Европейская комиссия (ЕК) предоставила компании BridgeBio Pharma ( NASDAQ:
$BBIO ) и Sentynl Therapeutics'Nulibry регистрационное удостоверение для лечения пациентов с дефицитом кофактора молибдена (MoCD) типа A.
Nulibry (фосденоптерин) для инъекций — это первая терапия, одобренная для лечения этого состояния, — известно, что она воздействует менее чем на 150 пациентов во всем мире со средней выживаемостью четыре года, — говорится в пресс-релизе компании от 20 сентября.
MoCD — это редкое наследственное нарушение обмена веществ, характеризующееся дисфункцией головного мозга (энцефалопатией) и трудноизлечимыми судорогами, наблюдаемыми у некоторых детей через несколько дней после рождения.
В июле группа Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовала Nulibry для одобрения.
Одобрение ЕС было подтверждено данными трех клинических испытаний.
Nulibry был одобрен в США в феврале 2021 года для того же использования.
В марте BridgeBio (
$BBIO ) и Sentynl, подразделение Zydus Lifesciences, подписали соглашение о Nulibry.