Привет! Сегодня про микробиотех -
$SLDB Solid Biosciences
Терапевтическая область: генетические_заболевания
Капитализация: 133 млн $, кэш: 207.8 млн $, траты за 2021 год: 58.7 млн $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2013
📖 Миодистрофия Дюшена - орфанное (т.е. редкое) наследственное заболевание, которым страдает 0.02-0.03% мальчиков. Причина заболевания в мутациях, из-за которых перестает вырабатываться белок дистрофин. Этот белок отвечает за прочность мышечной ткани, соответственно, его отсутствие проявляется прогрессирующей мышечной слабостью, вплоть до потери возможности передвигаться и, в конце концов, дышать.
🧬 Фокус компании: Разработка генной терапии для лечения миодистрофии Дюшена. Генная терапия направлена на устранение причины заболевания - это искусственный ген микродистрофина, с которого в организме пациента должен синтезироваться нормальный белок (упрощенная версия дистрофина). Для доставки гена используют аденоассоциированные вирусы (AAV).
💊 SGT-001 - основной кандидат Solid Biosciences проходит 5-ти летнее КИ 1/2 фазы IGNITE DMD, следующий апдейт по которому ожидается в 1 половине 2022 года (9 пациентов, всего планируется 16). Остальные разработки (SGT-003 и вторая пока без названия, изучается в сотрудничестве с Ultragenyx) отличаются использованием AAV нового поколения.
➡️ Специфические лекарства для миодистрофии Дюшена существуют, это аталурен (ataluren, Translarna®, разработан компанией
$PTCT, PTC Therapeutics) и вилтоларсен (viltolarsen, Viltepso®, NS Pharma), а также eteplirsen (EXONDYS 51), golodirsen (VYONDYS 53), casimersen (AMONDYS 45) компании
$SRPT, Sarepta Therapeutics.
Это все терапия на основе РНК, она подходит только детям с определенными мутациями и не лечит, а лишь стабилизирует заболевание.
У Sarepta Therapeutics, кстати, еще 11 кандидатов этой же группы, 4 программы генной терапии и еще 2 разработки, направленные на редактирование генома.
Самые продвинутые конкуренты - delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001,
$SRPT) и fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926)
$PFE, Pfizer - тоже генная терапия, в основе которой доставка микродистрофина с использованием AAV. Оба проходят сейчас КИ 3 фазы.
КИ 3 фазы Pfizer пока приостановлено из за проблем с измерением эффективности (в течение года они скорее всего разрешатся). В другом КИ 1b фазы 1 пациент, получивший наивысшую дозу - умер.
КИ 3 фазы Sarepta (EMBARK) сейчас в ходу.
Основные проблемы генной терапии:
- целевая доставка гена именно в мышцы (огромное количество серьезных побочек возможно из-за попадания гена в другие органы);
- микродистрофин - неполноценная версия дистрофина (но лучше чем ничего);
- AAV можно ввести только пациенту, иммунная система которого с ним раньше не встречалась, и только один раз, а эффект генной терапии не пожизненный.
❗️ Если вам интересно, попробую сравнить SGT-001 с основными конкурентами. Но в целом, не вижу смысла покупать акции
$SLDB до завершения 2 фазы, разве что для краткосрочных спекуляций. Новости дают по каждым 3-4 пациентам 1-2 раза в год и у каждой из компаний выше были проблемы с побочками (например, отказ почек).