$PTCT PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) сегодня объявила, что США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставило приоритетный обзор дополнительного нового применения препарата (sNDA) для Evrysdi® (risdiplam), чтобы расширить показания, включив в него предсимптомных младенцев в возрасте до 2 месяцев с мышечной атрофией позвоночника (SMA). В случае одобрения Эврисди станет первым лекарством, вводимым на дому для предсимптомных детей с SMA. Результаты, демонстрирующие, что почти все предсимптомные младенцы достигли двигательных вех, сопоставимых со здоровыми младенцами, огромны”, - сказал Стюарт У. Пельц, доктор философии, генеральный директор, PTC Therapeutics. «Предоставив приоритетный обзор для Evrysdi, признает это и значительную необходимость лечения детей с SMA как можно раньше. Мы гордимся тем, что такое преобразующее лечение пациентов, живущих с SMA, пришло с нашей платформы сращивания». В представление sNDA были включены промежуточные данные исследования RAINBOWFISH, которое показало, что 80 процентов предсимптомных младенцев с SMA, получавших Эврисди в течение не менее 12 месяцев, достигли таких автомобильных вех, как сидеть без поддержки, прокаткание, ползание, стояние без посторонней помощи и самостоятельное ходьба. Evrysdi предназначен для лечения SMA путем увеличения и поддержания производства белка SMN, который содержится во всем организме и имеет решающее значение для поддержания здоровых моторных нейронов и движения. Evrysdi был основан на платформе сращивания PTC. Evrysdi продается Roche, а в Соединенных Штатах Genentech, членом Roche Group. Рош возглавляет клиническое развитие Evrysdi в рамках сотрудничества с Фондом SMA и PTC Therapeutics. ~ подписывайтесь✅ ~ ставить лайки👍 ~ новости без задержек сами знаете где😎