$BLUE Инвестиционный аналитик Проспер Джуниор Бакины считает, что для компании ещё не всё потеряно 📉 Сказать, что Bluebird Bio принесла убытки своим инвесторам в прошлом году, было бы слишком мягко. Компания, специализирующаяся на редактировании генов потеряла более 70% своей капитализации за последний 12-месячный период, ужасный показатель для любой компании. $BLUE обязана этим сочетанию факторов из многочисленных клинических и нормативных неудач. 💪 С положительной стороны, Bluebird доказала, что может получить одобрение регулирующих органов (по крайней мере европейских) для нескольких своих разработок — немногие другие компании, занимающиеся редактированием генов, могут похвастаться этим. И Skysona, препарат для лечения детского нейродегенеративного расстройства, называемого церебральной адренолейкодистрофией (CALD), и Zynteglo, терапия гемотрансфузионно-зависимой бета-талассемии (TDT), были одобрены в Европе. 🏠 Тем не менее, компания решила покинуть европейский рынок после того, как не смогла заключить выгодную сделку со сторонними плательщиками для коммерческой реализации одобренных разработок. $BLUE также пришлось приостановить несколько клинических испытаний из-за предполагаемых побочных реакций. Недавно она выделила свой онкологический бизнес в отдельную компанию под названием $TSVT 💊 Это оставило BlueBird с пайплайном, ориентированным на редкие заболевания, и несколькими многообещающими программами. В сентябре компания подала заявку в FDA на одобрение beti-cel, препарата для лечения ТДТ, который в Европе выпускался под торговой маркой Zynteglo. 🧐 Есть несколько методов лечения TDT. Но версия Bluebird, которая была одобрена в Европе, стоит огромных 1,58 миллиона евро. Компания почти наверняка установит высокую цену и в США, если бета-цель получит одобрение. Нельзя отрицать ценность, которую Zynteglo принесло бы пациентам: одноразовое излечивающее лечение расстройства, которое в противном случае потребовало бы регулярных переливаний крови для выживания. 💌 Компания также подала заявку в США на eli-cel, средство для лечения CALD, которое было одобрено в Европе в декабре прошлого года как Skysona. FDA предоставило eli-cel приоритетное рассмотрение, которое выдаётся для методов лечения, способных быть лучше существующих конкурентов. CALD является наиболее тяжелой формой адренолейкодистрофии (ALD). 📠 ALD сам по себе встречается довольно редко, и у 40% мальчиков с этим диагнозом в конечном итоге развивается CALD. Единственным известным методом лечения этого заболевания является трансплантация стволовых клеток. И Eli-cel, и beti-cel могут быть одобрены в этом году и потенциально могут принести по крайней мере несколько сотен миллионов долларов пиковых годовых продаж, если не значительно больше. ❔Bluebird выглядит немного рискованно . В настоящее время у неё нет продуктов на рынке, и она постоянно убыточен. Компания также может столкнуться с какими-либо претензиями со стороны FDA, что приведет к еще большему падению котировок. Однако, если всё пройдёт удачно с одобрением в США ранее одобренных в Европе препаратов, то ситуация может кардинально измениться.