именно так!
2
1 февраля 2022 в 18:50
@sorniak да честно мне все эти подписки и Лайки и не нужны , это в данный момент да , только лишь потому что участие в розыгрыше и надо набрать охват , если это так принципиально могу и на автора и на тебя подписаться ) если вам от этого станет хоть немного легче 🖖🏼😁
1 февраля 2022 в 20:02
Хороший пост, многим будет полезен
1
Начни инвестировать сегодня
Обменивай валюту по выгодному курсу и торгуй акциями известных компаний
Открыть счет
1 февраля 2022 в 20:40
@gnonstrg благодарю! подумалось, что не все знают, что означают все эти новости про очередное исследование и чего вообще можно ждать на каких этапах.
1
2 февраля 2022 в 6:48
@t0chka я правильно понимаю что $TGTX в марте рискованое занятие?
2 февраля 2022 в 7:04
@sorniak В этом же пресс релизе сказано: "Дата заседания Консультативного комитета (ODAC ) еще не определена, хотя FDA заявило, что планирует провести ODAC в марте или апреле 2022 года. Учитывая эти сроки, мы считаем маловероятным, что FDA примет решение по BLA/ sNDA к целевой дате PDUFA 25 марта 2022 г." Так что пока да. Надо дождаться результатов этой встречи по крайней мере.
2 февраля 2022 в 7:32
@t0chka не я к тому что с препаратом не всё гладко.
2 февраля 2022 в 7:35
@sorniak так и я об этом 😏 с их комбинацией, по которой в марте назначено решение FDA, не все гладко, поэтому и назначили эту встречу. Надо новости ещё посмотреть, не было ли с тех пор каких сообщений об этом.
2 февраля 2022 в 7:37
@t0chka понял. Ждём🤪
3 февраля 2022 в 22:07
@t0chka а все уже, там вроде отзыв лекарства намечается