$SLDB 🔬 В Solid Bio надеются, что новые положительные данные об их кандидате для лечения МДД вызовет столь необходимое ралли после драмы из-за клинических задержек. 📍Solid Bio действительно были нужны хорошие новости по их генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) SGT-001 после того, как клинические задержки и неудачи с безопасностью чуть не сломали биотехнологическую компанию. ✔️В четверг компания представила новые результаты биопсии 3 пациентов, которые продемонстрировали «устойчивую экспрессию и функцию белка микродистрофина» через полтора года после приема препарата. 👉 МДД - это редкое неизлечимое заболевание, вызванное мутациями в гене, которые снижают выработку белка, называемого дистрофином, что приводит к прогрессирующей мышечной дегенерации. Разработчики лекарств сосредоточились на увеличении выработки дистрофина в попытке вылечить болезнь, которая в первую очередь поражает мальчиков. 📍Solid сообщили, что их терапия успешно доставляет синтетический ген дистрофина пациентам, что, в свою очередь, должно показать пользу. Компания также заявила, что данные демонстрируют «обнадеживающие доказательства функциональной пользы» и что пациенты сообщают о «значительном улучшении». 🧬 Ранее SGT-001 столкнулся с трудностями после того, как побочные эффекты привели к приостановке фазы 1/2 клинического испытания IGNITE в 2019 году. У одного пациента, который получил более высокую дозу терапии, были обнаружены признаки повреждения печени, в то время как у других наблюдалось снижение количества тромбоцитов и другие побочные эффекты. Эти события, наряду с проблемами производства, привели к падению акций Solid на фондовом рынке. 👉 Но Solid Bio, наконец, смогли вернуть все в норму в этом году, сообщив в марте 2021 года, что терапия не вызвала каких-либо нежелательных явлений, которые возникали ранее. ✔️ Теперь, шесть месяцев спустя, новые данные дают надежду для роста акций Solid, но предстоит еще многое исправить. В марте акции Solid стоили около 9,52 доллара, сейчас же они торгуются по цене до 3 долларов. 📑 Проблема заключается в том, что инвесторам нужно больше клинических данных о всех 8 пациентах, участвующих в испытании. 🗣 «Данные от остальных пациентов должны улучшить наше понимание роли, которую SGT-001 может сыграть в улучшении результатов для пациентов с Дюшенном», - сказал Вамши Рао, доктор медицины, врач-невролог из Детской больницы Лурье в Чикаго. 📍Еще одно препятствие заключается в том, что, хотя первые данные доказали, что лечение может повысить уровень дистрофина, фактические данные об эффективности не материализовались. Это стало проблемой для Sarepta Therapeutics $SRPT ведущего производителя средств лечения МДД, у которой есть много данных о биомаркерах, но не так много о том, действительно ли пациенты получают пользу от лечения. 👤 Сейчас, Solid работают над тем, чтобы встать на ноги после того, как в январе 2020 года пришлось сократить штат сотрудников на треть. В октябре 2020 года компания заклбчила соглашение с Ultragenyx и получила аванс в 40 миллионов долларов для развития программы МДД для разработки новых методов лечения - в том же месяце была снята клиническая приостановка для испытания IGNITE. 🔬А пока будем ждать дополнительной информации от компании. Дополнительные данные исследований ожидаются по итогам 2-х летнего периода приема препарата, то есть через 6 месяцев. ▶️ Заходи в профиль и подписывайся, чтобы получать больше актуальных новостей, обзоров и мнений