$VRTX исследование прошло успешно. Более чем странная реакция.
«Результаты эффективности
Исследование достигло своей основной конечной точки, при этом все группы доз VX-864 демонстрируют высокостатистически значительное увеличение уровня fAAT в плазме по сравнению с плацебо на 28-й день лечения. Лечение VX-864 привело к среднему увеличению уровней фААТ на 2,2-2,3 микромолярных по сравнению с плацебо. Все группы доз показали быстрое увеличение фААТ к 7-му дню, которое поддерживалось в течение 28 дней лечения. Аналогичное статистически значимое повышение уровня антигенного ААТ наблюдалось по сравнению с плацебо, при этом среднее увеличение на 2,7-3,5 микромолярных по трем изученным группам доз. Уровни плазменного фААТ вернулись к исходному уровню в течение 28-дневного периода наблюдения за безопасностью после прекращения работы VX-864, в соответствии с периодом полураспада нативного белка AAT и еще больше подтверждая биологическую активность VX-864.»
То, на чем падали полгода назад по VX-814 должно было отыграться успешными результатами VX-864.