Европейская комиссия (ЕК) предоставила компании BridgeBio Pharma ( NASDAQ: $BBIO ) и Sentynl Therapeutics'Nulibry регистрационное удостоверение для лечения пациентов с дефицитом кофактора молибдена (MoCD) типа A. Nulibry (фосденоптерин) для инъекций — это первая терапия, одобренная для лечения этого состояния, — известно, что она воздействует менее чем на 150 пациентов во всем мире со средней выживаемостью четыре года, — говорится в пресс-релизе компании от 20 сентября. MoCD — это редкое наследственное нарушение обмена веществ, характеризующееся дисфункцией головного мозга (энцефалопатией) и трудноизлечимыми судорогами, наблюдаемыми у некоторых детей через несколько дней после рождения. В июле группа Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовала Nulibry для одобрения. Одобрение ЕС было подтверждено данными трех клинических испытаний. Nulibry был одобрен в США в феврале 2021 года для того же использования. В марте BridgeBio ( $BBIO ) и Sentynl, подразделение Zydus Lifesciences, подписали соглашение о Nulibry.
2
Нравится
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
2 комментария
Ваш комментарий...
Начни инвестировать сегодня
Обменивай валюту по выгодному курсу и торгуй акциями известных компаний
Открыть счет
22 сентября 2022 в 13:44
Это плохо, акции вниз
Нравится
23 сентября 2022 в 12:39
Видимо их ликвидировали,а не выдали регистрацию, уже бы объявили себя банкротами и не мучились
Нравится