$SRPT 25 февраля — Sarepta ждет одобрения третьего препарата DMD, пропускающего экзоны
Компания: Sarepta Therapeutics
$SRPT
Тип заявки: NDA
Кандидат: казимерсен
Показания: мышечная дистрофия Дюшенна.
🔹 Казимерсен, фосфородиамидатный морфолиноолигомер, разработан для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, у которых есть генетические мутации, которые позволяют пропускать экзон 45 гена дистрофина.
➡️ Компания представила NDA в июне 2020 года, а FDA приняло заявку в конце августа, предоставив приоритетное рассмотрение.
🔹 В случае одобрения, казимерсен станет третьим лекарством для пропуска экзона в своей платформе на основе РНК PMO, предлагая лечение 8% пациентов с Дюшеном, которые поддаются пропуску экзона-45.
✔️ Компания получила условное одобрение Amondys 45 под торговой маркой Casimersen