$FOLD Amicus Therapeutics Получил положительное заключение CHMP на Pombiliti™ (ципаглюкозидазу альфа) для лечения болезни Помпе с поздним началом
CHMP принимает положительное заключение, основанное на полном обзоре всех доклинических, клинических исследований и данных CMC
CHMP рекомендует Label для длительной заместительной ферментативной терапии в комбинации с Миглустатом как для взрослых, имеющих опыт проведения ERT, так и для людей, не прошедших лечение, живущих с поздним началом болезни Помпе
Заключение CHMP по Миглустату, компоненту стабилизатора ферментов для приема внутрь AT-GAA, ожидается во 2 квартале 2023 года