$GBT ✅ Global Blood Therapeutics сообщают о том, что Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) приняло положительное научное заключение в рамках Схемы раннего доступа к лекарственным средствам (EAMS) по Оксбрите.
📍Это положительное заключение означает, что пациенты, живущие с СКА и отвечающие критериям приемлемости, могут получить ранний доступ к Оксбрите (вокселотору) до получения окончательного одобрения препарата (пока MHRA завершает рассмотрение заявки на получение торговой лицензии (MAA).
👉 Целью EAMS является предоставление раннего доступа к лекарствам, получившим статус многообещающей инновационной медицины (PIM), для пациентов в Великобритании с опасными для жизни или серьезными изнурительными состояниями до получения разрешения на продажу, когда существует явная неудовлетворенная медицинская потребность. Лекарства в соответствии с EAMS, получившие разрешение на продажу от MHRA, а также положительную оценку Национального института здравоохранения и передового опыта (NICE), также выигрывают от ускоренного начала продаж NHS England.
📍После получения положительного заключения Комитета по лекарственным препаратам для человека (CHMP), рекомендовавшего одобрение вокселотора в Европейском союзе (ЕС), GBT подала заявку в MHRA на получение торговой лицензии в Великобритании, используя решение Европейской комиссии (ЕК).
🥇В случае одобрения вокселотор станет первым лекарством в Великобритании и Европе, которое непосредственно ингибирует серповидную полимеризацию гемоглобина, молекулярную причину серповидности и разрушения эритроцитов при СКА.
🩸 СКА является редким генетическим заболеванием, от которого страдают примерно 15 000 человек в Великобритании.
▶️ Заходи в профиль и подписывайся, чтобы получать больше актуальных новостей, обзоров и мнений