$SRPT 25 февраля — Sarepta ждет одобрения третьего препарата DMD, пропускающего экзоны Компания: Sarepta Therapeutics $SRPT Тип заявки: NDA Кандидат: казимерсен Показания: мышечная дистрофия Дюшенна. 🔹 Казимерсен, фосфородиамидатный морфолиноолигомер, разработан для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, у которых есть генетические мутации, которые позволяют пропускать экзон 45 гена дистрофина. ➡️ Компания представила NDA в июне 2020 года, а FDA приняло заявку в конце августа, предоставив приоритетное рассмотрение. 🔹 В случае одобрения, казимерсен станет третьим лекарством для пропуска экзона в своей платформе на основе РНК PMO, предлагая лечение 8% пациентов с Дюшеном, которые поддаются пропуску экзона-45. ✔️ Компания получила условное одобрение Amondys 45 под торговой маркой Casimersen