$BLUE bluebird bio получила Ускоренное одобрение FDA на генную терапию SKYSONA® для ранней активной церебральной адренолейкодистрофии (CALD) SKYSONA - это первая одобренная FDA терапия, которая, как было показано, замедляет прогрессирование неврологической дисфункции у мальчиков с этим разрушительным и смертельным нейродегенеративным заболеванием Команда менеджеров проведет селекторное совещание в понедельник, 19 сентября, в 8:00 утра по восточному времени СОМЕРВИЛЛ, Массачусетс - (BUSINESS WIRE) - 16 сентября 2022 г. - bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) сегодня объявлено, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное одобрение препарата SKYSONA® (elivaldogene autotemcel), также известного как eli-cel, для замедления прогрессирования неврологической дисфункции у мальчиков в возрасте 4-17 лет с ранней активной церебральной адренолейкодистрофией (CALD). Компания также подтвердила, что предыдущее клиническое приостановление программы клинического развития eli-cel было отменено.