Привет! Сегодня про микробиотех - $SLDB Solid Biosciences Терапевтическая область: генетические_заболевания Капитализация: 133 млн $, кэш: 207.8 млн $, траты за 2021 год: 58.7 млн $ Сотрудники: 104 (данные на момент публикации) Год основания: 2013 📖 Миодистрофия Дюшена - орфанное (т.е. редкое) наследственное заболевание, которым страдает 0.02-0.03% мальчиков. Причина заболевания в мутациях, из-за которых перестает вырабатываться белок дистрофин. Этот белок отвечает за прочность мышечной ткани, соответственно, его отсутствие проявляется прогрессирующей мышечной слабостью, вплоть до потери возможности передвигаться и, в конце концов, дышать. 🧬 Фокус компании: Разработка генной терапии для лечения миодистрофии Дюшена. Генная терапия направлена на устранение причины заболевания - это искусственный ген микродистрофина, с которого в организме пациента должен синтезироваться нормальный белок (упрощенная версия дистрофина). Для доставки гена используют аденоассоциированные вирусы (AAV). 💊 SGT-001 - основной кандидат Solid Biosciences проходит 5-ти летнее КИ 1/2 фазы IGNITE DMD, следующий апдейт по которому ожидается в 1 половине 2022 года (9 пациентов, всего планируется 16). Остальные разработки (SGT-003 и вторая пока без названия, изучается в сотрудничестве с Ultragenyx) отличаются использованием AAV нового поколения. ➡️ Специфические лекарства для миодистрофии Дюшена существуют, это аталурен (ataluren, Translarna®, разработан компанией $PTCT, PTC Therapeutics) и вилтоларсен (viltolarsen, Viltepso®, NS Pharma), а также eteplirsen (EXONDYS 51), golodirsen (VYONDYS 53), casimersen (AMONDYS 45) компании $SRPT, Sarepta Therapeutics. Это все терапия на основе РНК, она подходит только детям с определенными мутациями и не лечит, а лишь стабилизирует заболевание. У Sarepta Therapeutics, кстати, еще 11 кандидатов этой же группы, 4 программы генной терапии и еще 2 разработки, направленные на редактирование генома. Самые продвинутые конкуренты - delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001, $SRPT) и fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926) $PFE, Pfizer - тоже генная терапия, в основе которой доставка микродистрофина с использованием AAV. Оба проходят сейчас КИ 3 фазы. КИ 3 фазы Pfizer пока приостановлено из за проблем с измерением эффективности (в течение года они скорее всего разрешатся). В другом КИ 1b фазы 1 пациент, получивший наивысшую дозу - умер. КИ 3 фазы Sarepta (EMBARK) сейчас в ходу. Основные проблемы генной терапии: - целевая доставка гена именно в мышцы (огромное количество серьезных побочек возможно из-за попадания гена в другие органы); - микродистрофин - неполноценная версия дистрофина (но лучше чем ничего); - AAV можно ввести только пациенту, иммунная система которого с ним раньше не встречалась, и только один раз, а эффект генной терапии не пожизненный. ❗️ Если вам интересно, попробую сравнить SGT-001 с основными конкурентами. Но в целом, не вижу смысла покупать акции $SLDB до завершения 2 фазы, разве что для краткосрочных спекуляций. Новости дают по каждым 3-4 пациентам 1-2 раза в год и у каждой из компаний выше были проблемы с побочками (например, отказ почек).
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
32
Нравится
Ваш комментарий...
9 комментариев
31 марта 2022 в 16:16
Спасибо за информацию.
2
1 апреля 2022 в 0:02
Да, сравните пожалуйста SGT-001 и SGT-003 с основными конкурентами. И не забывайте, что Солид исследует не для стабилизации заболевания, а для её выздоровления и сводить недуг к нулю.
1 апреля 2022 в 6:46
@_Kingsman_ эффект генной терапии не пожизненный, хоть и предполагается всего 1 введение лекарства. Она не сведёт недуг к нулю, так как микродистрофин, который она обеспечивает - это неполноценная версия дистрофина, который отсутствует в организме больных.
Начни инвестировать сегодня
Обменивай валюту по выгодному курсу и торгуй акциями известных компаний
Открыть счет
1 апреля 2022 в 6:49
Генная терапия не вылечит детей постарше, мышцы которых уже замещены фиброзной тканью. Лишь остановит дальнейшее прогрессирование.
1 апреля 2022 в 6:54
@_Kingsman_ Основные конкуренты STG-001 это SRP-9001, $SRPT и PF-06939926, $PFE - тоже генная терапия, в основе которой доставка микродистрофина с использованием AAV.
1 апреля 2022 в 13:31
@t0chka Так каков ваш вердикт по этой компании, и её исследованиям???
1 апреля 2022 в 17:00
@_Kingsman_ не вижу смысла покупать акции $SLDB до завершения 2 фазы, разве что для краткосрочных спекуляций.
1 апреля 2022 в 17:40
@t0chka Ну желаю удачи вам и нам. А что да как, расставит время по местам.
1 апреля 2022 в 19:40
@_Kingsman_ спасибо, и вам удачи 🤗!